Ricevi qui la newsletter annuale 2021 di PRF!

Dai un'occhiata alla nostra newsletter per leggere dell'approvazione della FDA per il primo trattamento in assoluto per la Progeria, scopri come la ricerca che finanziamo ha fatto notevoli progressi verso la cura attraverso terapie genetiche e RNA e scopri tutti gli emozionanti traguardi che stiamo celebrando in questo momento. Ecco un'anteprima dei nostri due articoli principali:

Il primo trattamento per la progeria riceve l'approvazione della FDA
Il 20 novembre 2020, in collaborazione con Eiger Biopharmaceuticals, PRF ha raggiunto un importante traguardo della nostra missione: il lonafarnib, il primo trattamento in assoluto per la Progeria, ha ottenuto l'approvazione della Food & Drug Administration (FDA) statunitense. La Progeria ora si unisce a meno di 5% delle 7.000 malattie rare note con un trattamento approvato dalla FDA.

Innovazioni nei campi all'avanguardia delle terapie genetiche e dell'RNA
Di recente si sono registrati enormi progressi in due tipi di terapia che potrebbero un giorno tradursi nella cura della Progeria. Uno studio di editing genetico in un modello murino di Progeria ha corretto la mutazione che causa la Progeria in molte cellule, ha migliorato i sintomi chiave della malattia e ha aumentato drasticamente la durata della vita nei topi. Altri due studi sull'uso di terapie a base di RNA hanno mostrato una significativa riduzione dell'RNA tossico che produce progerina e un aumento sostanziale della sopravvivenza nei topi.