Le tout premier essai clinique d’un médicament contre la progéria dépasse la moitié du parcours !

Le PRF continue d'écrire l'histoire, puisque presque tous les enfants inscrits à l'essai sont venus à l'hôpital pour enfants de Boston pour leur visite d'un an, marquant ainsi la moitié du chemin vers la fin de l'essai. Cliquez ici pour plus de détails sur la façon dont vous pouvez aider.

Des moments passionnants ! L'essai clinique du médicament Progeria a débuté le 7 mai 2007 avec l'arrivée de deux enfants à Boston, dans le Massachusetts, pour la première de leurs sept visites sur une période de deux ans. Lors de cette première visite, ils ont subi des tests approfondis et reçu leurs premières doses du médicament. En moyenne, deux familles se rendent à Boston chaque semaine depuis lors et en octobre 2007, l'essai a été entièrement recruté. L'essai devrait se terminer en octobre 2009 et les résultats devraient être publiés en 2010.

Au 1er octobre 2008, tous les enfants, sauf un, avaient terminé la visite d'une semaine et d'un an.

Megan porte fièrement sa médaille d'essai d'un an, qu'elle a reçue à la fin de son récent voyage à Boston

Julieta, d'Argentine

« Je ne connais aucune autre maladie génétique rare qui soit passée de la découverte du gène à l’essai clinique en moins de quatre ans – un témoignage phénoménal du travail acharné de la Progeria Research Foundation. »

Francis Collins, MD, PhD, directeur de l'Institut national de recherche sur le génome humain qui a cartographié le génome humain, conférencier d'atelier et co-découvreur du gène de la Progeria.

Vingt-huit (28) enfants de seize pays Les enfants âgés de 3 à 15 ans sont concernés. Les enfants reviennent à l'hôpital pour enfants de Boston tous les quatre mois pour subir des tests et recevoir de nouveaux médicaments. Ils restent à Boston pendant 4 à 8 jours à chaque visite. À la maison, leurs médecins surveillent de près les enfants et soumettent des rapports de santé mensuels à l'équipe de recherche de Boston.

Pendant toute la durée de l’essai, 1 à 2 enfants par semaine se rendront à Boston pour participer.

Les enfants sont originaires des pays suivants :

Argentine
Belgique
Canada
Danemark
Angleterre
Inde
Israël
Italie

« Les deux Megan », toutes deux âgées de 6 ans, à Boston pour l'essai clinique

Michiel, 8 ans et demi, de Belgique avec Hayley, 9 ans et demi, d'Angleterre en juin à l'hôpital pour enfants de Boston lors de leur première visite.

Japon
Mexique
Pakistan
Pologne
Portugal
Roumanie
USA
Venezuela

Le Essai clinique d'un médicament contre la progéria: Qui, Où, Quand, Comment et Combien…

L'essai clinique est dirigé par le Dr Mark Kieran, PhD, Directeur du service de neuro-oncologie médicale pédiatrique du Dana-Farber Cancer Institute et du Children's Hospital de Boston ; professeur adjoint aux départements de pédiatrie et d'hématologie/oncologie de la Harvard Medical School. Le Dr Kieran est un oncologue pédiatrique possédant une vaste expérience du médicament à l'étude (la farnésyltransférase, ou FTI) chez les enfants.

L'essai clinique est un effort collaboratif. Les enfants sont suivis par des médecins à Hôpital pour enfants de Boston, Institut du cancer Dana-Farber et Hôpital Brigham and Women's, toutes les institutions de l'Université Harvard. En outre, des médecins et des scientifiques de La faculté de médecine Warren Alpert de l'université Brown, de l'UCLA et du NIH contribuent à faire de cet essai un succès. De nombreuses personnes travaillent ensemble pour mener à bien cette recherche.

Comment en sommes-nous arrivés là ? En 2002, l'équipe de recherche collaborative de la Fondation de recherche sur la progéria découvert le gène de la Progeria. Cette découverte a non seulement permis de mieux comprendre la progéria, mais les scientifiques savent désormais que l’étude de la progéria peut nous aider à en apprendre davantage sur les maladies cardiaques et le processus normal de vieillissement qui nous affecte tous.

Depuis la découverte du gène, le soutien des chercheurs, des cliniciens et des familles d’enfants atteints de progéria nous a amenés à un autre carrefour dans la recherche d’un traitement. Les chercheurs ont identifié un traitement médicamenteux potentiel pour les enfants atteints de progéria, appelé inhibiteurs de la farnésyltransférase (IFT), et ont mené des études en laboratoire qui soutiennent un essai sur l’homme avec ce médicament. Cliquez ici pour plus de détails sur la recherche.

Comment ce médicament agira-t-il contre la progéria ?

La protéine que nous pensons responsable de la progéria s’appelle la progérine. Pour bloquer la fonction cellulaire normale et provoquer la progéria, une molécule appelée « groupe farnésyle » doit être attachée à la protéine progérine. Les FTI agissent en bloquant (inhibant) la fixation du groupe farnésyle sur la progérine. Ainsi, si le médicament FTI peut bloquer la fixation du groupe farnésyle sur la progérine chez les enfants atteints de progéria, la progérine pourrait alors être « paralysée » et la progéria améliorée.

Les cellules de Progeria se normalisent lorsque des FTI sont appliquées. Capell et al., PNAS, 2005. Cellule normale. Cellule de Progeria. Cellule de Progeria après traitement par FTI

Combien coûtera le procès PRF ? Nous estimons que l'essai coûtera entre 1 400 000 et 2 000 000 de roupies. Ce montant couvrira les tests cliniques, les traducteurs, les vols, la nourriture, l'hébergement et certains frais médicaux.

pendant cette période de 2 ans et demi.

Votre don contribuera à la réalisation de cet essai.

Le PRF doit réunir environ 1,4 million de dollars pour financer cet essai, et en juillet 2009, nous avons réuni 1,9 million de dollars !

Notre Cercle de l'espoir s'est développé…

En 2006, la campagne Circle of Hope a été créée pour récolter 100 000 TP4T par an pendant 5 ans afin de maintenir à plein régime notre banque de cellules, nos tests de diagnostic, nos subventions de recherche et d'autres programmes. Atteindre cet objectif de collecte de fonds nous permettrait de suivre l'intérêt croissant pour la recherche sur la progéria et de poursuivre notre rythme de progression. Qui aurait pu imaginer que moins d'un an plus tard, nous serions au milieu d'une campagne visant à récolter 100 000 TP4T2 pour financer un essai de médicament pour traiter la progéria ?! Notre campagne Circle of Hope comprend désormais cette initiative.

S'il vous plaît, aidez-nous à garder le Cercle intact, donc le espoir du traitement devient un réalité. Faire un don aujourd'hui.

Il est temps de trouver un traitement contre la progéria.

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