Eerste klinische medicijnproef voor progeria is halverwege!

PRF blijft geschiedenis schrijven, aangezien bijna alle kinderen die aan het onderzoek deelnamen, voor hun 1-jarige bezoek naar het Children's Hospital Boston zijn gekomen. Daarmee zijn ze halverwege de voltooiing. Klik hier voor meer informatie over hoe u kunt helpen.

Spannende tijden! De klinische proef met Progeria begon op 7 mei 2007 met twee kinderen die in Boston, MA aankwamen voor hun eerste van zeven bezoeken in een periode van 2 jaar. Bij dit eerste bezoek werden ze uitgebreid getest en kregen ze hun eerste doses van het medicijn. Gemiddeld vliegen er sindsdien elke week twee families naar Boston en in oktober 2007 werd de proef volledig ingeschreven. De proef zal naar verwachting in oktober 2009 eindigen en de resultaten worden in 2010 gepubliceerd.

Per 1 oktober 2008 hadden alle kinderen, op één na, het weeklange bezoek van 1 jaar afgerond.

Megan draagt met trots haar 1-jaar Trial Medal, die ze ontving aan het einde van haar recente reis naar Boston

Julieta, uit Argentinië

“Ik ken geen enkele andere zeldzame genetische ziekte die in minder dan vier jaar van genontdekking naar klinische proef is gegaan – een fenomenaal bewijs van het harde werk van The Progeria Research Foundation.”

Francis Collins, MD, PhD, directeur van het National Human Genome Research Institute, dat het menselijk genoom in kaart bracht, spreker tijdens de workshop en medeontdekker van het Progeria-gen.

Achtentwintig (28) kinderen uit zestien landen deelnemen, leeftijden 3 tot 15 jaar. Kinderen keren elke vier maanden terug naar het Children's Hospital Boston, voor testen en om nieuwe medicijnen te krijgen, en blijven bij elk bezoek 4-8 dagen in Boston. Terwijl ze thuis zijn, houden hun artsen de kinderen nauwlettend in de gaten en dienen ze maandelijkse gezondheidsrapporten in bij het onderzoeksteam van Boston.

Gedurende de proefperiode reizen er elke week 1 à 2 kinderen naar Boston om deel te nemen.

Kinderen komen uit de volgende landen:

Argentinië
België
Canada
Denemarken
Engeland
Indië
Israël
Italië

“De twee Megans”, beiden 6 jaar oud, in Boston voor de klinische proef

Michiel, 8 ½, uit België met Hayley, 9 ½, uit Engeland in juni in het kinderziekenhuis van Boston tijdens hun eerste bezoek.

Japan
Mexico
Pakistan
Polen
Portugal
Roemenië
VS
Venezuela

De Progeria klinisch onderzoek naar geneesmiddelen: Wie, Waar, Wanneer, Hoe en Hoeveel…

De klinische proef wordt geleid door Mark Kieran MD, PhD, Directeur, Pediatrische medische neuro-oncologie, Dana-Farber Cancer Institute en Children's Hospital Boston; universitair docent, afdelingen pediatrie en hematologie/oncologie, Harvard Medical School. Dr. Kieran is een pediatrische oncoloog met uitgebreide ervaring met het onderzochte geneesmiddel (farnesyltransferase of FTI) bij kinderen.

De klinische proef is een gezamenlijke inspanning. De kinderen worden gezien door artsen bij Kinderziekenhuis Boston, Dana-Farber Cancer Institute en Brigham and Women's Hospital, alle Harvard University-instellingen. Daarnaast artsen en wetenschappers van De Warren Alpert Medical School aan de Brown University, UCLA en NIH helpen om deze proef tot een succes te maken. Veel mensen werken samen om dit onderzoek uit te voeren.

Hoe zijn we op dit punt beland? In 2002 heeft het gezamenlijke onderzoeksteam van de Progeria Research Foundation ontdekte het Progeria-gen. Deze ontdekking leidde niet alleen tot een beter begrip van Progeria, maar wetenschappers weten nu ook dat het bestuderen van Progeria ons meer kan leren over hartziekten en het normale verouderingsproces dat ons allemaal treft.

Sinds de ontdekking van het gen heeft de steun van onderzoekers, clinici en families van kinderen met Progeria ons op een ander kruispunt gebracht in de zoektocht naar een behandeling. Onderzoekers hebben een potentiële medicijnbehandeling voor kinderen met Progeria geïdentificeerd, genaamd farnesyltransferaseremmers (FTI's), en hebben studies in het laboratorium uitgevoerd die een menselijke proef met het medicijn ondersteunen. Klik hier voor meer details over het onderzoek.

Hoe werkt dit medicijn bij Progeria?

Het eiwit waarvan wij denken dat het verantwoordelijk is voor Progeria heet progerine. Om de normale celfunctie te blokkeren en Progeria te veroorzaken, moet een molecuul genaamd een "farnesylgroep" aan het progerine-eiwit worden gehecht. FTI's werken door de hechting van de farnesylgroep aan progerine te blokkeren (remmen). Dus als het FTI-medicijn deze farnesylgroephechting bij kinderen met Progeria kan blokkeren, dan kan progerine "verlamd" worden en Progeria verbeterd.

Progeriacellen worden genormaliseerd wanneer FTI's worden toegepast. Capell et al., PNAS, 2005. Normale cel. Progeriacel. Progeriacel na behandeling met FTI

Hoeveel kost de proef PRF? We schatten dat de proef PRF $2 miljoen dollar zal kosten. Dit zal de kosten dekken van klinische testen, vertalers, vluchten, eten, onderdak en bepaalde medische kosten.

gedurende die periode van 2 ½ jaar.

Met uw donatie kunt u dit proces mogelijk maken.

PRF moet ongeveer $2 miljoen dollar ophalen om deze proef te financieren. In juli 2009 hadden we al $1,9 miljoen opgehaald!

Ons Cirkel van Hoop is uitgebreid…

In 2006 werd de Circle of Hope-campagne opgericht om $100.000 per jaar op te halen gedurende 5 jaar om onze Cell Bank, Diagnostics Testing, onderzoekssubsidiefinanciering en andere programma's op volle toeren te laten draaien. Door dit fondsenwervingsdoel te halen, konden we de toenemende interesse in Progeria-onderzoek bijhouden en ons tempo van vooruitgang voortzetten. Wie had zich kunnen voorstellen dat we minder dan een jaar later midden in een campagne zouden zitten om $2 miljoen op te halen om een medicijnonderzoek te financieren om Progeria te behandelen?! Onze Circle of Hope-campagne omvat nu deze g-onderneming.

Help ons alstublieft om de Cirkel intact, dus de hoop van de behandeling wordt een realiteit. Doneren Vandaag.

Dit is het moment om een behandeling voor Progeria te vinden.

Samen, wij ZULLEN vind de remedie!

Recente berichten

Aanmelden

voor onze

Updates!

Meld je nu aan

Samen, wij

ZULLEN

vind de remedie!

Doneer nu