Гострі, захоплюючі новини! 20 листопада 2020 р. PRF здійснив важливу частину нашої місії: лонафарніб, перше в світі лікування прогерії, отримало схвалення FDA.
Прогерія тепер приєднується менше ніж 5% рідкісних захворювань отримали лікування, затверджене FDA. * Діти та молоді люди з прогерією в США тепер можуть отримати лонафарніб за рецептом, а не через клінічне випробування.
Ця важлива віха наступила завдяки 13 непохитним рокам досліджень чотири клінічних випробування, все спільно координується PRF, це стає можливим завдяки сміливим дітям та їхнім сім’ям та фінансується вами, чудова спільнота донорів PRF.
Ми також вдячні дослідницьким групам світового класу Progeria у Бостонській дитячій лікарні, Дитячій лікарні Хасбро, Лікарні Бригама та Жінки, Університеті Брауна, Бостонському університеті та Національному інституті здоров'я. Фармацевтичні партнери, які безкоштовно поставляли лонафарніб у клінічні випробування, що підтримуються PRF, також мали вирішальне значення, включаючи Shering-Plough, Merck ** (відомий як MSD за межами США та Канади) та Eiger BioPharmaceuticals, для їх участі у просуванні прогресу у дослідженні Progeria до цих надзвичайних нових висот.
Наші партнери в Eiger прагнуть забезпечити безперервний доступ до лонафарнібу для пацієнтів з прогерією та прогероїдними ламінопатіями з дефіцитом обробки в усьому світі, і вони створили послуги для підтримки доступу до лонафарнібу через Eiger OneCare, а також через Програму керованого доступу Айгера для пацієнтів за межами США Перевірка лонафарнібу Європейським агентством з лікарських засобів (EMA) все ще триває, рішення про схвалення EMA очікується в другій половині 2021 року.
ДЯКУЄМО Всім за підтримку досліджень, які підвели нас до цієї ключової точки. Ваша безперервна підтримка також дозволяє нам продовжувати наполягати на лікуванні цих надзвичайних дітей.
Який справді чудовий спосіб розпочати сезон свят і неймовірно закінчити це складні рік.
Натисніть тут для нашого прес-релізу де подано більше деталей про цю історичну новину.
* 300 рідкісних захворювань, які мають затверджене FDA лікування (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 рідкісні захворювання, для яких відома молекулярна основа (www.OMIM.org) = 4.2%
** PRF хотів би відзначити критичний внесок науковців з досліджень і розробок Schering-Plough / Merck, які підтримали як оцінка лонафарнібу у доклінічних моделях HGPS, так і клінічні дослідження у пацієнтів із прогерією. Це Команда під керівництвом У. Роберта Бішопа, Джона Півінського, Сесіл Пікетт та Кетрін Стредер підтримала фармакокінетичні / фармакодинамічні дослідження, оптимізувала рецептуру ліків та забезпечила адекватне забезпечення ліками протягом усіх цих досліджень. До складу цієї команди входили: Сьюзен Арбак, Арт Бертельсен, Алан Купер, Емілі Френк, Девід Гарріс, Джорджіанна Харріс, Пауль Кіршмайєр, Мін Лю, Джин-Кеон Пай, Роберт Паттон, Пол Статкевич, Грег Шпунар, Богдан Яремко, Пол Заводний та Ялі Чжу.