New Yorker Menampilkan Pengeditan Gen Progeria: PRF Berada di Jalur Menuju PENYEMBUHKAN PROGERIA!

Seperti yang dijelaskan dalam artikel halaman depan New Yorker tanggal 11 Agustus 2025**, berjudul Bagaimana Penyakit Ultra Langka Mempercepat Penuaan,  Yayasan Penelitian Progeria dengan bangga mengumumkan penelitian Progeria yang inovatif Program Pengeditan Gen. 

**klik disini untuk membaca artikel selengkapnya.

Terapi pengeditan dasar menggunakan teknologi CRISPR untuk menargetkan dan mengoreksi basa DNA (atau “huruf”) tertentu dalam kode genetik. Karena Progeria disebabkan oleh perubahan pada satu huruf dalam DNA, penyakit ini sangat cocok untuk jenis terapi gen ini.

Tim Gen Progeria

PRF telah berkolaborasi dengan tim ilmuwan dan inovator ternama dunia yang luar biasa. Kerja keras dan dedikasi tim yang tak kenal lelah ini mewujudkan terapi transformatif ini:

Kiri Atas ke Kanan Bawah:
Francis Collins, Dokter Spesialis Bedah Mulut dan Maksimal – Mitra penelitian Progeria lama dan mantan Direktur National Institutes of Health (NIH)
Michael Erdos, Doktor Filsafat – Peneliti Asosiasi, Bagian Genetika Molekuler, Institut Penelitian Genom Manusia Nasional (NHGRI)
Leslie Gordon, Dokter Spesialis Bedah Mulut dan Maksimal – Salah satu pendiri & Direktur Medis PRF, dan pakar Progeria terkemuka di dunia
David Liu, Doktor – Ilmuwan Broad Institute MIT dan Universitas Harvard, pendiri Pengeditan Dasar Teknologi Terapi Gen
*Sammy Basso, MS, Salah satu Pendiri The Associazione Italiana Progeria Sammy Basso dan Duta PRF, merupakan bagian integral dari tim ini hingga ia meninggal pada bulan Oktober 2024.

Dari Model Tikus ke Uji Klinis

Tim Gen Progeria dan anggota lab mereka pertama kali menunjukkan bahwa penyuntingan gen dapat meningkatkan umur secara dramatis dari model tikus Progeria — dengan hasil yang mencengangkan 140% — sebuah penemuan yang dipublikasikan di salah satu jurnal ilmiah terkemuka di dunia, AlamBerdasarkan pencapaian luar biasa ini, tim telah menyempurnakan obat tersebut dan kini berfokus pada langkah-langkah yang diperlukan untuk memulai uji klinis: produksi obat, bekerja sama dengan FDA AS, dan mengembangkan protokol uji klinis.

Perjalanan ke depan akan melalui beberapa tahap, rumit secara teknis, dan mahal. PRF bertekad untuk menghadapi setiap tantangan untuk menghadirkan terapi gen kepada anak-anak dan dewasa muda penderita Progeria.

Misi Berbasis Komunitas

Komunitas Progeria telah bersama kami di setiap langkah. Tim kepemimpinan PRF secara rutin menyelenggarakan pertemuan daring dengan keluarga Progeria di seluruh dunia, sehingga mereka adalah mitra kami dalam perjalanan menuju penyembuhan ini.

Lebih jauh lagi, implikasi dari karya ini mungkin meluas jauh melampaui Progeria. Selain menyembuhkan Progeria, kami sedang merintis jalan agar penyakit langka lainnya dapat disembuhkan. Dengan demikian, ini bisa menjadi lompatan maju yang inovatif bukan hanya untuk Progeria, tetapi juga untuk kondisi lain yang telah lama terabaikan.

David Liu, Pemenang Penghargaan Terobosan 2025 dalam Ilmu Hayati untuk pengembangan penyuntingan dasar dan penyuntingan utama, bersama Sammy Basso di Konferensi Brilliant Minds di Swedia pada tahun 2023. Mereka menerima tepuk tangan meriah untuk presentasi mereka tentang penyuntingan dasar dan progeria.

Dukungan Anda Sangat Penting

Terapi gen adalah jenis obat yang paling menjanjikan dan paling mahal untuk diproduksi. Komitmen teguh para pendukung PRF yang bersemangat seperti Anda akan membuat penyuntingan gen Progeria menjadi kenyataan.

Bersama-sama, kita berada di ambang sesuatu yang luar biasa.

Bersama-sama, kita AKAN temukan obatnya!