प्रोजेरियासाठी ट्रिपल ड्रग चाचणीचा परिणाम प्रकाशित झाला

पीआरएफने आक्रमक संशोधन अजेंडा सुरू ठेवला

प्रोजेरिया ट्रिपल ड्रग चाचणीचे निकाल जर्नलद्वारे ऑनलाइन प्रकाशित केले गेले प्रसार 11 जुलै, २०१ * रोजी **. या क्लिनिकल चाचणीने प्रव्हॅस्टाटिन आणि झोलेड्रॉनिक acidसिड या दोन अतिरिक्त औषधांना आधीपासूनच यशस्वी औषध लोनाफर्निबमध्ये जोडले. या चाचणीला पीआरएफ आणि नॅशनल हार्ट, फुफ्फुस आणि रक्त संस्था यांनी सह-अर्थसहाय्य दिले होते आणि अमेरिकेतील बोस्टन चिल्ड्रन्स हॉस्पिटल, # 2016 मुलांच्या रूग्णालयात तज्ज्ञ पथकाने ही चाचणी घेतली. लोनाफर्निब सिंगल थेरपीमध्ये आणि त्याहूनही अधिक महत्त्वाचे बदल आढळले नाहीत, तरीही पीआरएफ प्रोजेरियाच्या मुलांना दीर्घकाळ, निरोगी आयुष्यासाठी ऑफर देऊ शकेल अशी आशादायक औषध उमेदवार ओळखत आहे - जसे आमच्या नवीन दोन-औषध चाचणी. ही नवीन क्लिनिकल चाचणी केवळ एकट्या लोनाफर्निबपेक्षा मुलांच्या आरोग्यामध्ये सुधारणा करण्याचे ध्येय ठेवून ड्रग एव्हरोलिमस लानाफार्निबमध्ये जोडते.  येथे क्लिक करा आमच्या प्रेस विज्ञप्तिमध्ये अधिक माहितीसाठी.

जीवनरक्षक उपचार आणि प्रोजेरियावरील उपचार ओळखण्याच्या प्रयत्नात, पीआरएफला बोस्टन चिल्ड्रन्स इस्पितळात 4 क्लिनिकल चाचण्या आणि 62 वैज्ञानिक अभ्यासासाठी अर्थसहाय्य दिले गेले आहे. या चाचण्यांमुळे आम्हाला आनंद झाला आहे की लोनाफर्निबमुळे मुलांच्या हृदय व रक्तवाहिन्यासंबंधी प्रणाली सुधारते आणि त्यांचे आयुष्य नम्रपणे वाढते. तिहेरी चाचणी परीणाम अधिक प्रभावी उपचारांचा शोध घेत असताना आणि शेवटी उपचार चालू ठेवण्याने आपली आक्रमक रणनीती चालू ठेवण्याची गरज दर्शवते.

तिहेरी चाचणी निकालांबरोबरच्या संपादकीयात, राष्ट्रीय आरोग्य संस्था संचालक आणि अभ्यास लेखक फ्रान्सिस कोलिन्स, एमडी पीएचडी यांनी लिहिले, “… अतिरिक्त उपचारात्मक पर्याय उदयास येत आहेत, आणि पूर्वीपेक्षा जास्त वेग आहे मूलभूत आणि नैदानिक ​​संशोधन समुदायांमध्ये. "

** गॉर्डन, इ. अल., हचिनसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम असलेल्या मुलांमध्ये प्रोटीन फार्नेसिलेशन इनहिबिटरस लोनाफर्निब, प्रवस्टाटिन आणि झोलेड्रॉनिक idसिडची क्लिनिकल ट्रायल, प्रसार, एक्सएनयूएमएक्स / सर्क्युलेशनः एक्सएनयूएमएक्स