Pagina selecteren

Brekend, spannend nieuws! Op 20 november 2020 heeft PRF een belangrijk onderdeel van onze missie behaald: lonafarnib, de allereerste behandeling voor Progeria, heeft goedkeuring van de FDA gekregen.

Progeria voegt zich nu minder dan 5% van de zeldzame ziekten met een door de FDA goedgekeurde behandelingnt. * Kinderen en jonge volwassenen met Progeria in de VS hebben nu toegang tot lonafarnib (nu 'Zokinvy' genoemd) op recept, in plaats van via een klinische proef.

Deze gedenkwaardige mijlpaal is bereikt dankzij 13 standvastige jaren van onderzoek waarbij vier klinische onderzoeken, allemaal gecoördineerd door PRF, mogelijk gemaakt door de moedige kinderen en hun families, en gefinancierd door jou, PRF's geweldige gemeenschap van donateurs.

We zijn ook dankbaar voor de Progeria-onderzoeksteams van wereldklasse in het Boston Children's Hospital, Hasbro Children's Hospital, Brigham and Women's Hospital, Brown University, Boston University en de National Institutes of Health. Farmaceutische partners die gratis lonafarnib leverden aan door PRF ondersteunde klinische onderzoeken waren ook cruciaal, waaronder Shering-Plough, Merck (bekend als MSD buiten de VS en Canada) en Eiger BioPharmaceuticals, van hun aandeel in het bevorderen van de voortgang van Progeria-onderzoek naar deze buitengewone nieuwe hoogten.

Onze partners bij Eiger zijn vastbesloten om continue toegang tot Zokinvy te bieden aan patiënten met Progeria en verwerkingsgebrek Progeroid Laminopathieën wereldwijd, en ze hebben diensten opgezet om de toegang tot Zokinvy te ondersteunen via Eiger OneCare, evenals via het Managed Access-programma van Eiger voor patiënten buiten de VS.De beoordeling van Zokinvy door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) is nog aan de gang, en een besluit over goedkeuring door het EMA wordt verwacht in de tweede helft van 2021.

DANK U ALLEN voor uw steun aan het onderzoek dat ons bij dit cruciale punt heeft gebracht. Door uw voortdurende steun kunnen we ook blijven streven naar genezing van deze buitengewone kinderen.

Wat een werkelijk opmerkelijke manier om de feestdagen te beginnen en dit ongelooflijk te beëindigen uitdagend jaar.

Klik hier voor ons persbericht die meer details geeft over dit historische nieuws.

* 300 zeldzame ziekten die een door de FDA goedgekeurde behandeling hebben (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 zeldzame ziekten waarvan de moleculaire basis bekend is (www.OMIM.org) = 4.2%