
La cofundadora y directora médica de PRF, la Dra. Leslie Gordon, fue invitada recientemente a contribuir a una serie de videos educativos producidos por la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD), junto con su colega, el Dr. Francis Collins, asesor científico del Presidente de los EE. UU. y ex director de los Institutos Nacionales de Salud (NIH).
A ambos se les pidió que compartieran los aprendizajes de sus experiencias en la investigación de la progeria, comenzando desde el desarrollo del Registro Internacional de PRF en 1999. En los dos videos a continuación, comparten las conclusiones sobre el hallazgo del gen de la progeria en 2003, a través del desarrollo de la base de datos médica y de investigación de PRF, el estudio de historia natural de PRF y, finalmente, a través de la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de lonafarnib, el primer tratamiento para la progeria, para demostrar posibles vías para avanzar en la investigación sobre enfermedades raras para aquellos involucrados en la investigación y la defensa de las enfermedades raras.
Esta serie completa es sumamente informativa para cualquier persona interesada en el desarrollo de fármacos para enfermedades raras, y las entrevistas con el Dr. Gordon y el Dr. Collins se encuentran dentro del módulo sobre Estudios de Historia Natural dentro de esta serie.