Marcos de pesquisa emocionantes em avaliação de tratamento e extensão de vida!

Estamos felizes em compartilhar com vocês duas atualizações de pesquisa emocionantes, publicadas on-line hoje no principal periódico cardiovascular do mundo, Circulação (1):

Biomarcador em Progeria

Uma nova maneira de medir a progerina, a proteína tóxica que causa a Progeria, foi desenvolvida por uma equipe liderada pela cofundadora e diretora médica da PRF, Dra. Leslie Gordon. Com a descoberta deste biomarcador, que usa plasma sanguíneo para medir os níveis de progerina, os pesquisadores podem entender como os tratamentos estão afetando os participantes dos ensaios clínicos após um período de tempo mais curto e em vários pontos ao longo de cada ensaio clínico.

Este teste pode otimizar o processo de ensaio clínico por fornecer informações antecipadas sobre a eficácia dos tratamentos testados, como uma introdução a outros testes clínicos, como ganho de peso, alterações dermatológicas, contratura e função articular, etc., todos os quais requerem muito mais tempo para se manifestar. Essas características clínicas da Progeria são medidas importantes de longo prazo dos efeitos do tratamento que agora são complementadas pelos níveis de progerina medidos anteriormente na terapia. Agora podemos entender os benefícios do tratamento já quatro meses após o início do tratamento, ou interromper um tratamento que pode não beneficiar o participante do estudo, para evitar efeitos colaterais desnecessários.

Vidas ainda mais longas com lonafarnib

Além de acelerar futuras descobertas de tratamentos e curas, esta nova e inovadora forma de medir a progerina indica que o benefício a longo prazo do lonafarnib para crianças com Progéria é maior do que o previamente determinado.

Dados do estudo indicam que níveis mais baixos de progerina no sangue refletem benefício de sobrevivência: quanto mais tempo alguém com Progeria permanece em lonafarnib, maior o benefício de sobrevivência de estar em terapia. Os níveis de progerina foram reduzidos em cerca de 30-60% enquanto o medicamento foi tomado, e a expectativa de vida para pacientes em tratamento por mais de 10 anos aumenta em uma média de 4,5 anos. Isso é mais de um aumento de 30% na esperança média de vida, de 14,5 anos para quase 20 anos de idade!

“Uma das histórias mais notáveis já compartilhadas neste podcast”
– Dra. Carolyn Lam, especialista cardíaca de renome mundial e apresentadora do podcast Circulação em Fuga, na jornada que levou a essas descobertas emocionantes. Ouça a entrevista completa sobre o profundo impacto deste estudo diretamente do Dr. Gordon. Ouça aqui (começando em 6:41).

E em junho, dois artigos editoriais (2) e (3) foram publicados em Circulação destacando a importância crítica deste biomarcador para o avanço dos tratamentos e da cura de crianças com Progéria e para uma melhor compreensão do envelhecimento.

(1) Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S., e outros. Progerina plasmática em pacientes com síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria: desenvolvimento de imunoensaio e avaliação clínica. Circulação, 2023

(2) Progressão de anormalidades cardíacas na síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria: um estudo longitudinal prospectivo.
Olsen FJ, Gordon LB, Smoot L, Kleinman ME, Gerhard-Herman M, Hegde SM, Mukundan S, Mahoney T, Massaro J, Ha S, Prakash A.
Circulação. 2023 Jun 6;147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Epub 2023 Jun 5.

(3) Ferramentas prontamente disponíveis para detectar progerina e progressão da doença cardíaca na síndrome de Hutchinson-Gilford Progeria.
Eriksson M, Haugaa K, Revêchon G.
Circulação. 2023 Jun 6;147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Epub 2023 Jun 5.