Spannende onderzoeksmijlpalen in de evaluatie van behandelingen en levensverlenging!

We zijn verheugd om twee spannende onderzoeksupdates met u te delen, die vandaag online zijn gepubliceerd in 's werelds beste cardiovasculaire tijdschrift, Circulatie (1):

Biomarker bij Progeria

Een nieuwe manier om progerine te meten, het toxische eiwit dat Progeria veroorzaakt, is ontwikkeld door een team onder leiding van PRF medeoprichter en medisch directeur, Dr. Leslie Gordon. Met de ontdekking van deze biomarker, die bloedplasma gebruikt om progerineniveaus te meten, onderzoekers kunnen na een kortere tijdsperiode begrijpen hoe behandelingen deelnemers aan klinische proeven beïnvloeden en op meerdere punten tijdens elke klinische proef.

Deze test kan het klinische proefproces optimaliseren door: het verstrekken van vroege informatie over de effectiviteit van de behandelingen die worden getest, als een aanloop naar andere klinische tests zoals gewichtstoename, dermatologische veranderingen, gewrichtscontractuur en -functie, enz., die allemaal veel meer tijd nodig hebben om zich te manifesteren. Deze klinische kenmerken van Progeria zijn belangrijke langetermijnmetingen van behandelingseffecten die nu worden aangevuld met de progerineniveaus die eerder in de therapie zijn gemeten. We kunnen nu mogelijk al vier maanden na het starten van de behandeling de voordelen van de behandeling begrijpen, of een behandeling stoppen die de proefdeelnemer mogelijk niet ten goede komt, om onnodige bijwerkingen te voorkomen.

Nog langere levens met lonafarnib

Deze nieuwe en innovatieve manier om progerine te meten, versnelt niet alleen toekomstige ontdekkingen op het gebied van behandelingen en genezingen, maar geeft ook aan dat de Het langetermijnvoordeel van lonafarnib voor kinderen met Progeria is groter dan eerder vastgesteld.

Onderzoeksgegevens geven aan dat lagere progerinespiegels in het bloed overlevingsvoordelen weerspiegelen: hoe langer iemand met Progeria lonafarnib bleef gebruiken, hoe groter het overlevingsvoordeel van de therapie. Progerinespiegels werden met ongeveer 30-60% verlaagd zolang het medicijn werd ingenomen, en de levensverwachting van patiënten die meer dan 10 jaar in behandeling waren, nam gemiddeld met 4,5 jaar toe. Dat is meer dan een 30% toename van de gemiddelde levensduur, van 14,5 jaar tot bijna 20 jaar!

“Een van de meest opmerkelijke verhalen die ooit in deze podcast is gedeeld”
– Dr. Carolyn Lam, wereldberoemd hartspecialist en gastheer van de podcast Circulatie op de vlucht, over de reis die leidde tot deze opwindende bevindingen. Luister naar het volledige interview over de diepgaande impact van deze studie rechtstreeks van Dr. Gordon. Luister hier (vanaf 6:41).

En in juni verschenen er twee redactionele artikelen (2) En (3) werden gepubliceerd in Circulatie Hiermee wordt het cruciale belang van deze biomarker voor het verbeteren van behandelingen en genezing van kinderen met Progeria benadrukt, en voor een beter begrip van veroudering.

(1) Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S., et alPlasma Progerine bij patiënten met Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom: immunoassay-ontwikkeling en klinische evaluatie. Circulatie, 2023

(2) Progressie van hartafwijkingen bij het Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom: een prospectieve longitudinale studie.
Olsen FJ, Gordon LB, Smoot L, Kleinman ME, Gerhard-Herman M, Hegde SM, Mukundan S, Mahoney T, Massaro J, Ha S, Prakash A.
Circulatie. 2023 6 juni;147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 2023 5 juni.

(3) Gemakkelijk beschikbare hulpmiddelen om progerine en progressie van hartziekten bij het Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom te detecteren.
Eriksson M, Haugaa K, Revêchon G.
Circulatie. 2023 6 juni;147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 2023 5 juni.