Il giorno è arrivato: approvazione della FDA per il primo trattamento contro la Progeria!

Ultime, entusiasmanti notizie! Il 20 novembre 2020, PRF ha raggiunto un pezzo importante della nostra missione: lonafarnib, il primo trattamento in assoluto per la progeria, ha ottenuto l'approvazione della FDA.

La progeria ora si unisce a meno di 5% delle malattie rare con un trattamento approvato dalla FDA.* Negli Stati Uniti, i bambini e i giovani adulti affetti da Progeria possono ora accedere al lonafarnib tramite prescrizione medica, anziché tramite una sperimentazione clinica.

Questa pietra miliare è arrivata grazie a 13 anni di ricerca costante che ha coinvolto quattro sperimentazioni cliniche, il tutto coordinato da PRF, reso possibile dai coraggiosi bambini e dalle loro famiglie e finanziato da voi, la meravigliosa comunità di donatori di PRF.

Siamo inoltre grati ai team di ricerca sulla Progeria di fama mondiale del Boston Children's Hospital, dell'Hasbro Children's Hospital, del Brigham and Women's Hospital, della Brown University, della Boston University e dei National Institutes of Health. Anche i partner farmaceutici che hanno fornito gratuitamente lonafarnib alle sperimentazioni cliniche supportate da PRF sono stati fondamentali, tra cui Shering-Plough, Merck ** (nota come MSD al di fuori degli Stati Uniti e del Canada) ed Eiger BioPharmaceuticals, per il loro contributo nel far progredire la ricerca sulla Progeria verso queste straordinarie nuove vette.

I nostri partner presso Eiger si impegnano a fornire un accesso continuo al lonafarnib per i pazienti con Progeria e laminopatie progeroidi con deficit di elaborazione in tutto il mondo e hanno istituito servizi per supportare l'accesso al lonafarnib tramite Eiger OneCare, nonché tramite il programma Managed Access Program di Eiger per i pazienti al di fuori degli Stati Uniti. La revisione del lonafarnib da parte dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) è ancora in corso e una decisione sull'approvazione da parte dell'EMA è prevista per la seconda metà del 2021.

GRAZIE A TUTTI per aver supportato la ricerca che ci ha portato a questo punto cruciale. Il vostro continuo supporto ci consente anche di continuare a premere in avanti verso una cura per questi bambini straordinari.

Che modo davvero straordinario per iniziare le festività e concludere questa stagione incredibilmente stimolante anno.

Clicca qui per il nostro comunicato stampa che fornisce maggiori dettagli su questa notizia storica.

*300 malattie rare per le quali esiste un trattamento approvato dalla FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 malattie rare di cui è nota la base molecolare (www.omim.org) =4.2%

** PRF desidera riconoscere i contributi critici degli scienziati di Schering-Plough / Merck R&D che hanno supportato sia la valutazione del lonafarnib nei modelli preclinici di HGPS sia gli studi clinici nei pazienti con progeria. team, guidato da W. Robert Bishop, John Piwinski, Cecil Pickett e Catherine Strader, ha supportato gli studi farmacocinetici/farmacodinamici, ha ottimizzato la formulazione dei farmaci e ha assicurato un'adeguata fornitura di farmaci durante questi studi. I membri di questo team includevano: Susan Arbuck, Arte Bertelsen, Alan Cooper, Emily Frank, David Harris, Georgianna Harris, Paul Kirschmeier, Ming Liu, Jin-Keon Pai, Robert Patton, Paul Statkevich, Greg Szpunar, Bohdan Yaremko, Paul Zavodny e Yali Zhu.