PRF 2021 жыл сайынғы ақпараттық бюллетеньді осы жерден алыңыз!

Прогерияны алғаш рет емдеуге арналған FDA мақұлдауымен танысу үшін біздің ақпараттық бюллетеньді қараңыз, біз қаржыландыратын зерттеу генетикалық және РНҚ терапиясы арқылы емдеуде қалай керемет прогреске қол жеткізгенін біліңіз және біз тойлап жатқан барлық қызықты кезеңдерден хабардар болыңыз. дәл қазір. Міне, біздің екі басты әңгімемізден қысқаша шолу:

Прогерияның алғашқы емі FDA мақұлдауын алды
2020 жылдың 20 қарашасында Eiger Biopharmaceuticals компаниясымен серіктестікте PRF біздің миссиямыздың маңызды бөлігіне қол жеткізді: лонафарниб, Прогерияны емдеуде алғаш рет АҚШ Азық-түлік және дәрі-дәрмек басқармасы (FDA) мақұлдауын алды. Прогерия қазір FDA мақұлдаған емі бар 7000 белгілі сирек кездесетін аурулардың 5%-ден азына қосылады.

Генетикалық және РНҚ терапиясының алдыңғы қатарлы салаларындағы жетістіктер
Жақында терапияның екі түрінде үлкен прогреске қол жеткізілді, олар бір күні Прогерияның еміне айнала алады. Прогерияның тінтуір үлгісіндегі генетикалық редакциялаудың бір зерттеуі көптеген жасушаларда Прогерия тудыратын мутацияны түзетіп, аурудың негізгі белгілерін жақсартты және тышқандардың өмір сүру ұзақтығын күрт ұзартты. РНҚ-терапевтикасын қолдану бойынша басқа екі зерттеу улы прогерин шығаратын РНҚ-ның айтарлықтай азайғанын және тышқандардағы тірі қалудың айтарлықтай артқанын көрсетті.