¡Interesantes hitos de investigación en la evaluación del tratamiento y la extensión de la vida!

Nos complace compartir con ustedes dos emocionantes actualizaciones de investigación, publicadas en línea hoy en la revista cardiovascular más importante del mundo, Circulación (1):

Biomarcador en la progeria

Un equipo dirigido por el cofundador y director médico de PRF, el Dr. Leslie Gordon, ha desarrollado una nueva forma de medir la progerina, la proteína tóxica que causa la progeria. Con el descubrimiento de este biomarcador, que utiliza el plasma sanguíneo para medir los niveles de progerina, Los investigadores pueden comprender cómo los tratamientos afectan a los participantes de los ensayos clínicos después de un período de tiempo más corto. y en múltiples puntos a lo largo de cada ensayo clínico.

Esta prueba puede optimizar el proceso de ensayo clínico al Proporcionar información temprana sobre la eficacia de los tratamientos que se están probando., como una introducción a otras pruebas clínicas como aumento de peso, cambios dermatológicos, contractura y función de las articulaciones, etc., todas las cuales requieren mucho más tiempo para manifestarse. Estas características clínicas de la progeria son importantes medidas a largo plazo de los efectos del tratamiento que ahora se complementan con los niveles de progerina medidos en etapas anteriores de la terapia. Ahora podemos ser capaces de comprender los beneficios del tratamiento tan pronto como cuatro meses después de comenzar el tratamiento, o detener un tratamiento que puede no beneficiar al participante del ensayo, para evitar efectos secundarios innecesarios.

Vidas aún más largas con lonafarnib

Además de acelerar los descubrimientos futuros sobre tratamientos y curas, esta nueva e innovadora forma de medir la progerina indica que la El beneficio a largo plazo del lonafarnib para niños con progeria es mayor que lo determinado previamente.

Los datos del estudio indican que los niveles más bajos de progerina en la sangre reflejan un beneficio en la supervivencia: cuanto más tiempo una persona con progeria permanece en tratamiento con lonafarnib, mayor es el beneficio en la supervivencia de estar en terapia. Los niveles de progerina disminuyeron en aproximadamente 30-60% durante el tiempo que se tomó el medicamento, y la expectativa de vida para los pacientes en tratamiento durante más de 10 años aumenta en un promedio de 4,5 años. Un aumento de más del 30% en la esperanza de vida media, de 14,5 años a casi 20 años de edad!

“Una de las historias más notables jamás compartidas en este podcast”
– Dra. Carolyn Lam, cardióloga de renombre mundial y presentadora del podcast Circulación en marcha, en el viaje que condujo a estos emocionantes hallazgos. Escucha la entrevista completa sobre el profundo impacto de este estudio directamente del Dr. Gordon. Escuche aquí (a partir de las 6:41).

Y en junio, dos artículos editoriales (2) y (3) fueron publicados en Circulación destacando la importancia crítica de este biomarcador para avanzar en los tratamientos y la cura de los niños con progeria y para comprender mejor el envejecimiento.

(1) Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S., y otrosProgerina plasmática en pacientes con síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford: desarrollo de inmunoensayo y evaluación clínica. Circulación, 2023

(2) Progresión de anomalías cardíacas en el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford: un estudio longitudinal prospectivo.
Olsen FJ, Gordon LB, Smoot L, Kleinman ME, Gerhard-Herman M, Hegde SM, Mukundan S, Mahoney T, Massaro J, Ha S, Prakash A.
Circulación. 6 de junio de 2023;147(23):1782-1784. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Publicación electrónica 5 de junio de 2023.

(3) Herramientas fácilmente disponibles para detectar progerina y progresión de la enfermedad cardíaca en el síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford.
Eriksson M, Haugaa K, Revêchon G.
Circulación. 6 de junio de 2023;147(23):1745-1747. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Publicación electrónica 5 de junio de 2023.