بدء العام الجديد بأخبار بحثية مثيرة!

عام جديد سعيد! نأمل أن يكون الجميع قد أمضوا إجازة صحية ومريحة.

نحن نبدأ عام 2021 بـ أخبار بحثية أكثر إثارةفي شهر يناير، نشرت مجلة العلوم طبيعة نُشرت نتائج رائدة توضح أن التحرير الجيني في نموذج الفأر لمرض بروجيريا تم تصحيح الطفرة التي تسبب مرض الشيخوخة المبكرة في العديد من الخلايا، تحسنت العديد من أعراض الأمراض الرئيسية و زيادة كبيرة في العمر الافتراضي في الفئران.

وقد وجدت الدراسة التي شارك في تمويلها PRF وشارك في تأليفها المدير الطبي لـ PRF الدكتور ليزلي جوردون، أنه باستخدام حقنة واحدة من محرر قاعدي مبرمج لتصحيح الطفرة المسببة للمرض، عاشت الفئران 2.5 مرة أطول من الفئران غير المعالجة المصابة بمرض بروجيريا، إلى سن يتوافق مع بداية الشيخوخة لدى الفئران السليمة. ومن المهم أن الفئران المعالجة احتفظت أيضًا بأنسجة وعائية صحية - وهو اكتشاف مهم، حيث أن فقدان سلامة الأوعية الدموية يعد مؤشرًا للوفاة لدى الأطفال المصابين بمرض بروجيريا.

وقد شارك في قيادة الدراسة خبير عالمي في مجال التحرير الجيني، ديفيد ليو، دكتوراه، من معهد برود، معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا، كامبريدج، ماساتشوستس، وجوناثان براون، أستاذ مساعد في الطب في قسم طب القلب والأوعية الدموية في جامعة فاندربيلت، وفرانسيس كولينز، دكتور في الطب، مدير المعاهد الوطنية للصحة.

هناك حاجة إلى دراسات ما قبل السريرية إضافية للتحقيق في هذه النتائج، والتي نأمل أن تؤدي يومًا ما إلى تجربة سريرية. نتطلع إلى إطلاعكم على هذه النتيجة المثيرة مع تحقيق المزيد من التقدم!

اقرأ المزيد عن هذه الأخبار المثيرة هنا.

مع دخولنا عام 2021، نشعر بالامتنان لشركاء مثلكم، الذين يجعلون هذا النوع من التقدم ممكنًا.

العام الماضي وحيدمؤسسة أبحاث مرض الشيخوخة المبكرة:

• حققنا إنجازًا رئيسيًا مع أول علاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض الشيخوخة المبكرة، وهو لونافارنيب؛
• جلب الأطفال المصابين بالشيخوخة المبكرة من جميع أنحاء العالم إلى مستشفى بوسطن للأطفال للمشاركة في التجربة السريرية الممولة من PRF (عندما سُمح بالسفر بسبب COVID 19)؛
• عقدنا الدورة العلمية العاشرة لمرض الشيخوخة المبكرة، حيث جمعنا عددًا قياسيًا من المسجلين بلغ 370 من 30 دولة في أول اجتماع علمي على شبكة الإنترنت على الإطلاق؛
• مواصلة العمل الجاد في أنشطتنا البرمجية الرئيسية التي ستقودنا إلى العلاجات والشفاء المستقبلي!

كوبلان LW، إردوس MR، ويلسون C، كابرال وا، ليفي جي إم، إيونج، زد إم، تافاريز أول، دافيسون إل، جيت واي جي، ماو إكس، نيوباي جا، دوهرتي إس بي، ناريسو إن، شنغ كيو، كريلو سي، لين سي واي، جوردون LB، Cao K، Collins FS، Brown JD، Liu دكتور. في الجسم الحي تحرير قاعدة الأدينين ينقذ مرضى متلازمة هتشينسون جيلفورد الطبيعة. 6 يناير 2021