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Lesen Sie in unserem Newsletter über die FDA-Zulassung der ersten Behandlungsmethode für Progerie, erfahren Sie, wie die von uns finanzierte Forschung durch genetische und RNA-Therapien bemerkenswerte Fortschritte bei der Heilung gemacht hat, und erfahren Sie alles über die spannenden Meilensteine, die wir gerade feiern. Hier ist eine Vorschau auf unsere beiden Top-Storys:

Erste Behandlung gegen Progerie erhält FDA-Zulassung
Am 20. November 2020 hat PRF in Zusammenarbeit mit Eiger Biopharmaceuticals einen wichtigen Teil unserer Mission erreicht: Lonafarnib, die erste Behandlung gegen Progerie, erhielt die Zulassung der US-amerikanischen Food & Drug Administration (FDA). Progerie ist nun eine von weniger als 51 TP3T der 7.000 bekannten seltenen Krankheiten, für die eine von der FDA zugelassene Behandlung vorliegt.

Durchbrüche in den Spitzenbereichen der Gen- und RNA-Therapien
In letzter Zeit wurden bei zwei Therapieformen enorme Fortschritte erzielt, die eines Tages zur Heilung von Progerie führen könnten. Eine Studie zur genetischen Bearbeitung an einem Progerie-Mausmodell korrigierte die Mutation, die Progerie in vielen Zellen verursacht, verbesserte die wichtigsten Krankheitssymptome und erhöhte die Lebensdauer der Mäuse dramatisch. Zwei weitere Studien zur Verwendung von RNA-Therapeutika zeigten eine signifikante Verringerung der toxischen Progerin-produzierenden RNA und eine erhebliche Erhöhung der Überlebensrate der Mäuse.