Aanvraag bij FDA voor goedkeuring van lonafarnib is COMPLEET!
Tijdens een anders moeilijke tijd voor onze wereld, ben ik blij om een lichtpuntje te delen: Eiger BioPharmaceuticals heeft de indiening van een New Drug Application (NDA) voltooid en heeft als allereerste goedkeuring gevraagd - in Europa en de VS - van het medicijn lonafarnib behandeling voor Progeria.
Deze inzending is het resultaat van twaalf jaar onderzoeksgegevens en vier klinische proeven, allemaal gefinancierd door PRF en mogelijk gemaakt door de moedige kinderen en hun families, evenals de geweldige gemeenschap van donoren van PRF.
U kunt meer lezen over dit spannende nieuws hier.
We hopen dat dit medicijn zal worden goedgekeurd, waardoor deze kinderen en jonge volwassenen toegang krijgen tot lonafarnib - waarvan is aangetoond dat het hen een sterker hart en een langer leven geeft - op recept, in plaats van via een klinische proef.
Hoewel 2020 voor velen een moeilijk jaar is begonnen, delen we graag wat goed nieuws met u. Wij allemaal bij The Progeria Research Foundation hebben onvermoeibaar gewerkt om een betekenisvolle impact te hebben op het leven van kinderen en jonge volwassenen met Progeria.
BEDANKT allemaal voor het ondersteunen van het onderzoek dat ons niet alleen op dit cruciale punt heeft gebracht, maar ons ook in staat stelt te blijven werken aan het ontdekken van nieuwe medicijnen die uiteindelijk deze buitengewone kinderen zullen genezen.