Біз сіздермен бүгін онлайнда жарияланған жүрек-қан тамырлары журналында екі қызықты зерттеу жаңартуларымен бөлісуге қуаныштымыз. айналу (1):
Прогериядағы биомаркер
Прогерияны тудыратын улы ақуыз прогеринді өлшеудің жаңа әдісін PRF негізін қалаушы және медициналық директор, доктор Лесли Гордон басқаратын топ әзірледі. Прогерин деңгейін өлшеу үшін қан плазмасын пайдаланатын осы биомаркердің ашылуымен, зерттеушілер қысқа уақыт кезеңінен кейін емдеудің клиникалық сынаққа қатысушыларға қалай әсер ететінін түсіне алады және әрбір клиникалық сынақтың бірнеше нүктесінде.
Бұл сынақ клиникалық сынақ процесін оңтайландыра алады сыналатын емдердің тиімділігі туралы ертерек ақпарат беру, салмақтың жоғарылауы, дерматологиялық өзгерістер, буындардың контрактурасы және қызметі және т.б. сияқты басқа клиникалық сынақтарға себепші ретінде, олардың барлығы көріну үшін әлдеқайда көп уақытты қажет етеді. Прогерияның бұл клиникалық белгілері емдеудің бұрын өлшенген прогерин деңгейлерімен толықтырылған емдеу әсерлерінің маңызды ұзақ мерзімді өлшемдері болып табылады. Біз енді емдеудің артықшылықтарын емдеуді бастағаннан кейін төрт айдың ішінде түсіне аламыз немесе қажетсіз жанама әсерлерді болдырмау үшін сынаққа қатысушыға пайдасы жоқ емдеуді тоқтата аламыз.
Лонафарнибпен ұзақ өмір сүреді
Прогеринді өлшеудің бұл жаңа және инновациялық әдісі болашақ емдеу мен емдеуді тездетуден басқа Прогериясы бар балалар үшін лонафарнибтің ұзақ мерзімді пайдасы бұрын анықталғаннан жоғары.
Зерттеу деректері қандағы прогерин деңгейінің төмен болуы өмір сүрудің пайдасын көрсететінін көрсетеді: Прогериясы бар адам лонафарнибте неғұрлым ұзақ болса, емделуден аман қалудың пайдасы соғұрлым жоғары болады. Препаратты қабылдаған кезде прогерин деңгейі шамамен 30-60% төмендеді, ал 10 жылдан астам емделушілер үшін өмір сүру ұзақтығы орта есеппен 4.5 жылға артады. Яғни 30 жастан 14.5 жасқа дейін орташа өмір сүру ұзақтығының 20%-дан астам артуы!
«Осы подкастта бөліскен ең керемет оқиғалардың бірі»
– Доктор Кэролин Лэм, әлемге әйгілі жүрек маманы және подкаст жүргізушісі Жүгірудегі айналым, осы қызықты тұжырымдарға әкелген саяхатта. Толық сұхбатты тыңдаңыз Бұл зерттеудің терең әсері туралы тікелей доктор Гордоннан. Тыңда Мұнда (6:41 басталады).
(1) Гордон, Л.Б., Норрис, У., Хамрен, С., т.б. Хатчинсон-Гилфорд прогерия синдромы бар науқастардағы плазмалық прогерин: иммунологиялық талдауды дамыту және клиникалық бағалау. айналу, 2023
(2) Хатчинсон-Гилфорд прогерия синдромындағы жүрек ақауларының дамуы: перспективалық бойлық зерттеу.
Олсен ФДЖ, Гордон Л.Б., Смут Л, Клейнман ME, Герхард-Херман М, Хегде СМ, Мукундан С, Махони Т, Массаро Дж, Ха С, Пракаш А.
айналу. 2023 ж. 6 маусым;147(23):1782-1784 ж. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 2023, 5 маусым.
(3) Хатчинсон-Гилфорд прогерия синдромында прогерин мен жүрек ауруларының дамуын анықтауға арналған оңай қол жетімді құралдар.
Эриксон М, Хауга К, Ревечон Г.
айналу. 2023 ж. 6 маусым;147(23):1745-1747 ж. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 2023, 5 маусым.