Nachricht

In unserem Newsletter erfahren Sie mehr über die FDA-Zulassung der allerersten Progerie-Behandlung und wie die von uns geförderte Forschung mit Hilfe genetischer und RNA-Therapien zu bemerkenswerten Fortschritten bei der Heilung geführt hat. Außerdem erfahren Sie alles über die spannenden Meilensteine, die wir derzeit feiern.

Wir freuen uns, mitteilen zu können, dass PRF zum achten Mal in Folge die höchste 4-Sterne-Bewertung von Charity Navigator erhalten hat! CharityNavigator ist der führende Bewerter gemeinnütziger Organisationen in den USA, und diese begehrte 4-Sterne-Bewertung wird nur an 6% der bewerteten gemeinnützigen Organisationen vergeben....

Im November 2020 brachte PRF über 370 Teilnehmer aus 30 Ländern zu unserem allerersten virtuellen wissenschaftlichen Workshop „zusammen“. Den Teilnehmern wurde eine Plattform geboten, um ihr Fachwissen in der Progerieforschung auszutauschen und einige der Kinder kennenzulernen, die von ihrer Arbeit profitieren werden. Eine Zusammenfassung des Workshops wurde heute in der Zeitschrift Aging veröffentlicht.

Wir freuen uns, die Ergebnisse zweier sehr spannender bahnbrechender Studien zum Einsatz von RNA-Therapeutika in der Progerieforschung bekannt zu geben. Beide Studien wurden von der Progeria Research Foundation (PRF) mitfinanziert und von Dr. Leslie Gordon, dem medizinischen Direktor der PRF, mitverfasst.

Im Januar veröffentlichte das Wissenschaftsjournal Natur veröffentlichte bahnbrechende Ergebnisse, die zeigen, dass die genetische Bearbeitung in einem Mausmodell von Progerie die Mutation korrigierte, die in vielen Zellen Progerie verursacht, mehrere wichtige Krankheitssymptome verbesserte und die Lebensdauer der Mäuse dramatisch erhöhte.

Wir freuen uns, Ihnen heute mitteilen zu können, dass wir einen wichtigen Teil der Mission der PRF erreicht haben: Lonafarnib, die erste Behandlung gegen Progerie, hat die FDA-Zulassung erhalten.

Lesen Sie, wie unsere Fortschritte trotz der Pandemie weitergehen, welche wissenschaftlichen Erkenntnisse die jüngsten Stipendiaten der PRF nutzen, um die Progerieforschung auf ein neues Niveau zu heben, welche inspirierenden Gedanken Familien aus unserer Progerie-Community haben und vieles mehr.