Розпочніть Новий рік із захоплюючих дослідницьких новин!

З новим роком! Сподіваємося, що всі провели відпустку здорово та спокійно.

Ми починаємо 2021 рік більше захоплюючих новин дослідження. У січні науковий журнал природа опублікував проривні результати, які демонструють генетичне редагування мишачої моделі прогерії виправили мутацію, яка викликає прогерію в багатьох клітинах, покращує кілька ключових симптомів хвороби та різко збільшилася тривалість життя у мишей.

Дослідження, співфінансоване PRF і співавтором якого є медичний директор PRF д-р Леслі Гордон, виявило, що за допомогою одноразової ін’єкції базового редактора, запрограмованого на виправлення хвороботворної мутації, миші виживали в 2,5 рази довше, ніж контрольні миші без лікування Progeria, до віку, що відповідає початку старості у здорових мишей. Важливо, що миші, які отримували лікування, також зберегли здорову тканину судин — важливий висновок, оскільки втрата цілісності судин є предиктором смертності дітей із прогерією.

Дослідження проводилося під керівництвом світового експерта з генетичного редагування, Девід Лю, доктор філософії, Інституту Броуда, Массачусетський технологічний інститут, Кембридж, Массачусетс, Джонатан Браун, доцент кафедри медицини відділу серцево-судинної медицини Університету Вандербільта, і Френсіс Коллінз, доктор медичних наук, доктор філософії, директор Національного інституту здоров’я.

Для вивчення цих результатів необхідні додаткові доклінічні дослідження, які, як ми сподіваємося, одного разу приведуть до клінічних випробувань. Ми з нетерпінням чекаємо на можливість інформувати вас про цю захоплюючу знахідку в міру подальшого прогресу!

Докладніше про цю хвилюючу новину тут.

Вступаючи у 2021 рік, ми вдячні таким партнерам, як ВИ, які роблять такий прогрес можливим.

Минулого року поодинці, Дослідницький фонд Progeria:

• Досягнуто важливої віхи з першим в історії FDA схваленим лікуванням прогерії, лонафарнібом;
• Привіз дітей із прогерією з усього світу до Бостонської дитячої лікарні для клінічного випробування, яке фінансується PRF (коли подорожі були дозволені через COVID 19);
• Тримав наш 10-й Міжнародний науковий семінар з прогерії, об’єднавши рекордні 370 зареєстрованих із 30 країн у нашій першій науковій веб-конференції;
• Серйозно продовжуємо нашу ключову програмну діяльність, яка приведе нас до лікування та лікування в майбутньому!

Коблан Л.В., Ердос М.Р., Вілсон К., Кабрал WA, Levy JM, Iong, ZM, Tavarez UL, Davison L, Gete YG, Mao X, Newby GA, Doherty SP, Narisu N, Sheng Q, Krilow C, Lin CY, Гордон LB, Cao K, Collins FS, Brown JD, Liu DR. In Vivo Редагування бази аденіну рятує від синдрому прогерії Хатчінсона-Гілфорда природа 2021 6 січня