لقد جاء اليوم: موافقة إدارة الغذاء والدواء على أول علاج على الإطلاق لمرض الشيخوخة المبكرة!

أخبار عاجلة ومثيرة! في 20 نوفمبر 2020، حققت PRF جزءًا مهمًا من مهمتنا: لونافارنيب، أول علاج على الإطلاق لمرض الشيخوخة المبكرة، حصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

انضمت بروجيريا الآن إلى أقل من 5% من الأمراض النادرة التي لها علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء.* يمكن الآن للأطفال والشباب المصابين بالشيخوخة المبكرة في الولايات المتحدة الحصول على لونافارنيب بوصفة طبية، بدلاً من الحصول عليه من خلال تجربة سريرية.

لقد تم تحقيق هذا الإنجاز المهم بفضل 13 عامًا من البحث الدؤوب الذي تضمن أربع تجارب سريرية، كل هذا تم تنسيقه بالتعاون مع PRF، وأصبح ممكنًا بفضل الأطفال الشجعان وأسرهم، وبتمويل منكم، أنتم مجتمع المانحين الرائع في PRF.

كما نعرب عن امتناننا لفرق البحث العالمية المتخصصة في مرض بروجيريا في مستشفى بوسطن للأطفال، ومستشفى هاسبرو للأطفال، ومستشفى بريغهام والنساء، وجامعة براون، وجامعة بوسطن، والمعاهد الوطنية للصحة. كما كان الشركاء الصيدلانيون الذين قدموا عقار لونافارنيب مجانًا للتجارب السريرية التي تدعمها مؤسسة PRF، من العوامل الحاسمة أيضًا، بما في ذلك شركة شيرينغ بلاو، وشركة ميرك ** (المعروفة باسم MSD خارج الولايات المتحدة وكندا) وشركة إيجر بيوفارماسيوتيكالز، لدورهم في دفع التقدم في أبحاث مرض بروجيريا إلى هذه المستويات الجديدة غير العادية.

يلتزم شركاؤنا في Eiger بتوفير الوصول المستمر إلى lonafarnib للمرضى المصابين بـ Progeria وProgeroid Laminopathys الناقص المعالجة في جميع أنحاء العالم، وقد أنشأوا خدمات لدعم الوصول إلى lonafarnib من خلال ايجر ون كير، ولا تزال مراجعة وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) للونافارنيب جارية، ومن المتوقع صدور قرار بشأن موافقة الوكالة في النصف الثاني من عام 2021.

شكرًا لكم جميعًا على دعم البحث الذي أوصلنا إلى هذه النقطة المحورية. كما أن دعمكم المستمر يسمح لنا بمواصلة الضغط نحو إيجاد علاج لهؤلاء الأطفال الاستثنائيين.

يا لها من طريقة رائعة حقًا لبدء موسم العطلات وإنهاء هذا الموسم الرائع تحدي سنة.

انقر هنا للحصول على بياننا الصحفي والتي تقدم تفاصيل أكثر حول هذا الخبر التاريخي.

*300 مرض نادر لها علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 الأمراض النادرة التي يُعرف أساسها الجزيئي (www.OMIM.org) =4.2%

** ترغب PRF في الاعتراف بالمساهمات الحاسمة التي قدمها العلماء من Schering-Plough / Merck R&D الذين دعموا تقييم لونافارنيب في النماذج السريرية قبل السريرية لمتلازمة الشيخوخة المبكرة والدراسات السريرية في مرضى الشيخوخة المبكرة. قام فريق بقيادة دبليو روبرت بيشوب وجون بيوينسكي وسيسيل بيكيت وكاثرين سترادر بدعم الدراسات الدوائية الحركية / الدوائية الديناميكية، وتحسين صياغة الأدوية وضمان إمداد كافٍ بالأدوية طوال هذه الدراسات. وشمل أعضاء هذا الفريق: سوزان أربك، آرت بيرتلسن، آلان كوبر، إميلي فرانك، ديفيد هاريس، جورجيانا هاريس، بول كيرشماير، مينغ ليو، جين كيون باي، روبرت باتون، بول ستاتكيفيتش، جريج سبونار، بوهدان ياريمكو، بول زافودني، ويالي تشو.