The New Yorker presenta la edición genética de la progeria: ¡PRF está en camino a CURAR LA PROGERIA!

Como se describe en el artículo de portada del New Yorker del 11 de agosto de 2025**, titulado Cómo una enfermedad ultra rara acelera el envejecimiento La Fundación para la Investigación de la Progeria se complace en anunciar el proyecto pionero Progeria Programa de edición genética.

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“"He estado involucrada con la PRF casi toda mi vida", dice Kaylee, de 22 años y residente de Ohio, quien aparece destacadamente en el artículo del New Yorker. "¡Estoy muy entusiasmada con la terapia génica en la que están trabajando!"”

Terapia de edición de base utiliza la tecnología CRISPR para apuntar y corregir una base de ADN específica (o “letra”) en el código genético. Dado que la progeria es causada por un cambio en una sola letra del ADN, es perfectamente adecuada para este tipo de terapia genética.

El equipo de genes de la progeria

PRF ha colaborado con un extraordinario equipo de científicos e innovadores de renombre mundial. El trabajo incansable y la dedicación del equipo están haciendo realidad esta terapia transformadora:

De arriba a la izquierda a abajo a la derecha:
Dr. Francis Collins, doctor en medicina – Socio de investigación sobre progeria desde hace mucho tiempo y exdirector de los Institutos Nacionales de Salud (NIH)
Doctor Michael Erdos – Investigador asociado, Sección de Genética Molecular, Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano (NHGRI)
Dra. Leslie Gordon, doctora en medicina – Cofundador y director médico de PRF y el mayor experto mundial en progeria
David Liu, doctor – Científico del Instituto Broad del MIT y de la Universidad de Harvard, fundador de Edición de base Tecnología de terapia génica
*Sammy Basso, MS, cofundador de la Associazione Italiana Progeria Sammy Basso y embajador de PRF, fue parte integral de este equipo hasta su fallecimiento en octubre de 2024.

Del modelo de ratón a los ensayos clínicos

El equipo de genes de progeria y los miembros de su laboratorio demostraron por primera vez que la edición genética podía aumentar drásticamente la vida útil del modelo de ratón con progeria, por un asombroso 140% — un descubrimiento que fue publicado en una de las revistas científicas más importantes del mundo, NaturalezaBasándose en este logro notable, el equipo ha perfeccionado el fármaco y ahora se centra en los pasos necesarios para iniciar un ensayo clínico: fabricación del fármaco, colaboración con la FDA de EE. UU. y desarrollo de protocolos de ensayos clínicos.

El camino que tenemos por delante será de varias etapas, técnicamente complicado y costoso. PRF está decidido a afrontar todos los desafíos para llevar la terapia genética a niños y adultos jóvenes con progeria.

Una misión impulsada por la comunidad

La comunidad de progeria ha estado con nosotros en cada paso del camino. El equipo de liderazgo de PRF organiza periódicamente reuniones en línea con familias de pacientes con progeria en todo el mundo, por lo que son nuestros socios en este viaje hacia la cura.

Es más, las implicaciones de este trabajo pueden extenderse mucho más allá de la progeria. Además de curar la progeria, estamos abriendo un camino que otras enfermedades raras pueden seguir. Por lo tanto, este podría ser un gran avance no sólo para la progeria, sino también para otras enfermedades que durante mucho tiempo han sido ignoradas.

La esperanza de nuestro equipo es utilizar la edición de bases para solucionar la causa raíz de la progeria, abriendo una vía hacia una posible cura para los niños con progeria, además de impulsar tratamientos para millones de otros niños con enfermedades genéticas mortales.

David Liu, Ganador del Premio Breakthrough 2025 en Ciencias de la Vida para el desarrollo de la edición base y la edición principal, con Sammy Basso en la Conferencia Brilliant Minds en Suecia en 2023. Recibieron una ovación de pie por su presentación sobre la edición base y la progeria.

Su apoyo es vital

La terapia genética es el tipo de fármaco más prometedor y más caro de fabricar. El compromiso inquebrantable de los apasionados partidarios de PRF como usted hará que la edición genética de la progeria sea una realidad.