Күн келді: Progeria емдеу үшін FDA мақұлдауы!

Шұғыл, қызықты жаңалық! 2020 жылдың 20 қарашасында PRF біздің миссиямыздың маңызды бөлігіне қол жеткізді: Лонафарниб, Прогерияның алғашқы емі FDA мақұлдауын алды.

Progeria енді азырақ қосылады FDA мақұлдаған емі бар сирек кездесетін аурулардың 5%.* АҚШ-та Прогериясы бар балалар мен жас ересектер енді лонафарнибке клиникалық сынақ арқылы емес, рецепт бойынша қол жеткізе алады.

Бұл маңызды кезең 13 жылдық тұрақты зерттеулердің арқасында келді төрт клиникалық сынақ, барлығын PRF үйлестіреді, батыл балалар мен олардың отбасылары мүмкін болды және сіз, PRF донорларының тамаша қауымдастығы қаржыландырды.

Біз сондай-ақ Бостон балалар ауруханасы, Хасбро балалар ауруханасы, Бригам және әйелдер ауруханасы, Браун университеті, Бостон университеті және Ұлттық денсаулық институтындағы әлемдік деңгейдегі Progeria зерттеу топтарына алғысымызды білдіреміз. PRF қолдайтын клиникалық сынақтарға лонафарнибті тегін жеткізген фармацевтикалық серіктестер де маңызды болды, соның ішінде Шеринг-Плоу, Мерк ** (АҚШ пен Канададан тыс жерде MSD ретінде белгілі) және Eiger BioPharmaceuticals, Progeria зерттеулеріндегі прогресті ілгерілетудегі үлесі үшін. осы ерекше жаңа биіктерге.

Эйгердегі серіктестеріміз бүкіл әлем бойынша Прогерия және өңдеу жеткіліксіздігі бар прогероидты ламинопатиясы бар емделушілерге лонафарнибке үздіксіз қол жеткізуді қамтамасыз етуге міндеттенеді және олар лонафарнибке қолжетімділікті қолдау үшін қызметтерді құрды. Eiger OneCare, сондай-ақ АҚШ-тан тыс емделушілерге арналған Эйгердің басқарылатын қолжетімділік бағдарламасы арқылы Еуропалық дәрі-дәрмек агенттігінің (EMA) лонафарнибті шолуы әлі де жалғасуда, EMA мақұлдау туралы шешім 2021 жылдың екінші жартысында күтілуде.

Бізді осы маңызды нүктеге жеткізген зерттеуді қолдағаныңыз үшін БАРШАҢЫЗҒА РАХМЕТ. Сіздің үздіксіз қолдауыңыз бізге осы ерекше балаларды емдеу үшін алға ұмтылуға мүмкіндік береді.

Демалыс маусымын бастаудың және оны керемет аяқтаудың шынымен керемет жолы қиын жыл.

Біздің баспасөз релизіміз үшін осы жерді басыңыз бұл тарихи жаңалық туралы толығырақ ақпарат береді.

*FDA мақұлдаған емі бар 300 сирек кездесетін ауру (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 молекулалық негізі белгілі сирек кездесетін аурулар (www.OMIM.org) =4.2%

** PRF қолдау көрсеткен Schering-Plough / Merck R&D ғалымдарының сыни үлестерін мойындағысы келеді. HGPS клиникаға дейінгі үлгілерінде лонафарнибті бағалау және прогериялық науқастардағы клиникалық зерттеулер. Бұл В. Роберт Бишоп, Джон Пивински, Сесил Пикетт және Кэтрин Стрейдер бастаған топ фармакокинетикалық/фармакодинамикалық зерттеулерге қолдау көрсетті, дәрілік формуланы оңтайландырды және осы зерттеулер барысында дәрі-дәрмектің адекватты қамтамасыз етілуін қамтамасыз етті. Бұл команданың мүшелері: Сюзан Арбак, Арт Бертельсен, Алан Купер, Эмили Фрэнк, Дэвид Харрис, Джорджианна Харрис, Пол Киршмайер, Мин Лю, Джин-Кеон Пай, Роберт Паттон, Пол Статкевич, Грег Шпунар, Бохдан Яремко, Пол Заводный және Яли Жу.