Primeiro ensaio clínico com medicamento Progeria ultrapassa a marca da metade!

O PRF continua fazendo história, já que quase todas as crianças inscritas no estudo compareceram ao Hospital Infantil de Boston para sua visita de 1 ano, marcando a metade do caminho para a conclusão. Clique aqui para obter detalhes sobre como você pode ajudar.

Tempos emocionantes! O teste clínico do medicamento Progeria começou em 7 de maio de 2007 com duas crianças chegando em Boston, MA, para sua primeira de sete visitas ao longo de um período de 2 anos. Nesta primeira visita, elas passaram por testes extensivos e suas primeiras doses do medicamento. Uma média de duas famílias tem voado para Boston a cada semana desde então, e em outubro de 2007, o teste foi totalmente inscrito. O teste deve terminar em outubro de 2009, com os resultados publicados em 2010.

Em 1º de outubro de 2008, todas as crianças, exceto uma, completaram a visita de uma semana e um ano.

Megan usa com orgulho sua Medalha de Julgamento de 1 ano, que recebeu no final de sua recente viagem a Boston

Julieta, da Argentina

“Não conheço nenhuma outra doença genética rara que tenha passado da descoberta genética para o ensaio clínico em menos de quatro anos – um testemunho fenomenal do trabalho árduo da The Progeria Research Foundation.”

Francis Collins, MD, PhD, Diretor do Instituto Nacional de Pesquisa do Genoma Humano que mapeou o genoma humano, palestrante do workshop e codescobridor do gene Progeria.

Vinte e oito (28) crianças de dezasseis países estão participando, com idades entre 3 e 15 anos. As crianças retornam ao Children's Hospital Boston a cada quatro meses, para testes e para receber novos suprimentos de medicamentos, e ficam em Boston por 4 a 8 dias a cada visita. Enquanto estão em casa, seus médicos mantêm uma vigilância rigorosa sobre as crianças e enviam relatórios mensais de saúde para a equipe de pesquisa de Boston.

Durante o teste, 1 a 2 crianças por semana viajarão para Boston para participar.

As crianças são originárias dos seguintes países:

Argentina
Bélgica
Canadá
Dinamarca
Inglaterra
Índia
Israel
Itália

“As duas Megans”, ambas de 6 anos, em Boston para o ensaio clínico

Michiel, 8 ½, da Bélgica, com Hayley, 9 ½, da Inglaterra, em junho, no Hospital Infantil de Boston, durante sua primeira visita.

Japão
México
Paquistão
Polônia
Portugal
Romênia
EUA
Venezuela

O Progeria Pesquisa Clínica de Medicamentos: Quem, onde, quando, como e quanto…

O ensaio clínico é liderado por Mark Kieran MD, PhD, Diretor, Pediatric Medical Neuro-Oncology, Dana-Farber Cancer Institute e Children's Hospital Boston; Professor Assistente, Departamentos de Pediatria e Hematologia/Oncologia, Harvard Medical School. O Dr. Kieran é um oncologista pediátrico com ampla experiência com o medicamento em estudo (farnesiltransferase, ou FTI) em crianças.

O ensaio clínico é um esforço colaborativo. As crianças estão sendo atendidas por médicos em Hospital Infantil de Boston, Instituto de Câncer Dana-Farber e Hospital Brigham and Women's, todas as instituições da Universidade de Harvard. Além disso, médicos e cientistas de A Escola Médica Warren Alpert da Universidade Brown, UCLA e NIH estão ajudando a tornar este teste um sucesso. Muitas pessoas estão trabalhando juntas para realizar esta pesquisa.

Como chegamos a esse ponto? Em 2002, a equipe de pesquisa colaborativa da Progeria Research Foundation descobriu o gene Progeria. Essa descoberta não só levou a uma maior compreensão da Progéria, mas os cientistas agora sabem que estudar a Progéria pode nos ajudar a aprender mais sobre doenças cardíacas e o processo normal de envelhecimento que afeta a todos nós.

Desde a descoberta do gene, o apoio de pesquisadores, clínicos e famílias de crianças com Progeria nos trouxe a outra encruzilhada na busca por um tratamento. Pesquisadores identificaram um potencial tratamento medicamentoso para crianças com Progeria, chamado inibidores de farnesiltransferase (FTIs), e conduziram estudos em laboratório que apoiam um teste humano com o medicamento. Clique aqui para mais detalhes sobre a pesquisa.

Como esse medicamento funcionará na Progéria?

A proteína que acreditamos ser responsável pela Progeria é chamada progerina. Para bloquear a função celular normal e causar Progeria, uma molécula chamada “grupo farnesil” deve ser anexada à proteína progerina. Os FTIs agem bloqueando (inibindo) a ligação do grupo farnesil à progerina. Então, se o medicamento FTI pode bloquear essa ligação do grupo farnesil em crianças com Progeria, então a progerina pode ser “paralisada” e a Progeria melhorada.

As células de Progeria se tornam normalizadas quando FTIs são aplicados. Capell et al., PNAS, 2005. Célula normal. Célula de Progeria. Célula de Progeria após ser tratada com FTI

Quanto custará o teste para a PRF? Estimamos que o teste custará à PRF $2 milhões de dólares. Isso pagará por testes clínicos, tradutores, voos, alimentação, hospedagem e certos custos médicos

durante esse período de 2 anos e meio.

Sua doação ajudará a tornar esse teste realidade.

A PRF precisa arrecadar aproximadamente $2 milhões de dólares para financiar este estudo e, até julho de 2009, arrecadamos $1,9 milhões!

Nosso Círculo da Esperança expandiu…

Em 2006, a campanha Circle of Hope foi criada para arrecadar $100.000 por ano durante 5 anos para manter nosso Banco de Células, Testes Diagnósticos, financiamento de bolsas de pesquisa e outros programas funcionando a todo vapor. Atingir essa meta de arrecadação de fundos nos permitiria acompanhar o interesse crescente na pesquisa da Progeria e continuar nosso ritmo de progresso. Quem poderia imaginar que menos de um ano depois, estaríamos no meio de uma campanha para arrecadar $2 milhões para financiar um teste de medicamento para tratar a Progeria?! Nossa campanha Circle of Hope agora inclui esse empreendimento.

Por favor, ajude-nos a manter o Círculo intacto, então o ter esperança de tratamento torna-se um realidade. Doar hoje.

Este é o momento de encontrar um tratamento para a Progeria.

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