Ми раді поділитися з вами двома захоплюючими дослідженнями, опублікованими сьогодні в найкращому світовому серцево-судинному журналі. Звернення (1):
Біомаркер у прогерії
Новий спосіб вимірювання прогерину, токсичного білка, який викликає прогерію, був розроблений командою під керівництвом співзасновника PRF і медичного директора доктора Леслі Гордона. З відкриттям цього біомаркера, який використовує плазму крові для вимірювання рівня прогерину, Дослідники можуть зрозуміти, як лікування впливає на учасників клінічних випробувань через коротший період часу і в кількох точках під час кожного клінічного випробування.
Цей тест може оптимізувати процес клінічного випробування надання ранньої інформації про ефективність тестованих методів лікування, як підведення до інших клінічних тестів, таких як збільшення ваги, дерматологічні зміни, контрактура та функція суглобів тощо, для прояву яких потрібно набагато більше часу. Ці клінічні ознаки прогерії є важливими довгостроковими показниками ефектів лікування, які тепер доповнюються рівнями прогерину, виміряними на початку терапії. Тепер ми можемо зрозуміти переваги лікування вже через чотири місяці після початку лікування або припинити лікування, яке може не принести користі учаснику дослідження, щоб уникнути непотрібних побічних ефектів.
Ще довше живе з лонафарнібом
На додаток до прискорення майбутніх відкриттів лікування та лікування, цей новий та інноваційний спосіб вимірювання прогерину вказує на те, що Довгострокова користь лонафарнібу для дітей з прогерією більша, ніж визначено раніше.
Дані дослідження вказують на те, що нижчі рівні прогерину в крові відображають переваги виживання: чим довше людина з прогерією залишався на лонафарнібі, тим більша вигода від лікування. Рівні прогерину знижувалися приблизно на 30-60% протягом усього періоду прийому препарату, а очікувана тривалість життя пацієнтів, які перебувають на лікуванні понад 10 років, збільшується в середньому на 4.5 роки. це так більш ніж на 30% збільшення середньої тривалості життя, з 14.5 років до майже 20 років!
«Одна з найвидатніших історій, якими коли-небудь ділилися в цьому подкасті»
– Доктор Каролін Лем, всесвітньо відомий кардіолог і ведуча подкасту Циркуляція на бігу, у подорожі, яка привела до цих захоплюючих відкриттів. Послухайте повне інтерв’ю про глибокий вплив цього дослідження безпосередньо від доктора Гордона. Слухай тут (починаючи з 6:41).
(1) Гордон Л.Б., Норріс В., Хамрен С. та ін. Прогерин плазми у пацієнтів із синдромом прогерії Хатчінсона-Гілфорда: розробка імунологічного аналізу та клінічна оцінка. Звернення, 2023
(2) Прогресування серцевих аномалій при синдромі прогерії Хатчінсона-Гілфорда: проспективне лонгітюдне дослідження.
Олсен Ф. Дж., Гордон Л. Б., Смут Л., Клейнман М. Е., Герхард-Герман М., Хегде С. М., Мукундан С., Махоні Т., Массаро Дж., Ха С., Пракаш А.
Звернення. 2023 червня 6 р.; 147 (23): 1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 2023 5 червня.
(3) Легкодоступні інструменти для виявлення прогерину та прогресування серцевого захворювання при синдромі прогерії Хатчінсона-Гілфорда.
Ерікссон М., Хаугаа К., Ревечон Г.
Звернення. 2023 червня 6 р.; 147 (23): 1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 2023 5 червня.