خبر عاجل ومثير! في 20 نوفمبر 2020 ، حققت PRF جزءًا مهمًا من مهمتنا: تم منح lonafarnib ، أول علاج على الإطلاق لمرض Progeria ، موافقة إدارة الأغذية والعقاقير.
Progeria ينضم الآن إلى أقل من 5٪ من الأمراض النادرة بعلاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء. * يمكن للأطفال والشباب الذين يعانون من Progeria في الولايات المتحدة الآن الوصول إلى lonafarnib بوصفة طبية ، بدلاً من تجربة سريرية.
لقد وصل هذا الإنجاز التاريخي بفضل 13 عامًا من البحث المستمر أربع تجارب سريرية، كل ذلك بتنسيق مشترك مع PRF ، والذي أصبح ممكنًا بفضل الأطفال الشجعان وأسرهم ، وبتمويل من أنت ، مجتمع المانحين الرائع لـ PRF
نحن ممتنون أيضًا لفرق أبحاث Progeria ذات المستوى العالمي في مستشفى بوسطن للأطفال ومستشفى هاسبرو للأطفال ومستشفى بريغهام والنساء وجامعة براون وجامعة بوسطن والمعاهد الوطنية للصحة. كان شركاء الأدوية الذين قدموا lonafarnib مجانًا للتجارب السريرية المدعومة من PRF أمرًا بالغ الأهمية أيضًا ، بما في ذلك Shering-Plow و Merck ** (المعروفة باسم MSD خارج الولايات المتحدة وكندا) و Eiger BioPharm Pharmaceuticals ، لدورهم في تقدم التقدم في أبحاث Progeria لهذه المرتفعات الجديدة غير العادية.
يلتزم شركاؤنا في Eiger بتوفير الوصول المستمر إلى lonafarnib للمرضى الذين يعانون من Progeria و Progeroid Laminopathies التي تعاني من نقص المعالجة في جميع أنحاء العالم ، وقد أنشأوا خدمات لدعم الوصول إلى lonafarnib من خلال إيغر ون كير ، وكذلك من خلال برنامج الوصول المُدار من Eiger للمرضى خارج الولايات المتحدة ، لا تزال مراجعة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) الخاصة بـ lonafarnib مستمرة ، ومن المتوقع اتخاذ قرار بشأن موافقة EMA في النصف الثاني من عام 2021.
شكرًا لكم جميعًا على دعم البحث الذي أوصلنا إلى هذه النقطة المحورية. يتيح لنا دعمك المستمر أيضًا الاستمرار في المضي قدمًا نحو علاج هؤلاء الأطفال الاستثنائيين.
يا لها من طريقة رائعة حقًا لبدء موسم الأعياد وإنهاء هذا بشكل لا يصدق تحدي السنة.
انقر هنا للحصول على بياننا الصحفي الذي يوفر المزيد من التفاصيل حول هذا الخبر التاريخي.
* 300 مرض نادر لها علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواءhttps://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 الأمراض النادرة التي يُعرف أساسها الجزيئي (www.OMIM.org) = 4.2٪
** تود PRF أن تقدر المساهمات الهامة للعلماء من Schering-Plow / Merck R & D الذين قدموا الدعم كل من تقييم lonafarnib في النماذج قبل السريرية لـ HGPS والدراسات السريرية في مرضى الشيخوخة المبكرة. هذه قام الفريق بقيادة دبليو روبرت بيشوب ، وجون بيوينسكي ، وسيسيل بيكيت ، وكاثرين سترادر ، بدعم دراسات الحرائك الدوائية / الديناميكية الدوائية ، وصياغة الأدوية المحسّنة وتأمين الإمداد الكافي من الأدوية طوال هذه الدراسات. ضم أعضاء هذا الفريق: سوزان آربوك ، آرت بيرتلسن ، آلان كوبر ، إميلي فرانك ، ديفيد هاريس ، جورجيانا هاريس ، بول كيرشماير ، مينغ ليو ، جين كيون باي ، روبرت باتون ، بول ستاتكيفيتش ، جريج زبونار ، بوهدان ياريمكو ، بول زافودني ، ويالي تشو.