Temos o prazer de compartilhar com você duas emocionantes atualizações de pesquisas, publicadas on-line hoje no principal jornal cardiovascular do mundo, Circulação (1):
Biomarcador na Progéria
Uma nova maneira de medir a progerina, a proteína tóxica que causa a Progéria, foi desenvolvida por uma equipe liderada pelo cofundador e diretor médico da PRF, Dr. Leslie Gordon. Com a descoberta desse biomarcador, que usa o plasma sanguíneo para medir os níveis de progerina, os pesquisadores podem entender como os tratamentos estão afetando os participantes de ensaios clínicos após um período de tempo mais curto e em vários pontos ao longo de cada ensaio clínico.
Este teste pode otimizar o processo de ensaio clínico ao fornecer informações antecipadas sobre a eficácia dos tratamentos que estão sendo testados, como uma introdução a outros testes clínicos, como ganho de peso, alterações dermatológicas, contratura e função articular, etc., todos os quais requerem muito mais tempo para se manifestar. Essas características clínicas da Progéria são importantes medidas de longo prazo dos efeitos do tratamento que agora são complementadas pelos níveis de progerina medidos anteriormente na terapia. Agora podemos entender os benefícios do tratamento quatro meses após o início do tratamento ou interromper um tratamento que pode não beneficiar o participante do estudo, para evitar efeitos colaterais desnecessários.
Vidas ainda mais longas com lonafarnib
Além de acelerar o tratamento futuro e as descobertas de cura, esta nova e inovadora forma de medir a progerina indica que o benefício a longo prazo de lonafarnib para crianças com Progéria é maior do que previamente determinado.
Os dados do estudo indicam que níveis mais baixos de progerina no sangue reflectem benefícios de sobrevivência: quanto mais tempo alguém com Progéria permanece em lonafarnib, maior é o benefício de sobrevivência de estar em terapia. Os níveis de progerina diminuíram cerca de 30-60% enquanto o medicamento foi tomado, e a expectativa de vida dos pacientes em tratamento por mais de 10 anos aumentou em média 4.5 anos. Isso é um aumento de mais de 30% na expectativa de vida média, de 14.5 anos para quase 20 anos de idade!
“Uma das histórias mais marcantes já compartilhadas neste podcast”
– Dra. Carolyn Lam, especialista em coração de renome mundial e apresentadora do podcast Circulação na corrida, na jornada que levou a essas descobertas empolgantes. Ouça a entrevista completa sobre o profundo impacto deste estudo diretamente do Dr. Gordon. Ouvir SUA PARTICIPAÇÃO FAZ A DIFERENÇA (começando às 6:41).
(1) Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S., et al. Progerina plasmática em pacientes com síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria: desenvolvimento de imunoensaio e avaliação clínica. Circulação, 2023
(2) Progressão de anormalidades cardíacas na síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria: um estudo longitudinal prospectivo.
Olsen FJ, Gordon LB, Smoot L, Kleinman ME, Gerhard-Herman M, Hegde SM, Mukundan S, Mahoney T, Massaro J, Ha S, Prakash A.
Circulação. 2023 de junho de 6;147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 2023 5 de junho.
(3) Ferramentas prontamente disponíveis para detectar progerina e progressão da doença cardíaca na síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria.
Eriksson M, Haugaa K, Revêchon G.
Circulação. 2023 de junho de 6;147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 2023 5 de junho.