הגיע היום: אישור ה-FDA לטיפול פרוגריה ראשון אי פעם!

חדשות מרגשות ומרגשות! ב-20 בנובמבר 2020, PRF השיג חלק חשוב מהמשימה שלנו: lonafarnib, הטיפול הראשון אי פעם לפרוגריה, קיבל את אישור ה-FDA.

פרוגריה מצטרפת כעת פחות מ 5% מהמחלות הנדירות עם טיפול מאושר על ידי ה-FDA.* ילדים ומבוגרים צעירים עם פרוגריה בארה"ב עשויים כעת לגשת ללונפרניב במרשם, במקום באמצעות ניסוי קליני.

אבן דרך חשובה זו הגיעה הודות ל-13 שנים איתנות של מחקר שכללו ארבעה ניסויים קליניים, הכל בתיאום של PRF, מתאפשר על ידי הילדים האמיצים ומשפחותיהם, וממומן על ידך, קהילת התורמים הנפלאה של PRF.

אנו גם אסירי תודה לצוותי המחקר של פרוגריה ברמה עולמית בבית החולים לילדים של בוסטון, בית החולים לילדים הסברו, בית החולים בריגהם ונשים, אוניברסיטת בראון, אוניברסיטת בוסטון והמכונים הלאומיים לבריאות. שותפי תרופות שסיפקו ללא תשלום לונפרניב לניסויים קליניים הנתמכים על ידי PRF היו מכריעים גם כן, כולל שרינג-פלוש, מרק ** (הידועה כ-MSD מחוץ לארה"ב וקנדה) ו-Eiger BioPharmaceuticals, על חלקם בקידום ההתקדמות במחקר פרוגריה לגבהים חדשים יוצאי דופן אלה.

השותפים שלנו ב-Eiger מחויבים לספק גישה רציפה ללונפרניב למטופלים עם פרוגריה ולמינופיתיות פרוג'רואיד חסרות עיבוד ברחבי העולם, והם הקימו שירותים כדי לתמוך בגישה ללונפרניב באמצעות Eiger OneCare, כמו גם באמצעות תוכנית הגישה המנוהלת של איגר למטופלים מחוץ לארה"ב בדיקת סוכנות התרופות האירופית (EMA) של lonafarnib עדיין נמשכת, עם החלטה על אישור EMA צפויה במחצית השנייה של 2021.

תודה לכולכם על התמיכה במחקר שהביא אותנו לנקודה מרכזית זו. תמיכתכם המתמשכת גם מאפשרת לנו להמשיך ללחוץ קדימה לעבר תרופה לילדים יוצאי דופן אלה.

איזו דרך יוצאת דופן באמת להתחיל את עונת החגים ולסיים את זה בצורה מדהימה מאתגר שָׁנָה.

לחץ כאן להודעה לעיתונות שלנו המספק פרטים נוספים על החדשות ההיסטוריות הללו.

*300 מחלות נדירות שיש להן טיפול המאושר על ידי ה-FDA (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 מחלות נדירות שהבסיס המולקולרי שלהן ידוע (www.OMIM.org) =4.2%

** PRF רוצה להכיר בתרומות הקריטיות של המדענים מ-Schering-Plough / Merck R&D שתמכו הן ההערכה של lonafarnib במודלים פרה-קליניים של HGPS והן המחקרים הקליניים בחולי פרוגריה. זֶה הצוות, בראשות ו. רוברט בישופ, ג'ון פיווינסקי, ססיל פיקט וקתרין סטרדר, תמך במחקרים פרמקוקינטיים/פרמקודינמיים, אופטימיזציה של ניסוח התרופות ובטח אספקת תרופות נאותה לאורך כל המחקרים הללו. חברי הצוות הזה כללו: סוזן ארבוק, ארט ברטלסן, אלן קופר, אמילי פרנק, דיוויד האריס, ג'ורג'אנה האריס, פול קירשמאייר, מינג ליו, ג'ין-קיון פאי, רוברט פאטון, פול סטטקביץ', גרג שפונאר, בוהדן יארמקו, פול זבודני ויאלי ז'ו.