দিন এসেছে: প্রথমবারের মতো প্রোজেরিয়া চিকিত্সার জন্য এফডিএ অনুমোদন!

ব্রেকিং, উত্তেজনাপূর্ণ খবর! 20 নভেম্বর, 2020-এ, PRF আমাদের মিশনের একটি গুরুত্বপূর্ণ অংশ অর্জন করেছে: লোনাফারনিব, প্রোজেরিয়ার প্রথম চিকিত্সা, এফডিএ অনুমোদন দেওয়া হয়েছে.

Progeria এখন কম যোগদান এফডিএ-অনুমোদিত চিকিত্সা সহ বিরল রোগের 5%।* মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রে প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশু এবং তরুণ প্রাপ্তবয়স্করা এখন ক্লিনিকাল ট্রায়ালের পরিবর্তে প্রেসক্রিপশনের মাধ্যমে লোনাফারনিব অ্যাক্সেস করতে পারে।

এই গুরুত্বপূর্ণ মাইলফলকটি 13 বছরের অবিচল গবেষণা জড়িত থাকার জন্য ধন্যবাদ এসেছে চারটি ক্লিনিকাল ট্রায়াল, সবই PRF দ্বারা সমন্বিত, সাহসী শিশু এবং তাদের পরিবারের দ্বারা সম্ভব হয়েছে, এবং আপনার অর্থায়নে, PRF-এর দাতাদের চমৎকার সম্প্রদায়।

আমরা বোস্টন চিলড্রেন হাসপাতাল, হাসব্রো চিলড্রেন হাসপাতাল, ব্রিঘাম অ্যান্ড উইমেন হাসপাতাল, ব্রাউন ইউনিভার্সিটি, বোস্টন ইউনিভার্সিটি এবং ন্যাশনাল ইনস্টিটিউট অফ হেলথ-এর বিশ্বমানের প্রোজেরিয়া গবেষণা দলের কাছেও কৃতজ্ঞ। PRF-সমর্থিত ক্লিনিকাল ট্রায়ালগুলিতে বিনামূল্যে লোনাফারনিব সরবরাহকারী ফার্মাসিউটিক্যাল অংশীদাররাও গুরুত্বপূর্ণ ছিল, যার মধ্যে রয়েছে শেরিং-প্লো, মার্ক ** (মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র এবং কানাডার বাইরে MSD নামে পরিচিত) এবং আইগার বায়োফার্মাসিউটিক্যালস, প্রোজেরিয়া গবেষণায় অগ্রগতির জন্য তাদের অংশের জন্য এই অসাধারণ নতুন উচ্চতায়.

আইগারের আমাদের অংশীদাররা বিশ্বব্যাপী প্রোজেরিয়া এবং প্রসেসিং-ঘাটতি প্রোজেরয়েড ল্যামিনোপ্যাথিতে আক্রান্ত রোগীদের জন্য লোনাফারনিব-এ ক্রমাগত অ্যাক্সেস প্রদানের জন্য প্রতিশ্রুতিবদ্ধ এবং তারা এর মাধ্যমে লোনাফারনিব অ্যাক্সেস সমর্থন করার জন্য পরিষেবাগুলি প্রতিষ্ঠা করেছে আইগার ওয়ানকেয়ার, সেইসাথে ইউএস-এর বাইরের রোগীদের জন্য Eiger's Managed Access Program-এর মাধ্যমে ইউরোপিয়ান মেডিসিন এজেন্সি (EMA) লোনাফারনিবের পর্যালোচনা এখনও চলছে, 2021 সালের দ্বিতীয়ার্ধে EMA অনুমোদনের বিষয়ে একটি সিদ্ধান্ত প্রত্যাশিত।

আমাদের এই গুরুত্বপূর্ণ পয়েন্টে নিয়ে আসা গবেষণাকে সমর্থন করার জন্য আপনাকে সকলকে ধন্যবাদ। আপনার অব্যাহত সমর্থন আমাদের এই অসাধারণ শিশুদের জন্য একটি নিরাময়ের দিকে এগিয়ে যেতে সাহায্য করে।

ছুটির মরসুম শুরু করার এবং এটি অবিশ্বাস্যভাবে শেষ করার কী সত্যিই অসাধারণ উপায় চ্যালেঞ্জিং বছর

আমাদের প্রেস রিলিজের জন্য এখানে ক্লিক করুন যা এই ঐতিহাসিক সংবাদ সম্পর্কে আরো বিস্তারিত প্রদান করে।

*300টি বিরল রোগ যার একটি FDA-অনুমোদিত চিকিৎসা আছে (https://www.rarediseases.info.nih.gov/diseases/FDS-orphan-drugs)/7,000 বিরল রোগ যার জন্য আণবিক ভিত্তি পরিচিত (www.OMIM.org) =4.2%

** PRF Schering-Plough/Merck R&D-এর বিজ্ঞানীদের সমালোচনামূলক অবদান স্বীকার করতে চায় যারা সমর্থন করেছিলেন এইচজিপিএস-এর প্রিক্লিনিকাল মডেলগুলিতে লোনাফারনিবের মূল্যায়ন এবং প্রোজেরিয়া রোগীদের ক্লিনিকাল স্টাডিজ উভয়ই। এই ডব্লিউ. রবার্ট বিশপ, জন পিউইনস্কি, সিসিল পিকেট এবং ক্যাথরিন স্ট্রেডারের নেতৃত্বে দল, ফার্মাকোকিনেটিক/ফার্মাকোডাইনামিক স্টাডিজ, অপ্টিমাইজড ড্রাগ ফর্মুলেশন এবং এই সমস্ত গবেষণায় পর্যাপ্ত ওষুধ সরবরাহের বীমা করেছে। এই দলের সদস্যরা অন্তর্ভুক্ত: সুসান আরবাক, আর্ট বার্টেলসেন, অ্যালান কুপার, এমিলি ফ্রাঙ্ক, ডেভিড হ্যারিস, জর্জিয়ানা হ্যারিস, পল কির্শমেয়ার, মিং লিউ, জিন-কেওন পাই, রবার্ট প্যাটন, পল স্ট্যাটকেভিচ, গ্রেগ সজপুনার, বোহদান ইয়ারেমকো, পল জাভোদনি এবং ইয়ালি ঝু।