Опубликованы три исследования, которые приближают нас к пониманию прогерии и лечению заболевания

Исследователи из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, финансируемые PRF, взяли модель мыши, похожей на Progeria, и протестировали потенциальное лекарственное лечение для детей с Progeria. Их исследование, опубликованное в журнале Science 16 февраля, показало, что этот препарат FTI улучшает некоторые признаки заболевания.

В сентябре Фонд исследований прогерии с радостью объявил, что исследователи, финансируемые PRF, опубликовали исследования, поддерживающие потенциальное лекарственное лечение детей с прогерией – клетки прогерии нормализовались (в чашке Петри) при введении этого препарата. Следующая фаза испытаний была на животных моделях, и мы рады сообщить, что исследование, опубликованное в журнале Science 16 февраля, показало, что этот препарат FTI улучшает некоторые признаки заболевания у мышиной модели, похожей на прогерию. PRF помог профинансировать исследователей из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе доктора Лорена Фонга и доктора Стивена Янга для этого последнего, жизненно важного шага на пути к клиническим испытаниям лечения с детьми. Нажмите здесь для более подробной информации. об этой захватывающей новости.

И научные публикации продолжаются! PRF профинансировал исследование доктора Каримы Джабали, доктора Дейла МакКлинтока и медицинского директора PRF доктора Лесли Б. Гордона, которое было только что опубликовано в PNAS на этой неделе. (Труды Национальной академии наук). Исследование приходит к выводу, что дефектный белок, вырабатываемый геном Progeria (называемый прогерином), накапливается в клетках стенок сосудов у детей. Это впервые показывает нам, что существует прямая связь между прогерином и сердечными заболеваниями.

И последнее, но не менее важное: лаборатория доктора Фрэнсиса Коллинза, открывшего ген прогерии, продвинулась вперед и создала мышь с прогерией, которая несет генетический дефект, идентичный дефекту детей. Эта классическая модель мыши с прогерией демонстрирует тяжелое сосудистое заболевание и будет иметь решающее значение для нашего понимания не только того, как у детей с прогерией развиваются заболевания сердца, но, что еще важнее, станет превосходной моделью для тестирования новых методов лечения, таких как FTI и генная терапия при лечении и излечении прогерии. И эта модель также может быть использована для изучения сердечно-сосудистых заболеваний в целом. Мы с гордостью можем сказать, что наш медицинский директор, доктор Лесли Б. Гордон, является соавтором. Исследование опубликовано в PNAS на этой неделе.

Копии обеих статей PNAS можно найти на веб-сайте Proceedings of the National Academies of Science по адресу www.pnas.org

Три исследования за один месяц – ВАУ! Мы действительно готовимся к излечению. Спасибо всем тем исследователям, которые усердно трудятся каждый день, чтобы помочь детям с прогерией и миллионам людей, страдающих от болезней сердца по всему миру. И спасибо семьям и детям, и всем нашим донорам за то, что сделали все это возможным.

ВМЕСТЕ МЫ ВОЛЯ НАЙДИТЕ ЛЕКАРСТВО!