ದಿನ ಬಂದಿದೆ: ಮೊದಲ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಎಫ್ಡಿಎ ಅನುಮೋದನೆ!

ಬ್ರೇಕಿಂಗ್, ರೋಚಕ ಸುದ್ದಿ! ನವೆಂಬರ್ 20, 2020 ರಂದು, PRF ನಮ್ಮ ಮಿಷನ್‌ನ ಪ್ರಮುಖ ಭಾಗವನ್ನು ಸಾಧಿಸಿದೆ: ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಮೊದಲ ಚಿಕಿತ್ಸೆ, FDA ಅನುಮೋದನೆಯನ್ನು ನೀಡಲಾಗಿದೆ.

ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಈಗ ಕಡಿಮೆ ಸೇರುತ್ತದೆ ಎಫ್ಡಿಎ-ಅನುಮೋದಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯೊಂದಿಗೆ ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳ 5%.* ಯುಎಸ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಯುವ ವಯಸ್ಕರು ಈಗ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದ ಬದಲಿಗೆ ಪ್ರಿಸ್ಕ್ರಿಪ್ಷನ್ ಮೂಲಕ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಪ್ರವೇಶಿಸಬಹುದು.

ಈ ಮಹತ್ವದ ಮೈಲಿಗಲ್ಲು 13 ವರ್ಷಗಳ ನಿರಂತರ ಸಂಶೋಧನೆಗೆ ಧನ್ಯವಾದಗಳು ನಾಲ್ಕು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು, ಎಲ್ಲರೂ PRF ನಿಂದ ಸಹಕರಿಸಿದ್ದಾರೆ, ಧೈರ್ಯಶಾಲಿ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಅವರ ಕುಟುಂಬಗಳಿಂದ ಸಾಧ್ಯವಾಯಿತು ಮತ್ತು PRF ನ ದಾನಿಗಳ ಅದ್ಭುತ ಸಮುದಾಯವಾದ ನಿಮ್ಮಿಂದ ಧನಸಹಾಯವನ್ನು ಮಾಡಲಾಗಿದೆ.

ಬೋಸ್ಟನ್ ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್, ಹ್ಯಾಸ್ಬ್ರೋ ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್, ಬ್ರಿಗಮ್ ಮತ್ತು ವುಮೆನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್, ಬ್ರೌನ್ ಯೂನಿವರ್ಸಿಟಿ, ಬೋಸ್ಟನ್ ಯೂನಿವರ್ಸಿಟಿ, ಮತ್ತು ನ್ಯಾಷನಲ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಹೆಲ್ತ್‌ನಲ್ಲಿರುವ ವಿಶ್ವ ದರ್ಜೆಯ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಂಶೋಧನಾ ತಂಡಗಳಿಗೆ ನಾವು ಕೃತಜ್ಞರಾಗಿರುತ್ತೇವೆ. PRF-ಬೆಂಬಲಿತ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಉಚಿತವಾಗಿ ಪೂರೈಸಿದ ಔಷಧೀಯ ಪಾಲುದಾರರು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಂಶೋಧನೆಯಲ್ಲಿ ಪ್ರಗತಿಯನ್ನು ಮುಂದುವರೆಸುವಲ್ಲಿ ತಮ್ಮ ಪಾಲಿಗೆ ಶೇರಿಂಗ್-ಪ್ಲಫ್, ಮೆರ್ಕ್ ** (US ಮತ್ತು ಕೆನಡಾದ ಹೊರಗೆ MSD ಎಂದು ಕರೆಯುತ್ತಾರೆ) ಮತ್ತು Eiger BioPharmaceuticals ಸೇರಿದಂತೆ ನಿರ್ಣಾಯಕರಾಗಿದ್ದರು. ಈ ಅಸಾಮಾನ್ಯ ಹೊಸ ಎತ್ತರಗಳಿಗೆ.

Eiger ನಲ್ಲಿರುವ ನಮ್ಮ ಪಾಲುದಾರರು ವಿಶ್ವಾದ್ಯಂತ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಾಯ್ಡ್ ಲ್ಯಾಮಿನೋಪತಿಯ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗೆ ನಿರಂತರ ಪ್ರವೇಶವನ್ನು ಒದಗಿಸಲು ಬದ್ಧರಾಗಿದ್ದಾರೆ ಮತ್ತು ಅವರು ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗೆ ಪ್ರವೇಶವನ್ನು ಬೆಂಬಲಿಸಲು ಸೇವೆಗಳನ್ನು ಸ್ಥಾಪಿಸಿದ್ದಾರೆ. ಈಗರ್ ಒನ್‌ಕೇರ್, US ನ ಹೊರಗಿನ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ Eiger ನ ಮ್ಯಾನೇಜ್ಡ್ ಆಕ್ಸೆಸ್ ಪ್ರೋಗ್ರಾಂ ಮೂಲಕ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ನ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ಸ್ ಏಜೆನ್ಸಿ (EMA) ಪರಿಶೀಲನೆಯು ಇನ್ನೂ ನಡೆಯುತ್ತಿದೆ, 2021 ರ ದ್ವಿತೀಯಾರ್ಧದಲ್ಲಿ EMA ಅನುಮೋದನೆಯ ನಿರ್ಧಾರವನ್ನು ನಿರೀಕ್ಷಿಸಲಾಗಿದೆ.

ಈ ಪ್ರಮುಖ ಹಂತಕ್ಕೆ ನಮ್ಮನ್ನು ತಂದ ಸಂಶೋಧನೆಯನ್ನು ಬೆಂಬಲಿಸಿದ್ದಕ್ಕಾಗಿ ಎಲ್ಲರಿಗೂ ಧನ್ಯವಾದಗಳು. ನಿಮ್ಮ ನಿರಂತರ ಬೆಂಬಲವು ಈ ಅಸಾಧಾರಣ ಮಕ್ಕಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ ಕಡೆಗೆ ಒತ್ತುವುದನ್ನು ಮುಂದುವರಿಸಲು ನಮಗೆ ಅನುಮತಿಸುತ್ತದೆ.

ರಜಾದಿನವನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲು ಮತ್ತು ಇದನ್ನು ನಂಬಲಾಗದಷ್ಟು ಅಂತ್ಯಗೊಳಿಸಲು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಗಮನಾರ್ಹವಾದ ಮಾರ್ಗವಾಗಿದೆ ಸವಾಲು ವರ್ಷ.

ನಮ್ಮ ಪತ್ರಿಕಾ ಪ್ರಕಟಣೆಗಾಗಿ ಇಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿಕ್ ಮಾಡಿ ಇದು ಈ ಐತಿಹಾಸಿಕ ಸುದ್ದಿಯ ಕುರಿತು ಹೆಚ್ಚಿನ ವಿವರಗಳನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತದೆ.

*ಎಫ್ಡಿಎ-ಅನುಮೋದಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ 300 ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳು (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 ಆಣ್ವಿಕ ಆಧಾರವನ್ನು ತಿಳಿದಿರುವ ಅಪರೂಪದ ರೋಗಗಳು (www.OMIM.org) =4.2%

** PRF ಬೆಂಬಲಿಸಿದ ಷೆರಿಂಗ್-ಪ್ಲೋ / ಮೆರ್ಕ್ R&D ಯ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳ ನಿರ್ಣಾಯಕ ಕೊಡುಗೆಗಳನ್ನು ಅಂಗೀಕರಿಸಲು ಬಯಸುತ್ತದೆ HGPS ನ ಪೂರ್ವಭಾವಿ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ನ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಅಧ್ಯಯನಗಳು. ಈ W. ರಾಬರ್ಟ್ ಬಿಷಪ್, ಜಾನ್ ಪಿವಿನ್ಸ್ಕಿ, ಸೆಸಿಲ್ ಪಿಕೆಟ್ ಮತ್ತು ಕ್ಯಾಥರೀನ್ ಸ್ಟ್ರಾಡರ್ ನೇತೃತ್ವದ ತಂಡವು ಫಾರ್ಮಾಕೊಕಿನೆಟಿಕ್ / ಫಾರ್ಮಾಕೊಡೈನಾಮಿಕ್ ಅಧ್ಯಯನಗಳನ್ನು ಬೆಂಬಲಿಸಿತು, ಔಷಧ ಸೂತ್ರೀಕರಣವನ್ನು ಉತ್ತಮಗೊಳಿಸಿತು ಮತ್ತು ಈ ಅಧ್ಯಯನಗಳ ಉದ್ದಕ್ಕೂ ಸಾಕಷ್ಟು ಔಷಧ ಪೂರೈಕೆಯನ್ನು ವಿಮೆ ಮಾಡಿತು. ಈ ತಂಡದ ಸದಸ್ಯರು ಸೇರಿದ್ದಾರೆ: ಸುಸಾನ್ ಅರ್ಬಕ್, ಆರ್ಟ್ ಬರ್ಟೆಲ್ಸೆನ್, ಅಲನ್ ಕೂಪರ್, ಎಮಿಲಿ ಫ್ರಾಂಕ್, ಡೇವಿಡ್ ಹ್ಯಾರಿಸ್, ಜಾರ್ಜಿಯಾನಾ ಹ್ಯಾರಿಸ್, ಪಾಲ್ ಕಿರ್ಷ್ಮಿಯರ್, ಮಿಂಗ್ ಲಿಯು, ಜಿನ್-ಕಿಯೋನ್ ಪೈ, ರಾಬರ್ಟ್ ಪ್ಯಾಟನ್, ಪಾಲ್ ಸ್ಟಾಟ್ಕೆವಿಚ್, ಗ್ರೆಗ್ ಸ್ಜ್ಪುನರ್, ಬೋಹ್ಡಾನ್ ಯಾರೆಮ್ಕೊ, ಪಾಲ್ ಜಾವೊಡ್ನಿ ಮತ್ತು ಯಾಲಿ ಝು.