ಬ್ರೇಕಿಂಗ್, ರೋಚಕ ಸುದ್ದಿ! ನವೆಂಬರ್ 20, 2020 ರಂದು, ಪಿಆರ್ಎಫ್ ನಮ್ಮ ಧ್ಯೇಯದ ಪ್ರಮುಖ ಭಾಗವನ್ನು ಸಾಧಿಸಿತು: ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾಕ್ಕೆ ಮೊಟ್ಟಮೊದಲ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾದ ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್‌ಗೆ ಎಫ್ಡಿಎ ಅನುಮೋದನೆ ನೀಡಲಾಗಿದೆ.
ಪ್ರೊಜೀರಿಯಾ ಈಗ ಕಡಿಮೆ ಸೇರುತ್ತದೆ ಎಫ್ಡಿಎ-ಅನುಮೋದಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯೊಂದಿಗೆ 5% ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳು. * ಯುಎಸ್‌ನಲ್ಲಿ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಯುವ ವಯಸ್ಕರು ಈಗ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗದ ಬದಲಿಗೆ ಪ್ರಿಸ್ಕ್ರಿಪ್ಷನ್ ಮೂಲಕ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಪ್ರವೇಶಿಸಬಹುದು.
ಈ ಮಹತ್ವದ ಮೈಲಿಗಲ್ಲು 13 ಸ್ಥಿರ ವರ್ಷಗಳ ಸಂಶೋಧನೆಗೆ ಧನ್ಯವಾದಗಳು ನಾಲ್ಕು ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳು, ಎಲ್ಲಾ ಪಿಆರ್ಎಫ್ ಸಹ-ಸಂಯೋಜಿತವಾಗಿದೆ, ಧೈರ್ಯಶಾಲಿ ಮಕ್ಕಳು ಮತ್ತು ಅವರ ಕುಟುಂಬಗಳಿಂದ ಸಾಧ್ಯವಾಯಿತು ಮತ್ತು ಪಿಆರ್ಎಫ್ನ ಅದ್ಭುತ ದಾನಿಗಳ ಸಮುದಾಯ ನಿಮ್ಮಿಂದ ಧನಸಹಾಯವನ್ನು ಪಡೆದಿದೆ.
ಬೋಸ್ಟನ್ ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್, ಹಸ್ಬ್ರೋ ಚಿಲ್ಡ್ರನ್ಸ್ ಹಾಸ್ಪಿಟಲ್, ಬ್ರಿಗ್ಯಾಮ್ ಮತ್ತು ಮಹಿಳಾ ಆಸ್ಪತ್ರೆ, ಬ್ರೌನ್ ಯೂನಿವರ್ಸಿಟಿ, ಬೋಸ್ಟನ್ ಯೂನಿವರ್ಸಿಟಿ ಮತ್ತು ನ್ಯಾಷನಲ್ ಇನ್‌ಸ್ಟಿಟ್ಯೂಟ್ ಆಫ್ ಹೆಲ್ತ್‌ನಲ್ಲಿರುವ ವಿಶ್ವದರ್ಜೆಯ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಂಶೋಧನಾ ತಂಡಗಳಿಗೂ ನಾವು ಕೃತಜ್ಞರಾಗಿರುತ್ತೇವೆ. PRF- ಬೆಂಬಲಿತ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಪ್ರಯೋಗಗಳಿಗೆ ಲೋನಾಫಾರ್ನಿಬ್ ಅನ್ನು ಉಚಿತವಾಗಿ ಪೂರೈಸಿದ ಔಷಧೀಯ ಪಾಲುದಾರರು ನಿರ್ಣಾಯಕವಾಗಿದ್ದು, ಶೆರಿಂಗ್-ಪ್ಲೋ, ಮೆರ್ಕ್ ** (ಯುಎಸ್ ಮತ್ತು ಕೆನಡಾ ಹೊರಗೆ MSD ಎಂದು ಕರೆಯುತ್ತಾರೆ) ಮತ್ತು ಈಗರ್ ಬಯೋ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ ಸೇರಿದಂತೆ, ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಸಂಶೋಧನೆಯಲ್ಲಿ ಪ್ರಗತಿ ಸಾಧಿಸುವಲ್ಲಿ ತಮ್ಮ ಪಾಲು ಈ ಅಸಾಧಾರಣ ಹೊಸ ಎತ್ತರಕ್ಕೆ.
Eiger ನಲ್ಲಿನ ನಮ್ಮ ಪಾಲುದಾರರು ವಿಶ್ವಾದ್ಯಂತ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಾಯ್ಡ್ ಲ್ಯಾಮಿನೋಪತಿಯ ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗೆ ನಿರಂತರ ಪ್ರವೇಶವನ್ನು ಒದಗಿಸಲು ಬದ್ಧರಾಗಿದ್ದಾರೆ ಮತ್ತು ಅವರು ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ಗೆ ಪ್ರವೇಶವನ್ನು ಬೆಂಬಲಿಸಲು ಸೇವೆಗಳನ್ನು ಸ್ಥಾಪಿಸಿದ್ದಾರೆ. ಈಗರ್ ಒನ್‌ಕೇರ್, US ನ ಹೊರಗಿನ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ Eiger ನ ಮ್ಯಾನೇಜ್ಡ್ ಆಕ್ಸೆಸ್ ಪ್ರೋಗ್ರಾಂ ಮೂಲಕ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ನ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ಸ್ ಏಜೆನ್ಸಿ (EMA) ಪರಿಶೀಲನೆಯು ಇನ್ನೂ ನಡೆಯುತ್ತಿದೆ, 2021 ರ ದ್ವಿತೀಯಾರ್ಧದಲ್ಲಿ EMA ಅನುಮೋದನೆಯ ನಿರ್ಧಾರವನ್ನು ನಿರೀಕ್ಷಿಸಲಾಗಿದೆ.
ಈ ಪ್ರಮುಖ ಹಂತಕ್ಕೆ ನಮ್ಮನ್ನು ಕರೆತಂದ ಸಂಶೋಧನೆಗೆ ಬೆಂಬಲ ನೀಡಿದ ಎಲ್ಲರಿಗೂ ಧನ್ಯವಾದಗಳು. ನಿಮ್ಮ ಅಸಾಧಾರಣ ಮಕ್ಕಳ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ನಿಮ್ಮ ಮುಂದುವರಿದ ಬೆಂಬಲವು ಮುಂದೆ ಒತ್ತುವಂತೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ.
ರಜಾದಿನವನ್ನು ಪ್ರಾರಂಭಿಸಲು ಮತ್ತು ಇದನ್ನು ನಂಬಲಾಗದಷ್ಟು ಕೊನೆಗೊಳಿಸಲು ನಿಜವಾಗಿಯೂ ಗಮನಾರ್ಹವಾದ ಮಾರ್ಗವಾಗಿದೆ ಸವಾಲಿನ ವರ್ಷ.
ನಮ್ಮ ಪತ್ರಿಕಾ ಪ್ರಕಟಣೆಗಾಗಿ ಇಲ್ಲಿ ಕ್ಲಿಕ್ ಮಾಡಿ ಇದು ಈ ಐತಿಹಾಸಿಕ ಸುದ್ದಿಗಳ ಕುರಿತು ಹೆಚ್ಚಿನ ವಿವರಗಳನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತದೆ.
* ಎಫ್ಡಿಎ-ಅನುಮೋದಿತ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ 300 ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳು (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳು ಆಣ್ವಿಕ ಆಧಾರವನ್ನು ತಿಳಿದಿವೆ (www.OMIM.org) = 4.2%
** ಪಿಆರ್ಎಫ್ ವಿಜ್ಞಾನಿಗಳ ನಿರ್ಣಾಯಕ ಕೊಡುಗೆಗಳನ್ನು ಅಂಗೀಕರಿಸಲು ಬಯಸುತ್ತದೆ ಶೆರಿಂಗ್-ಪ್ಲೋ / ಮೆರ್ಕ್ ಆರ್ & ಡಿ ಬೆಂಬಲಿಸಿದವರು ಎಚ್‌ಜಿಪಿಎಸ್‌ನ ಪೂರ್ವಭಾವಿ ಮಾದರಿಗಳಲ್ಲಿ ಲೋನಾಫರ್ನಿಬ್‌ನ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆರಿಯಾ ರೋಗಿಗಳಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಅಧ್ಯಯನಗಳು. ಈ ಡಬ್ಲ್ಯೂ. ರಾಬರ್ಟ್ ಬಿಷಪ್, ಜಾನ್ ಪಿವಿನ್ಸ್ಕಿ, ಸೆಸಿಲ್ ಪಿಕೆಟ್ ಮತ್ತು ಕ್ಯಾಥರೀನ್ ಸ್ಟ್ರೇಡರ್ ನೇತೃತ್ವದ ತಂಡವು ಫಾರ್ಮಾಕೊಕಿನೆಟಿಕ್ / ಫಾರ್ಮಾಕೊಡೈನಾಮಿಕ್ ಅಧ್ಯಯನಗಳನ್ನು ಬೆಂಬಲಿಸಿತು, ಔಷಧದ ಸೂತ್ರೀಕರಣವನ್ನು ಉತ್ತಮಗೊಳಿಸಿತು ಮತ್ತು ಈ ಅಧ್ಯಯನದ ಉದ್ದಕ್ಕೂ ಸಾಕಷ್ಟು ಔಷಧ ಪೂರೈಕೆಯನ್ನು ವಿಮೆ ಮಾಡಿದೆ. ಈ ತಂಡದ ಸದಸ್ಯರು: ಸುಸಾನ್ ಅರ್ಬಕ್, ಆರ್ಟ್ ಬರ್ಟೆಲ್ಸನ್, ಅಲನ್ ಕೂಪರ್, ಎಮಿಲಿ ಫ್ರಾಂಕ್, ಡೇವಿಡ್ ಹ್ಯಾರಿಸ್, ಜಾರ್ಜಿಯಾನಾ ಹ್ಯಾರಿಸ್, ಪಾಲ್ ಕಿರ್ಷ್‌ಮಿಯರ್, ಮಿಂಗ್ ಲಿಯು, ಜಿನ್-ಕಿಯಾನ್ ಪೈ, ರಾಬರ್ಟ್ ಪ್ಯಾಟನ್, ಪಾಲ್ ಸ್ಟಾಟ್ಕೆವಿಚ್, ಗ್ರೆಗ್ ಸ್ಪುನಾರ್, ಬೊಹ್ಡಾನ್ ಯಾರೆಂಕೊ, ಪಾಲ್ ಜಾವೋಡ್ನಿ ಮತ್ತು ಯಾಲಿ .ು.