ইতিহাস তৈরি করা হয়েছে, প্রথমবারের মতো প্রোজেরিয়া ক্লিনিকাল ড্রাগ পরীক্ষায় প্রতিটি শিশু তাদের অবস্থার এক বা একাধিক ক্ষেত্রে উন্নতি দেখিয়েছে, প্রমাণ করে যে এফটিআই ড্রাগ ড্রাগ লোনফারনিব হ'ল প্রোজেরিয়া আক্রান্ত শিশুদের জন্য প্রথম পরিচিত, কার্যকর চিকিত্সা।

ক্লিনিকাল ট্রায়াল ফলাফলের কাগজের বিনামূল্যে কপির জন্য এখানে ক্লিক করুন

মেগান এবং মেঘান প্রথম দুই শিশু ছিলেন যারা এই পরীক্ষায় নাম লেখান। বোস্টনে দু'বছরের জন্য প্রতি চার মাস পর পর দুই বছরের জন্য পরীক্ষা করা, নতুন ওষুধ সরবরাহ করা এবং একসাথে খেলতে দেখা! তারা বোস্টন শিশুদের হাসপাতালে পরীক্ষা থেকে বিরতিতে ডিসেম্বর এক্সএনএমএক্স-এ রয়েছে।

মিডিয়া জন্য:  এখানে ক্লিক করুন প্রেস রিলিজ, বি-রোল এবং অন্যান্য প্রেসের বিবরণের জন্য।

ফলাফল বাচ্চাদের জন্য প্রথমবারের মতো ক্লিনিকাল ড্রাগ ট্রায়াল প্রোজেরিয়া সহ এবং এটি অফিসিয়াল!  মূলত ক্যান্সারের চিকিত্সার জন্য বিকাশ করা এক প্রকারের ফোরনেসিল্টান্সফ্রেজ ইনহিবিটার (এফটিআই) প্রোজেরিয়ার পক্ষে কার্যকর প্রমাণিত হয়েছে। প্রতিটি শিশু এক বা চারটিরও বেশি উন্নতি দেখায়: অতিরিক্ত ওজন বৃদ্ধি, ভাল শ্রবণশক্তি, হাড়ের গঠন উন্নত করা এবং / বা, সবচেয়ে গুরুত্বপূর্ণ, রক্তনালীগুলির নমনীয়তা বৃদ্ধি করা। গবেষণার ফলাফল, যা ছিল প্রজেরিয়া রিসার্চ ফাউন্ডেশন দ্বারা অর্থায়ন ও সমন্বিত inated, সেপ্টেম্বর এক্সএনএমএক্স, এক্সএনএমএক্স-এ প্রকাশিত হয়েছিল ন্যাশনাল একাডেমী অফ সায়েন্সেসের প্রসিডিংস.

গর্ডন এট। আল।, হাচিনসন-গিলফোর্ড প্রজেরিয়া সিন্ড্রোম, পিএনএএস, অক্টোবর এক্সএনএমএক্স, এক্সএনএমএক্স ভলিউমযুক্ত শিশুদের মধ্যে ফার্নেসাইল্টান্সফ্রেস ইনহিবিটারের ক্লিনিকাল ট্রায়াল। এক্সএনএমএক্স নং। 9 2012-109

জাপানের নাটসুকি, তার ভাই, বাবা এবং মায়ের সাথে যারা লোনফারনিব-তরল মিষ্টির মিশ্রণ প্রস্তুত করেন।

সমস্ত শিশুদের ফলন ফলনের উন্নতি
ষোলটি দেশের আঠারোটি শিশু 2 ½ বছরের ড্রাগ পরীক্ষায় অংশ নিয়েছিল, ট্রায়াল শুরু হওয়ার সময় বিশ্বজুড়ে প্রজেরিয়া মামলার 75 শতাংশের প্রতিনিধিত্ব করে। শিশুরা বোস্টন চিলড্রেনস হাসপাতালের মাধ্যমে ব্যাপক চিকিত্সা পরীক্ষা ও অধ্যয়নের ওষুধ গ্রহণের জন্য প্রতি চার মাসে বোস্টনে ভ্রমণ করেছিল ক্লিনিকাল এবং অনুবাদ অনুবাদ অধ্যয়ন ইউনিট। ডানায় পিডিয়াট্রিক মেডিকেল নিউরো-অ্যানকোলজির পরিচালক, ক্লিনিকাল ট্রায়াল চেয়ার মার্ক কায়ারান, এমডি, পিএইচডি এর তত্ত্বাবধানে, দু'বছরের জন্য মরক এন্ড কোং দ্বারা সরবরাহ করা একটি এফটিআই সমস্তই পেয়েছিলেন মৌখিক লোনফারনিব All -ফারবার / চিলড্রেনস হসপিটাল ক্যান্সার সেন্টার, এবং সহ-সভাপতি ডঃ মনিকা ক্লিনম্যান এবং ডাঃ লেসলি গর্ডন

ওজন বৃদ্ধির হার ছিল প্রাথমিক ফলাফলের পরিমাপ, কারণ প্রেজিয়ারিয়া শিশুরা সময়ের সাথে সাথে ওজন বাড়ার খুব ধীর রৈখিক হারের সাথে প্রসারণে মারাত্মক ব্যর্থতা অনুভব করে। গবেষকরা ধমনী শক্ত হয়ে যাওয়া (হার্ট অ্যাটাক এবং স্ট্রোকের ভবিষ্যদ্বাণী), হাড়ের অনমনীয়তা (হাড়ের শক্তির একটি সূচক) এবং শ্রবণশক্তি সহ শরীরের আরও অনেকগুলি ক্ষেত্র পরীক্ষা করেছিলেন। “আমরা যখন এই ক্লিনিকাল ট্রায়াল শুরু করি তখন প্রোজেরিয়ার কোনও দিকটি বিপরীতমুখী হবে কিনা সে বিষয়ে আমাদের ধারণা ছিল না, কারণ এর আগে কেউ কখনও প্রজেরিয়ার জন্য ক্লিনিকাল চিকিত্সা পরীক্ষা করেনি। আমরা আবিষ্কার করেছি যে, অন্যান্য জিনিসের মধ্যেও প্রধান রক্তনালীগুলি আসলে উন্নতি করতে পারে। এটি বাচ্চাদের জন্য একটি যুগান্তকারী আবিষ্কার ছিল, যেহেতু তীব্র কার্ডিওভাসকুলার রোগটি প্রোজেরিয়ায় মৃত্যুর কারণ। যদিও আমরা মাত্র 2 বছরের চিকিত্সার সময়কালে স্ট্রোক, হার্ট অ্যাটাক বা দীর্ঘায়ু বৃদ্ধি পেয়েছি কিনা তা জানার কোনও উপায় নেই, তবে এই ইতিবাচক ফলাফলগুলি 1999 সালে আমরা যা যা করতে স্থির করেছি তা না করা পর্যন্ত নতুন চিকিত্সা চালিয়ে যেতে বাধ্য করতে বাধ্য করি আমরা চাই প্রেজিয়ারিয়া বাচ্চাদের বয়স 80 বা তার বেশি না হওয়া অবধি বেঁচে থাকুক। আমরা তাদের পূর্ণ, স্বাস্থ্যকর জীবনযাপন করতে চাই, ”বলেছেন পিআরএফের মেডিকেল ডিরেক্টর এবং চিকিত্সা আবিষ্কারের গবেষণাপত্রের প্রথম লেখক ড।

অগ্রগতির রেকর্ড গতি

চিকিত্সা আবিষ্কারটি পিআরএফের এক দশকেরও কম পরে এসেছিল এবং এখন স্বাস্থ্য পরিচালক ড। ফ্রান্সিস কলিন্স প্রজেরিয়ার কারণ চিহ্নিত করতে বাহিনীতে যোগ দিয়েছিলেন - চিকিত্সা গবেষণার জগতে এক অলস সময়সীমা! তবে পিআরএফ এবং প্রোজেরিয়ায় আক্রান্ত শিশুদের জন্য, যারা গড়ে ১৩ বছর বয়সের জন্য বেঁচে থাকে, সময়ের সাথে এই রেস জয়ের পক্ষে এই গতি অতীব গুরুত্বপূর্ণ।

মাটিও, মিলাগ্রোস এবং ফার্নান্দো তাদের চূড়ান্ত পরিদর্শনে পিআরএফের কাছ থেকে পুরষ্কার পেয়ে হাসি। ট্রফিরা বলে, "তুমি এটা খেয়েছ! আপনি এক্সএনএমএমএক্সএক্স প্রজেরিয়া ট্রায়াল শেষ করেছেন - আপনি সুপারস্টার! "

"পিআরএফ সফলভাবে অনুবাদ গবেষণা সক্ষম করার একটি উদাহরণ, জিন আবিষ্কার থেকে এক অভূতপূর্ব গতিতে ক্লিনিকাল চিকিত্সার দিকে এগিয়ে যাওয়া," ডাঃ কিরান বলেছেন। “১৯৯ 1999 সাল থেকে আজ পর্যন্ত এই সংস্থাটি প্রতিষ্ঠিত হয়েছিল, পিআরএফ জেনেটিক রূপান্তরকে চিহ্নিত করেছে যা রোগের কারণ হয়, প্রাক-গবেষণার অর্থায়নে অর্থ প্রদান করে, এই পরীক্ষাটি সম্পন্ন করে, দ্বিতীয় ট্রায়াল শুরু করে, এবং বর্তমানে বোস্টনের শিশু হাসপাতালে পরিকল্পনা করার জন্য আমাদের দলের সাথে কাজ করছে এফটিআই-এর মতো ওষুধের সাথে আরও একটি ট্রায়াল প্রেজিয়ারিয়া কোষ এবং প্রাণীর মডেলগুলিতে আকর্ষণীয় ফলাফল দেখিয়েছে। এটি কৃতিত্বের একটি দুর্দান্ত ট্র্যাক রেকর্ড।

আমরা রাজি! আমরা কীভাবে এই বিস্ময়কর দিনটিতে পেলাম?
2003 অনুসরণ করে জেন মিউটেশন আবিষ্কার যা প্রোজেরিয়া সৃষ্টি করে, পিআরএফ-অর্থায়নে গবেষকরা সনাক্ত করেছেন FTIs সম্ভাব্য ড্রাগ চিকিত্সা হিসাবে। প্রোজেরিয়া সৃষ্টিকারী মিউটেশন প্রোটিনের উত্পাদনের দিকে পরিচালিত করে progerin, যা ঘরের কাজকে ক্ষতি করে। প্রোজারিনের দেহে বিষাক্ত প্রভাবের একটি অংশ "ফরনেসিল গ্রুপ" নামে একটি অণু দ্বারা সৃষ্ট হয় যা প্রোজারিন প্রোটিনের সাথে সংযুক্ত থাকে এবং এটি দেহের কোষগুলিকে ক্ষতি করতে সহায়তা করে helps এফটিআই গুলি প্রজনিনের সাথে ফরেনসিল গ্রুপের সংযুক্তিটি অবরুদ্ধ করে এবং ক্ষতিকারক প্রজিনের কারণগুলি হ্রাস করে act

আরও অধ্যয়নের বিশদগুলির জন্য, প্রেস রিলিজ জন্য এখানে ক্লিক করুন

প্রোজেরিয়া সাধারণ বৃদ্ধ বয়সী প্রক্রিয়াটির সাথে যুক্ত
গবেষণা প্রোজেরিয়া সৃষ্টিকারী প্রোটিন দেখায় progerin এছাড়াও সাধারণ জনসংখ্যায় উত্পাদিত হয় এবং বয়সের সাথে বৃদ্ধি পায়। গবেষকরা এফটিআইয়ের প্রভাব অন্বেষণ অব্যাহত রাখার পরিকল্পনা করেছেন যা বিজ্ঞানীদের লক্ষণগুলিকে প্রভাবিত কার্ডিওভাসকুলার ডিজিজ এবং সেইসাথে আমাদের সকলকে প্রভাবিত করার মতো সাধারণ বার্ধক্য প্রক্রিয়া সম্পর্কে আরও জানতে সহায়তা করতে পারে।

"এই বিরল রোগের সাথে সংযোগ স্থাপন এবং সাধারণ বার্ধক্য একটি গুরুত্বপূর্ণ উপায়ে ফল দেয় ... প্রজেরিয়ার মতো বিরল ব্যাধিগুলি অধ্যয়ন করে মূল্যবান জৈবিক অন্তর্দৃষ্টি অর্জন করা হয়। শুরু থেকেই আমাদের বোধগম্যতা ছিল যে প্রেজিয়ারিয়ার সাধারণ বৃদ্ধ বয়স সম্পর্কে আমাদের শেখানোর মতো অনেক কিছুই ছিল। "

- ডাঃ ফ্রান্সিস কলিনস, জাতীয় স্বাস্থ্য ইনস্টিটিউটগুলির পরিচালক

কি মুগ্ধকর হাসি! বোস্টন চিলড্রেন হাসপাতালে টেস্টিংয়ের বিরতিতে মারিয়া সত্যিই চিত্রকর্মটি উপভোগ করেছেন।

প্রোজেরিয়াযুক্ত সমস্ত শিশুদের অনুসন্ধান করতে আমাদের সহায়তা করুন যাতে তারা আমাদের কাজ থেকেও উপকৃত হতে পারে
গবেষকরা বিশ্বাস করেন যে কোনও নির্ধারিত সময়ে প্রজনিয়ার সাথে 200-250 শিশুরা বাস করছে। অজানা শিশুদের সনাক্ত করতে, পিআরএফ চালু করেছে "অন্যান্য এক্সএনএমএক্সএক্স সন্ধান করুন" ২০০৯ সালের অক্টোবরে প্রচার চালানো হয়েছে এবং ২০১২ সালের সেপ্টেম্বর পর্যন্ত আমরা ৩৫ টি দেশে 2009৯ টি শিশুদের জীবন-যাপনের কথা জানি an ৮%% বৃদ্ধি পেয়েছে !! আপনি আরও খুঁজে পেতে সহায়তা করতে পারেন যাতে তারা পিআরএফ সরবরাহ করে এমন অনন্য চিকিত্সা এবং যত্ন থেকে উপকৃত হতে পারে। এই নতুন শিশুরা ভবিষ্যতে ক্লিনিকাল পরীক্ষার জন্য যোগ্য হতে পারে, তাই দয়া করে এখানে যান অন্যান্য 150 সন্ধান করুন কীভাবে আপনি এটি করতে সহায়তা করতে পারেন তা খুঁজে বের করার জন্য।

সবাইকে ধন্যবাদ - আমরা তোমাকে ছাড়া এটি করতে পারিনি!
এই প্রথম পরীক্ষায় আমরা যুগান্তকারী ফলাফল অর্জনের একটি প্রধান কারণ হ'ল প্রচুর সমর্থক যারা তহবিল এবং অন্যান্য সহায়তা সরবরাহ করে, আমাদের চূড়ান্ত লক্ষ্য অর্জনের আরও এক ধাপ এগিয়ে আনতে সহায়তা করে - প্রোজেরিয়ার নিরাময় cure যারা তৈরিতে সহায়তা করেছেন তাদের সকলের জন্য একটি বিশেষ শ্রদ্ধাঞ্জলি দেখতে এখানে ক্লিক করুন স্বপ্ন চিকিত্সার a বাস্তবতা.