Nieuws

Lees in onze nieuwsbrief alles over de goedkeuring van de FDA voor de allereerste behandeling voor Progeria, ontdek hoe het onderzoek dat wij financieren opmerkelijke vooruitgang heeft geboekt op weg naar een genezing door middel van genetische en RNA-therapieën en blijf op de hoogte van alle belangrijke mijlpalen die we op dit moment vieren.

We zijn verheugd om te delen dat PRF voor het 8e jaar op rij de hoogste 4-sterren Charity Navigator-beoordeling heeft gekregen! CharityNavigator is de beste evaluator van non-profitorganisaties in de VS en deze felbegeerde 4-sterrenbeoordeling wordt slechts aan 6% van de geëvalueerde non-profitorganisaties toegekend....

In november 2020 bracht PRF meer dan 370 deelnemers uit 30 landen 'samen' in onze allereerste virtuele wetenschappelijke workshop. Aanwezigen kregen een platform om hun expertise in Progeria-onderzoek te delen en enkele kinderen te ontmoeten die baat zullen hebben bij hun werk. Een samenvatting van de workshop werd vandaag gepubliceerd in het tijdschrift Aging.

We zijn verheugd om de resultaten te delen van twee zeer opwindende baanbrekende studies over het gebruik van RNA-therapieën in Progeria-onderzoek. Beide studies werden medegefinancierd door The Progeria Research Foundation (PRF) en mede geschreven door de medisch directeur van PRF, Dr. Leslie Gordon.

In januari publiceerde het wetenschappelijke tijdschrift Natuur baanbrekende resultaten gepubliceerd waaruit blijkt dat genetische bewerking in een muizenmodel van Progeria de mutatie corrigeert die Progeria in veel cellen veroorzaakt, een aantal belangrijke symptomen van de ziekte verbetert en de levensduur van de muizen aanzienlijk verhoogt.

We zijn verheugd te kunnen melden dat we vandaag een belangrijk onderdeel van de missie van PRF hebben voltooid: lonafarnib, de allereerste behandeling voor Progeria, heeft goedkeuring gekregen van de FDA.

Lees hoe we ondanks de pandemie vooruitgang boeken; de wetenschap die de nieuwste subsidieontvangers van PRF ertoe aanzet om progeriaonderzoek naar nieuwe hoogten te brengen; inspirerende gedachten van families in onze progeriagemeenschap; en nog veel meer.