Il primo studio clinico sul farmaco contro la progeria supera la metà del percorso!

La PRF continua a fare la storia, poiché quasi tutti i bambini arruolati nella sperimentazione si sono recati al Children's Hospital Boston per la visita del primo anno, segnando così il traguardo di metà strada verso il completamento. clicca qui per maggiori dettagli su come puoi aiutare.

Tempi emozionanti! La sperimentazione clinica del farmaco Progeria è iniziata il 7 maggio 2007 con due bambini arrivati a Boston, MA per la prima delle sette visite in un periodo di 2 anni. In questa prima visita, sono stati sottoposti a test approfonditi e alle prime dosi del farmaco. Da allora, in media due famiglie hanno preso l'aereo per Boston ogni settimana e nell'ottobre 2007 la sperimentazione è stata completamente arruolata. Si prevede che la sperimentazione si concluda nell'ottobre 2009 e i risultati saranno pubblicati nel 2010.

Al 1° ottobre 2008, tutti i bambini tranne uno hanno completato la visita di una settimana, valida per un anno.

Megan indossa con orgoglio la sua medaglia di prova di 1 anno, che ha ricevuto alla fine del suo recente viaggio a Boston

Julieta, dall'Argentina

"Non conosco nessun'altra malattia genetica rara che sia passata dalla scoperta genetica alla sperimentazione clinica in meno di quattro anni: una testimonianza fenomenale del duro lavoro della Progeria Research Foundation".

Francis Collins, MD, PhD, Direttore del National Human Genome Research Institute che ha mappato il genoma umano, relatore del workshop e co-scopritore del gene Progeria.

Ventotto (28) bambini provenienti da sedici paesi partecipano, di età compresa tra 3 e 15 anni. I bambini tornano al Children's Hospital Boston ogni quattro mesi, per i test e per ricevere una nuova fornitura di farmaci, e rimangono a Boston per 4-8 giorni ogni visita. Mentre sono a casa, i loro dottori tengono sotto stretta osservazione i bambini e inviano mensilmente relazioni sulla salute al team di ricerca di Boston.

Per tutta la durata della sperimentazione, 1-2 bambini alla settimana si recheranno a Boston per partecipare.

I bambini provengono dai seguenti paesi:

Argentina
Belgio
Canada
Danimarca
Inghilterra
India
Israele
Italia

“Le due Megan”, entrambe di 6 anni, a Boston per la sperimentazione clinica

Michiel, 8 anni e mezzo, dal Belgio, con Hayley, 9 anni e mezzo, dall'Inghilterra, a giugno al Children's Hospital di Boston durante la loro prima visita.

Giappone
Messico
Pakistan
Polonia
Portogallo
Romania
U.S.A.
Venezuela

IL Studio clinico sul farmaco per la ricerca sulla progeria: Chi, Dove, Quando, Come e Quanto…

La sperimentazione clinica è guidata dal dott. Mark Kieran, PhD, Direttore, Pediatric Medical Neuro-Oncology, Dana-Farber Cancer Institute e Children's Hospital Boston; Professore associato, Departments of Pediatrics and Hematology/Oncology, Harvard Medical School. Il dott. Kieran è un oncologo pediatrico con una vasta esperienza con il farmaco in studio (farnesiltransferasi, o FTI) nei bambini.

La sperimentazione clinica è uno sforzo collaborativo. I bambini vengono visitati da medici presso Ospedale pediatrico di Boston, Dana-Farber Cancer Institute e Brigham and Women's Hospital, tutte le istituzioni dell'Università di Harvard. Inoltre, medici e scienziati di La Warren Alpert Medical School presso la Brown University, UCLA e NIH stanno contribuendo a rendere questa sperimentazione un successo. Molti individui stanno lavorando insieme per svolgere questa ricerca.

Come siamo arrivati a questo punto? Nel 2002, il team di ricerca collaborativa della Progeria Research Foundation scoperto il gene della Progeria. Questa scoperta non solo ha portato a una maggiore comprensione della Progeria, ma ora gli scienziati sanno che studiarla può aiutarci a saperne di più sulle malattie cardiache e sul normale processo di invecchiamento che colpisce tutti noi.

Dalla scoperta del gene, il supporto di ricercatori, clinici e famiglie di bambini con Progeria ci ha portato a un altro bivio nella ricerca di un trattamento. I ricercatori hanno identificato un potenziale trattamento farmacologico per i bambini con Progeria, chiamato inibitori della farnesiltransferasi (FTI), e hanno condotto studi in laboratorio che supportano una sperimentazione umana con il farmaco. clicca qui per maggiori dettagli sulla ricerca.

Come funziona questo farmaco contro la Progeria?

La proteina che riteniamo responsabile della Progeria è chiamata progerina. Per bloccare la normale funzione cellulare e causare la Progeria, una molecola chiamata "gruppo farnesile" deve essere attaccata alla proteina progerina. Gli FTI agiscono bloccando (inibendo) l'attaccamento del gruppo farnesile sulla progerina. Quindi, se il farmaco FTI può bloccare questo attaccamento del gruppo farnesile nei bambini con Progeria, allora la progerina potrebbe essere "paralizzata" e la Progeria potrebbe migliorare.

Le cellule di Progeria si normalizzano quando vengono applicati gli FTI. Capell et al., PNAS, 2005. Cellula normale. Cellula di Progeria. Cellula di Progeria dopo essere stata trattata con FTI

Quanto costerà la sperimentazione alla PRF? Stimiamo che la sperimentazione costerà a PRF $2 milioni di dollari. Ciò coprirà test clinici, traduttori, voli, cibo, alloggio e alcune spese mediche

durante quel periodo di 2 anni e mezzo.

La tua donazione contribuirà a rendere possibile questa sperimentazione.

Per finanziare questa sperimentazione, la PRF deve raccogliere circa $2 milioni di dollari e, a luglio 2009, ne abbiamo raccolti $1,9 milioni!

Nostro Cerchio della speranza si è espanso…

Nel 2006, è stata creata la campagna Circle of Hope per raccogliere $100.000 all'anno per 5 anni per mantenere la nostra Cell Bank, i test diagnostici, i finanziamenti per le sovvenzioni alla ricerca e altri programmi a pieno regime. Raggiungere questo obiettivo di raccolta fondi ci consentirebbe di tenere il passo con il crescente interesse nella ricerca sulla Progeria e di continuare il nostro ritmo di progresso. Chi avrebbe potuto immaginare che meno di un anno dopo, saremmo stati nel mezzo di una campagna per raccogliere $2 milioni per finanziare una sperimentazione farmacologica per curare la Progeria?! La nostra campagna Circle of Hope ora include questa iniziativa.

Per favore aiutaci a mantenere il Cerchio intatto, quindi il Speranza del trattamento diventa un realtà. Donare Oggi.

Questo è il momento di trovare una cura per la Progeria.

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