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Aktuelle Neuigkeiten! Am 20. November 2020 hat PRF einen wichtigen Teil unserer Mission erreicht: Lonafarnib, die erste Behandlung für Progeria, wurde von der FDA zugelassen.

Progeria schließt sich jetzt weniger als an 5% der seltenen Krankheiten mit einer von der FDA zugelassenen Behandlungnt. * Kinder und junge Erwachsene mit Progeria in den USA können jetzt verschreibungspflichtig auf Lonafarnib (jetzt „Zokinvy“ genannt) anstatt auf eine klinische Studie zugreifen.

Dieser bedeutende Meilenstein ist dank 13 Jahren unerschütterlicher Forschung erreicht vier klinische Studien, alle von PRF koordiniert, von den mutigen Kindern und ihren Familien ermöglicht und von Ihnen, der wunderbaren Spendergemeinschaft von PRF, finanziert.

Unser Dank gilt auch den erstklassigen Progeria-Forschungsteams des Boston Children's Hospital, des Hasbro Children's Hospital, des Brigham and Women's Hospital, der Brown University, der Boston University und der National Institutes of Health. Pharmazeutische Partner, die Lonafarnib kostenlos für PRF-unterstützte klinische Studien lieferten, waren ebenfalls von entscheidender Bedeutung, darunter Shering-Plough, Merck ** (ausserhalb der USA und Kanada als MSD bekannt) und Eiger BioPharmaceuticals, die ihren Teil dazu beigetragen haben, die Fortschritte in der Progeria-Forschung voranzutreiben zu diesen außergewöhnlichen neuen Höhen.

Unsere Partner bei Eiger sind bestrebt, Patienten mit Progerie und progeroiden Laminopathien mit Prozessmangel weltweit einen kontinuierlichen Zugang zu Zokinvy zu ermöglichen, und sie haben Dienste eingerichtet, um den Zugang zu Zokinvy durch zu unterstützen Eiger OneCare, sowie durch Eigers Managed Access-Programm für Patienten außerhalb der USA Die Überprüfung von Zokinvy durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) ist noch nicht abgeschlossen. Eine Entscheidung über die EMA-Zulassung wird für die zweite Hälfte des Jahres 2021 erwartet.

Vielen Dank für die Unterstützung der Forschung, die uns an diesen entscheidenden Punkt gebracht hat. Ihre fortgesetzte Unterstützung ermöglicht es uns auch, weiter auf eine Heilung für diese außergewöhnlichen Kinder hinzuarbeiten.

Was für eine wirklich bemerkenswerte Art, die Ferienzeit zu beginnen und diese unglaublich zu beenden herausfordernd Jahr.

Klicken Sie hier für unsere Pressemitteilung Hier finden Sie weitere Details zu diesen historischen Nachrichten.

* 300 seltene Krankheiten, die von der FDA zugelassen wurden (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 seltene Krankheiten, für die die molekulare Basis bekannt ist (www.OMIM.org) = 4.2%

** PRF möchte die kritischen Beiträge der Wissenschaftler von Schering-Plough / Merck R&D anerkennen, die unterstützt haben sowohl die Bewertung von Lonafarnib in präklinischen HGPS-Modellen als auch die klinischen Studien bei Progerie-Patienten. Dies Das Team unter der Leitung von W. Robert Bishop, John Piwinski, Cecil Pickett und Catherine Strader unterstützte pharmakokinetische / pharmakodynamische Studien, optimierte die Arzneimittelformulierung und stellte während dieser Studien eine ausreichende Arzneimittelversorgung sicher. Mitglieder dieses Teams waren: Susan Arbuck, Art Bertelsen, Alan Cooper, Emily Frank, David Harris, Georgianna Harris, Paul Kirschmeier, Ming Liu, Jin-Keon Pai, Robert Patton, Paul Statkevich, Greg Szpunar, Bohdan Yaremko, Paul Zavodny und Yali Zhu.