La richiesta alla FDA per l'approvazione di lonafarnib è COMPLETA!
Durante un periodo altrimenti difficile per il nostro mondo, sono felice di condividere un punto luminoso: Eiger BioPharmaceuticals ha completato la presentazione di una nuova domanda di farmaco (NDA), chiedendo l'approvazione - in Europa e negli Stati Uniti - del farmaco lonafarnib come primo in assoluto trattamento per Progeria.
Questa presentazione è il culmine di dodici anni di dati di ricerca e quattro studi clinici, tutti finanziati da PRF e resi possibili dai bambini coraggiosi e dalle loro famiglie, nonché dalla meravigliosa comunità di donatori di PRF.
Puoi leggere di più su questa eccitante notizia qui.
La nostra speranza è che questo farmaco venga approvato, consentendo a questi bambini e giovani adulti di accedere a lonafarnib - che ha dimostrato di dare loro cuori più forti e vite più lunghe - su prescrizione, invece che attraverso una sperimentazione clinica.
Mentre il 2020 è iniziato come un anno difficile per molti, siamo felici di condividere con voi alcune buone notizie. Tutti noi della Progeria Research Foundation abbiamo lavorato instancabilmente per avere un impatto significativo sulla vita di bambini e giovani adulti con Progeria.
GRAZIE A TUTTI per aver sostenuto la ricerca che non solo ci ha portato a questo punto cardine, ma ci consente anche di continuare a lavorare per scoprire nuovi farmaci che alla fine cureranno questi straordinari bambini.