Kami sangat senang berbagi dengan Anda dua pembaruan penelitian yang mendebarkan, yang diterbitkan online hari ini di jurnal kardiovaskular top dunia, Sirkulasi (1):
Biomarker di Progeria
Cara baru untuk mengukur progerin, protein beracun yang menyebabkan Progeria, telah dikembangkan oleh tim yang dipimpin oleh salah satu pendiri dan Direktur Medis PRF, Dr. Leslie Gordon. Dengan ditemukannya biomarker ini, yang menggunakan plasma darah untuk mengukur kadar progerin, peneliti dapat memahami bagaimana perawatan memengaruhi peserta uji klinis setelah periode waktu yang lebih singkat dan di banyak titik di sepanjang setiap uji klinis.
Tes ini dapat mengoptimalkan proses uji klinis dengan memberikan informasi awal tentang keefektifan perawatan yang sedang diuji, sebagai petunjuk untuk uji klinis lain seperti penambahan berat badan, perubahan dermatologis, kontraktur dan fungsi sendi, dll., yang semuanya membutuhkan lebih banyak waktu untuk terwujud. Gambaran klinis Progeria ini adalah ukuran efek pengobatan jangka panjang yang penting yang sekarang dilengkapi dengan kadar progerin yang diukur lebih awal dalam terapi. Kami sekarang mungkin dapat memahami manfaat pengobatan paling cepat empat bulan setelah memulai pengobatan, atau menghentikan pengobatan yang mungkin tidak bermanfaat bagi peserta uji coba, untuk menghindari efek samping yang tidak perlu.
Bahkan hidup lebih lama dengan lonafarnib
Selain mempercepat penemuan pengobatan dan penyembuhan di masa depan, cara baru dan inovatif untuk mengukur progerin ini menunjukkan bahwa manfaat jangka panjang lonafarnib untuk anak-anak dengan Progeria lebih besar dari yang ditentukan sebelumnya.
Data penelitian menunjukkan bahwa kadar progerin yang lebih rendah dalam darah mencerminkan manfaat kelangsungan hidup: semakin lama seseorang dengan Progeria menggunakan lonafarnib, semakin besar manfaat kelangsungan hidup dari terapi. Tingkat progerin menurun sekitar 30-60% selama obat tersebut diminum, dan harapan hidup pasien yang menjalani pengobatan selama lebih dari 10 tahun meningkat rata-rata 4.5 tahun. Itu lebih dari 30% peningkatan umur rata-rata, dari 14.5 tahun menjadi hampir 20 tahun!
“Salah satu kisah paling luar biasa yang pernah dibagikan di podcast ini”
– Dr. Carolyn Lam, spesialis jantung terkenal dunia dan pembawa acara podcast Sirkulasi di Jalankan, dalam perjalanan yang menghasilkan temuan menarik ini. Simak wawancara lengkapnya tentang dampak mendalam dari penelitian ini langsung dari Dr. Gordon. Mendengarkan di sini (dimulai pada 6:41).
(1) Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S., et al. Progerin Plasma pada Pasien dengan Sindrom Progeria Hutchinson-Gilford: Pengembangan Immunoassay dan Evaluasi Klinis. Sirkulasi, 2023
(2) Perkembangan Abnormalitas Jantung pada Sindrom Progeria Hutchinson-Gilford: Studi Longitudinal Prospektif.
Olsen FJ, Gordon LB, Smoot L, Kleinman ME, Gerhard-Herman M, Hegde SM, Mukundan S, Mahoney T, Massaro J, Ha S, Prakash A.
Sirkulasi. 2023 Juni 6;147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 2023 5 Juni.
(3) Alat yang Tersedia untuk Mendeteksi Progerin dan Progresi Penyakit Jantung pada Sindrom Progeria Hutchinson-Gilford.
Eriksson M, Haugaa K, Revêchon G.
Sirkulasi. 2023 Juni 6;147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 2023 5 Juni.