¡La solicitud a la FDA para la aprobación de lonafarnib está COMPLETA!

¡La solicitud a la FDA para la aprobación de lonafarnib está COMPLETA!   

En un momento por lo demás difícil para nuestro mundo, me complace compartir un punto brillante: Eiger BioPharmaceuticals ha completado la presentación de una solicitud de nuevo fármaco (NDA), buscando la aprobación, en Europa y los EE. UU., del fármaco lonafarnib como primer tratamiento para la progeria.

Esta presentación es la culminación de doce años de datos de investigación y cuatro ensayos clínicos, todos financiados por PRF y posibles gracias a los valientes niños y sus familias, así como a la maravillosa comunidad de donantes de PRF.

Puedes leer más sobre esta emocionante noticia. aquí.

Nuestra esperanza es que este medicamento sea aprobado, lo que permitirá a estos niños y adultos jóvenes acceder al lonafarnib (que ha demostrado brindarles corazones más fuertes y vidas más largas) mediante receta médica, en lugar de a través de un ensayo clínico.

Si bien el 2020 comenzó como un año difícil para muchos, nos complace compartir con ustedes una buena noticia. Todos en la Fundación para la Investigación de la Progeria hemos trabajado incansablemente para generar un impacto significativo en las vidas de los niños y jóvenes adultos con progeria.

GRACIAS A TODOS por apoyar la investigación que no sólo nos ha llevado a este punto crucial, sino que también nos permite seguir trabajando para descubrir nuevos medicamentos que en última instancia curarán a estos niños extraordinarios.