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Consulta la nostra newsletter per leggere dell'approvazione da parte della FDA del primo trattamento in assoluto per la Progeria, per scoprire come la ricerca da noi finanziata abbia compiuto notevoli progressi verso la cura attraverso terapie genetiche e a RNA e per essere sempre aggiornato su tutti gli entusiasmanti traguardi che stiamo celebrando in questo momento.

Siamo entusiasti di annunciare che PRF ha ricevuto la valutazione Charity Navigator più alta, ovvero 4 stelle, per l'ottavo anno consecutivo! CharityNavigator è il miglior valutatore di organizzazioni non profit con sede negli Stati Uniti e questa ambita valutazione a 4 stelle viene assegnata solo a 6% delle organizzazioni non profit valutate....

A novembre 2020, PRF ha riunito oltre 370 iscritti da 30 paesi nel nostro primo workshop scientifico virtuale. Ai partecipanti è stata data una piattaforma per condividere la loro competenza nella ricerca sulla Progeria e incontrare alcuni dei bambini che trarranno beneficio dal loro lavoro. Un riassunto del workshop è stato pubblicato oggi sulla rivista Aging.

Siamo entusiasti di condividere i risultati di due entusiasmanti studi innovativi sull'uso della terapia a base di RNA nella ricerca sulla Progeria. Entrambi gli studi sono stati cofinanziati dalla Progeria Research Foundation (PRF) e co-redatti dal Direttore medico della PRF, il dott. Leslie Gordon.

A gennaio, la rivista scientifica Natura hanno pubblicato risultati rivoluzionari che dimostrano che l'editing genetico in un modello murino di Progeria ha corretto la mutazione che causa la Progeria in molte cellule, ha migliorato diversi sintomi chiave della malattia e ha aumentato notevolmente la durata della vita nei topi.

Siamo entusiasti di annunciare che oggi abbiamo raggiunto un obiettivo importante della missione di PRF: il lonafarnib, il primo trattamento in assoluto per la Progeria, ha ottenuto l'approvazione della FDA.

Scopri come i nostri progressi continuano nonostante la pandemia; la scienza che spinge gli ultimi beneficiari delle sovvenzioni PRF a portare la ricerca sulla Progeria a nuovi livelli; i pensieri stimolanti delle famiglie della nostra comunità affetta da Progeria e molto altro ancora.