Заява на FDA для затвердження лонафарнібу - ПОЛНА!
У непростий для нашого світу час я радий поділитися яскравою плямою: Eiger BioPharmaceuticals завершив подання Нової заявки на наркотики (NDA), вимагаючи схвалення - в Європі та США - препарату лонафарніб як першого в історії лікування прогерії.
Цей випадок є кульмінацією дванадцяти років досліджень та чотирьох клінічних випробувань, які фінансуються за допомогою PRF та стали можливими сміливими дітьми та їх сім'ями, а також чудовою спільнотою донорів PRF.
Ви можете прочитати більше про цю захоплюючу новину тут.
Ми сподіваємось, що цей препарат буде затверджений, що дозволить цим дітям та молодим людям отримати доступ до лонафарнібу - який, як було доведено, надає їм міцніших сердець і довше життя - за рецептом, а не за допомогою клінічного випробування.
Хоча 2020 рік розпочався як важкий рік для багатьох, ми раді поділитися з вами трохи хороших новин. Всі ми в Фонді досліджень Progeria невтомно працювали над тим, щоб зробити вагомий вплив на життя дітей та молодих людей з Прогерії.
ДЯКУЮ ВСІМ за те, що підтримали дослідження, яке не тільки привело нас до цієї ключової точки, але і дозволяє продовжувати працювати над виявленням нових препаратів, які в кінцевому рахунку вилікують цих надзвичайних дітей.