Перше в історії клінічне випробування ліків від прогерії перевищило позначку наполовину!

PRF продовжує творити історію, оскільки майже всі діти, зареєстровані в дослідженні, відвідали дитячу лікарню Бостона протягом 1 року, знаменуючи їхню половину шляху до завершення. Натисніть тут щоб дізнатися, як ви можете допомогти.

Захоплюючі часи! Клінічні випробування препарату Progeria розпочалися 7 травня 2007 року з двома дітьми, які прибули до Бостона, штат Массачусетс, для першого із семи візитів за 2-річний період. Під час цього першого візиту їм провели ретельні аналізи та ввели перші дози препарату. Відтоді в середньому дві сім’ї літали до Бостона щотижня, і в жовтні 2007 року випробування було повністю зареєстровано. Очікується, що судовий процес завершиться в жовтні 2009 року, а результати будуть опубліковані в 2010 році.

Станом на 1 жовтня 2008 року всі діти, крім однієї, завершили тижневе відвідування, яке тривало 1 рік.

Меган з гордістю носить медаль за 1 рік випробувань, яку вона отримала наприкінці своєї нещодавньої поїздки до Бостона

Джульєта з Аргентини

«Я не знаю жодного іншого рідкісного генетичного захворювання, яке пройшло шлях від відкриття гена до клінічного випробування менш ніж за чотири роки — феноменальне свідчення наполегливої роботи The Progeria Research Foundation».

Френсіс Коллінз, доктор медичних наук, директор Національного науково-дослідного інституту геному людини, який картографував геном людини, спікер семінару та співвідкривач гена прогерії.

Двадцять вісім (28) дітей із шістнадцяти країн беруть участь діти віком від 3 до 15 років. Кожні чотири місяці діти повертаються до дитячої лікарні Бостона для тестування та отримання нових ліків і залишаються в Бостоні на 4-8 днів кожного візиту. Перебуваючи вдома, їхні лікарі пильно стежать за дітьми та подають щомісячні звіти про здоров’я бостонській дослідницькій групі.

Протягом випробування 1-2 дитини щотижня подорожуватимуть до Бостона для участі.

Діти походять із таких країн:

Аргентина
Бельгія
Канада
Данія
Англія
Індія
Ізраїль
Італія

«Два Мегани», обом по 6 років, у Бостоні для проведення клінічних випробувань

Міхіель, 8 ½ , з Бельгії та Хейлі, 9 ½ , з Англії в червні в дитячій лікарні Бостона під час їхнього першого візиту.

Японія
Мексика
Пакистан
Польща
Португалія
Румунія
США
Венесуела

The Клінічні дослідження препарату Progeria: Хто, де, коли, як і скільки…

Клінічне випробування проводить Марк Кіран, доктор медичних наук, Директор дитячої медичної нейроонкології Інституту раку Дани-Фарбера та дитячої лікарні Бостона; Доцент кафедри педіатрії та гематології/онкології Гарвардської медичної школи. Доктор Кіран — дитячий онколог із великим досвідом роботи з досліджуваним препаратом (фарнезилтрансфераза, або FTI) у дітей.

Клінічне випробування є спільним зусиллям. Діти спостерігаються у лікарів в Дитяча лікарня Бостона, Інститут раку Дани-Фарбера та Жіноча лікарня Бригама, всі установи Гарвардського університету. Крім того, медики та науковці с Медична школа Уоррена Альперта при Університеті Брауна, UCLA та NIH допомагають зробити цей судовий процес успішним. Багато людей працюють разом, щоб виконати це дослідження.

Як ми дійшли до цього моменту? У 2002 році спільна дослідницька група The Progeria Research Foundation відкрив ген прогерії. Це відкриття не лише призвело до подальшого розуміння прогерії, але тепер вчені знають, що вивчення прогерії може допомогти нам дізнатися більше про хвороби серця та нормальний процес старіння, який впливає на всіх нас.

Після відкриття гена підтримка дослідників, клініцистів, сімей дітей з прогерією привели нас до ще одного роздоріжжя в пошуках лікування. Дослідники визначили потенційне медикаментозне лікування дітей з прогерією, яке називається інгібіторами фарнезилтрансферази (FTI), і провели дослідження в лабораторії, які підтверджують випробування препарату на людях. Натисніть тут для більш детальної інформації про дослідження.

Як цей препарат діятиме на прогерію?

Білок, який, на нашу думку, відповідає за прогерію, називається прогерином. Щоб заблокувати нормальну функцію клітин і викликати прогерію, до білка прогерину повинна бути приєднана молекула, яка називається «фарнезилова група». FTI діють шляхом блокування (інгібування) приєднання фарнезилової групи до прогерину. Отже, якщо препарат FTI може блокувати це приєднання фарнезилової групи у дітей з прогерією, тоді прогерин може бути «паралізований» і прогерія покращиться.

Клітини прогерії нормалізуються при застосуванні FTI. Capell та ін., PNAS, 2005. Нормальна клітина. Клітина прогерії. Клітина прогерії після лікування FTI

Скільки коштуватиме суд PRF? За нашими оцінками, випробування коштуватиме $2 мільйонів доларів. Це дозволить оплатити клінічне тестування, перекладачів, переліт, харчування, проживання та певні медичні витрати

протягом цього періоду 2 з половиною роки.

Ваша пожертва допоможе здійснити це випробування.

PRF має зібрати приблизно $2 мільйона доларів для фінансування цього випробування, і станом на липень 2009 року ми зібрали $1,9 мільйона!

наш Коло надії розширився…

У 2006 році було створено кампанію «Коло надії», щоб зібрати $100 000 на рік протягом 5 років, щоб наш банк клітин, діагностичне тестування, фінансування грантів на дослідження та інші програми працювали на повну швидкість. Досягнення цієї мети зі збору коштів дозволить нам не відставати від зростаючого інтересу до досліджень Прогерії та продовжувати наш прогрес. Хто міг уявити, що менше ніж через рік ми опинимося в розпалі кампанії зі збору $2 мільйонів для фінансування випробування ліків для лікування прогерії?! Наша кампанія «Коло надії» тепер включає цю ініціативу.

Будь ласка, допоможіть нам зберегти Коло неушкодженим, тому надія лікування стає a реальність. Пожертвуйте сьогодні.

Настав час знайти лікування прогерії.

Разом ми ВОЛЯ знайти ліки!

Недавні записи

Категорії

Зареєструватися

для Нашого

Оновлення!

Зареєструйтеся зараз

Разом ми

ВОЛЯ

знайти ліки!

Пожертвуйте зараз