Шұғыл, қызықты жаңалықтар! 20 жылдың 2020 қарашасында PRF біздің миссиямыздың маңызды бөлігіне қол жеткізді: lonafarnib, Progeria-да алғашқы емдеу, FDA мақұлдауына ие болды.
Енді Прогерия аз қосылады FDA-мен бекітілген сирек кездесетін аурулардың 5% *. АҚШ-та Прогериясы бар балалар мен жас ересектер енді лонафарнибке клиникалық сынақ арқылы емес, рецепт бойынша қол жеткізе алады.
Бұл маңызды кезең 13 жыл бойы жүргізілген ізденістің арқасында келді төрт клиникалық зерттеулер, барлығы PRF-мен үйлестірілген, батыл балалар мен олардың отбасыларының көмегімен мүмкін болған және сіз қаржыландыратын PRF донорлар қоғамдастығы.
Біз сонымен қатар Бостон балалар ауруханасында, Хасбро балалар ауруханасында, Бригам мен әйелдер ауруханасында, Браун университетінде, Бостон университетінде және Ұлттық денсаулық институттарындағы әлемдік деңгейдегі Progeria зерттеу топтарына ризамыз. PRF қолдайтын клиникалық зерттеулерге лонафарнибті ақысыз жеткізетін фармацевтикалық серіктестер өте маңызды болды, соның ішінде Shering-Plow, Merck ** (АҚШ пен Канададан тыс жерде MSD ретінде белгілі) және Eiger BioPharmaceuticals, Progeria зерттеулеріндегі ілгерілеуді ілгерілету үшін. осы жаңа биіктерге.
Эйгердегі серіктестеріміз бүкіл әлем бойынша Прогерия және өңдеу жеткіліксіздігі бар прогероидты ламинопатиясы бар емделушілерге лонафарнибке үздіксіз қол жеткізуді қамтамасыз етуге міндеттенеді және олар лонафарнибке қолжетімділікті қолдау үшін қызметтерді құрды. Эйгер OneCare, сондай-ақ АҚШ-тан тыс емделушілерге арналған Эйгердің басқарылатын қолжетімділік бағдарламасы арқылы Еуропалық дәрі-дәрмек агенттігінің (EMA) лонафарнибті шолуы әлі де жалғасуда, EMA мақұлдау туралы шешім 2021 жылдың екінші жартысында күтілуде.
Бізді осы маңызды нүктеге жеткізген зерттеуге қолдау көрсеткеніңіз үшін БАРЛЫҒЫҢЫЗҒА РАХМЕТ. Сіздің үнемі қолдап отыруыңыз бізге ерекше балалар үшін емдеу жолында алға ұмтылуға мүмкіндік береді.
Демалыс маусымын бастау мен оны аяқтаудың керемет тәсілі қандай ынталандырушы жыл.
Біздің баспасөз хабарламамыз үшін мына жерді басыңыз осы тарихи жаңалықтар туралы көбірек мәлімет береді.
* FDA-мен бекітілген 300 сирек ауру (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 молекулалық негізі белгілі сирек аурулар (www.OMIM.org) = 4.2%
** PRF Schering-Plow / Merck R&D ғалымдарының маңызды үлестерін мойындағысы келеді. ГГПС -тың клиникаға дейінгі үлгілерінде лонафарнибті бағалау және прогериялы емделушілердегі клиникалық зерттеулер. Бұл У. Роберт Бишоп, Джон Пивински, Сесил Пикетт және Кэтрин Стрейдер бастаған топ фармакокинетикалық / фармакодинамикалық зерттеулерді қолдады, дәрі -дәрмектердің оңтайландырылған формуласын және осы зерттеулер барысында дәрі -дәрмекпен қамтамасыз етуді сақтандырды. Бұл команданың мүшелері: Сюзан Арбак, Арт Бертелсен, Алан Купер, Эмили Франк, Дэвид Харрис, Джорджина Харрис, Пол Киршмайер, Мин Лю, Джин-Кеон Пай, Роберт Паттон, Пол Статкевич, Грег Шпунар, Бохдан Яремко, Пол Заводный және Яли Чжу.