Aplikasi ke FDA untuk persetujuan lonafarnib adalah SELESAI!
Selama waktu yang sulit bagi dunia kita, saya dengan senang hati berbagi titik terang: Eiger BioPharm Pharmaceuticals telah menyelesaikan pengajuan Aplikasi Obat Baru (NDA), mencari persetujuan - di Eropa dan AS - obat lonafarnib sebagai yang pertama kalinya pengobatan untuk Progeria.
Pengajuan ini adalah puncak dari dua belas tahun data penelitian dan empat uji klinis, semua didanai oleh PRF dan dimungkinkan oleh anak-anak yang berani dan keluarga mereka, serta komunitas donor yang luar biasa.
Anda dapat membaca lebih lanjut tentang berita menarik ini di sini.
Harapan kami adalah obat ini akan disetujui, memungkinkan anak-anak dan dewasa muda untuk mengakses lonafarnib - yang telah terbukti memberi mereka hati yang lebih kuat dan umur yang lebih panjang - dengan resep, bukan melalui uji klinis.
Meskipun tahun 2020 telah dimulai sebagai tahun yang sulit bagi banyak orang, kami senang berbagi sedikit kabar baik dengan Anda. Kita semua di The Progeria Research Foundation telah bekerja tanpa lelah untuk membuat dampak yang berarti pada kehidupan anak-anak dan remaja dengan Progeria.
TERIMA KASIH SEMUA untuk mendukung penelitian yang tidak hanya telah membawa kami ke titik penting ini, tetapi juga memungkinkan kami untuk terus bekerja menemukan obat baru yang pada akhirnya akan menyembuhkan anak-anak luar biasa ini.