Ultime, eccitanti notizie! Il 20 novembre 2020, PRF ha raggiunto un importante tassello della nostra missione: lonafarnib, il primo trattamento in assoluto per Progeria, ha ottenuto l'approvazione della FDA.
Progeria ora si unisce a meno di 5% delle malattie rare con un trattamento approvato dalla FDA. * Bambini e giovani adulti con Progeria negli Stati Uniti possono ora accedere a lonafarnib su prescrizione, invece che attraverso una sperimentazione clinica.
Questo importante traguardo è arrivato grazie a 13 anni di costante ricerca che coinvolgono quattro studi clinici, il tutto co-coordinato da PRF, reso possibile dai bambini coraggiosi e dalle loro famiglie, e finanziato da te, la meravigliosa comunità di donatori di PRF.
Siamo anche grati ai team di ricerca di livello mondiale della Progeria presso il Boston Children's Hospital, l'Hasbro Children's Hospital, il Brigham and Women's Hospital, la Brown University, la Boston University e il National Institutes of Health. Anche i partner farmaceutici che hanno fornito lonafarnib gratuitamente agli studi clinici supportati dalla PRF sono stati fondamentali, tra cui Shering-Plough, Merck ** (noto come MSD al di fuori degli Stati Uniti e del Canada) e Eiger BioPharmaceuticals, per la loro parte nel far avanzare i progressi nella ricerca sulla Progeria a queste straordinarie nuove vette.
I nostri partner di Eiger si impegnano a fornire un accesso continuo a lonafarnib per i pazienti con progeria e laminopatie progeroidi carenti di elaborazione in tutto il mondo e hanno stabilito servizi per supportare l'accesso a lonafarnib attraverso Eiger OneCare, nonché attraverso il programma di accesso gestito di Eiger per i pazienti al di fuori degli Stati Uniti. La revisione di lonafarnib dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) è ancora in corso, con una decisione sull'approvazione dell'EMA prevista per la seconda metà del 2021.
GRAZIE A TUTTI per aver sostenuto la ricerca che ci ha portato a questo punto cardine. Il tuo continuo sostegno ci consente anche di continuare a spingere verso una cura per questi bambini straordinari.
Che modo davvero straordinario per iniziare le festività natalizie e concludere questo incredibilmente impegnativo anno.
Clicca qui per il nostro comunicato stampa che fornisce maggiori dettagli su questa storica notizia.
* 300 malattie rare che hanno un trattamento approvato dalla FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 malattie rare di cui è nota la base molecolare (www.OMIM.org) = 4.2%
** PRF desidera ringraziare i contributi critici degli scienziati di Schering-Plough / Merck R&D che hanno sostenuto sia la valutazione di lonafarnib in modelli preclinici di HGPS sia gli studi clinici in pazienti con progeria. Questo guidato da W. Robert Bishop, John Piwinski, Cecil Pickett e Catherine Strader, ha supportato studi farmacocinetici/farmacodinamici, ottimizzato la formulazione del farmaco e assicurato un'adeguata fornitura di farmaci durante questi studi. I membri di questo team includevano: Susan Arbuck, Art Bertelsen, Alan Cooper, Emily Frank, David Harris, Georgianna Harris, Paul Kirschmeier, Ming Liu, Jin-Keon Pai, Robert Patton, Paul Statkevich, Greg Szpunar, Bohdan Yaremko, Paul Zavodny e Yali Zhu.