Cofundador da PRF atua como líder de pensamento no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras

A cofundadora e diretora médica da PRF, Dra. Leslie Gordon, foi recentemente convidada a contribuir para uma série de vídeos educacionais produzidos pela Organização Nacional para Doenças Raras (NORD), juntamente com seu colega Dr. Francis Collins, consultor científico do presidente dos EUA e ex-diretor do Instituto Nacional de Saúde (NIH).

Os dois foram convidados a compartilhar aprendizados de suas experiências na pesquisa sobre Progéria, começando com o desenvolvimento do Registro Internacional da PRF em 1999. Nos dois vídeos abaixo, eles compartilham conclusões sobre a descoberta do gene da Progéria em 2003, passando pelo desenvolvimento do banco de dados médico e de pesquisa da PRF, o estudo de história natural da PRF e, finalmente, pela aprovação do lonafarnib pela Food and Drug Administration (FDA), o primeiro tratamento para Progéria, para demonstrar possíveis caminhos para o avanço da pesquisa sobre doenças raras para aqueles envolvidos na pesquisa e defesa de doenças raras.

Esta série completa é profundamente informativa para qualquer pessoa interessada no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, e as entrevistas com o Dr. Gordon e o Dr. Collins estão localizadas no módulo sobre Estudos de História Natural desta série.