O pedido de aprovação do lonafarnib ao FDA foi CONCLUÍDO!

O pedido de aprovação do lonafarnib ao FDA foi CONCLUÍDO!   

Em um momento difícil para o nosso mundo, estou feliz em compartilhar um ponto positivo: a Eiger BioPharmaceuticals concluiu o envio de uma Nova Aplicação de Medicamento (NDA), buscando aprovação — na Europa e nos EUA — do medicamento lonafarnib como o primeiro tratamento para Progéria.

Esta submissão é o resultado de doze anos de dados de pesquisa e quatro ensaios clínicos, todos financiados pela PRF e possíveis graças às crianças corajosas e suas famílias, bem como à maravilhosa comunidade de doadores da PRF.

Você pode ler mais sobre esta notícia emocionante aqui.

Nossa esperança é que esse medicamento seja aprovado, permitindo que essas crianças e jovens adultos tenham acesso ao lonafarnib – que demonstrou dar a eles corações mais fortes e vidas mais longas – por prescrição, em vez de por meio de um ensaio clínico.

Embora 2020 tenha começado como um ano difícil para muitos, estamos felizes em compartilhar algumas boas notícias com vocês. Todos nós da The Progeria Research Foundation trabalhamos incansavelmente para causar um impacto significativo na vida de crianças e jovens adultos com Progeria.

OBRIGADO A TODOS por apoiarem a pesquisa que não apenas nos trouxe a esse ponto crucial, mas também nos permite continuar trabalhando para descobrir novos medicamentos que acabarão curando essas crianças extraordinárias.