New Yorker пишет о редактировании генов при прогерии: PRF на пути к ИЗЛЕЧЕНИЮ ПРОГЕРИИ!

Как описано в статье на первой полосе журнала New Yorker от 11 августа 2025 г.** под названием Как ультраредкое заболевание ускоряет старение Фонд исследований Progeria с радостью объявляет о новаторском исследовании Progeria Программа редактирования генов.

**кликните сюда чтобы прочитать полную статью.

«Я занимаюсь PRF большую часть своей жизни», — говорит 22-летняя Кейли из Огайо, которая стала главной героиней статьи в New Yorker. «Я в полном восторге от генной терапии, над которой они работают — когда она будет готова, я тоже!»

Базовая редактирование терапии использует технологию CRISPR для выявления и исправления определенного основания ДНК (или «буквы») в генетическом коде. Поскольку прогерия вызвана изменением одной буквы в ДНК, она идеально подходит для этого типа генной терапии.

Команда по изучению генов прогерии

PRF сотрудничает с выдающейся командой всемирно известных учёных и новаторов. Неустанный труд и преданность делу этой команды делают эту революционную терапию реальностью:

Слева сверху вниз направо:
Фрэнсис Коллинз, доктор медицины, доктор философии – Давний партнер по исследованию прогерии и бывший директор Национальных институтов здравоохранения (NIH)
Майкл Эрдос, доктор философии – научный сотрудник отдела молекулярной генетики Национального института исследований генома человека (NHGRI)
Лесли Гордон, доктор медицины, доктор философии – Соучредитель и медицинский директор PRF, ведущий мировой эксперт по прогерии
Дэвид Лю, доктор философии – ученый Института Брода Массачусетского технологического института и Гарвардского университета, основатель Базовое редактирование Технология генной терапии
*Сэмми Бассо, магистр наук, соучредитель Associazione Italiana Progeria Сэмми Бассо и посол PRF был неотъемлемой частью этой команды до своей кончины в октябре 2024 года.

От мышиной модели к клиническим испытаниям

Команда по генной инженерии Progeria и ее сотрудники впервые продемонстрировали, что редактирование генов возможно значительно увеличить продолжительность жизни мышиной модели Progeria — поразительным 140% — открытие, опубликованное в одном из ведущих мировых научных журналов, ПриродаОсновываясь на этом выдающемся достижении, команда усовершенствовала препарат и теперь сосредоточена на этапах, необходимых для начала клинических испытаний: производстве препарата, взаимодействии с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и разработке протоколов клинических испытаний.

Предстоящий путь будет многоэтапным, технически сложным и дорогим. PRF полон решимости решить все задачи, чтобы обеспечить генную терапию для детей и молодых людей, больных прогерией.

Миссия, ориентированная на сообщество

Сообщество Progeria было с нами на каждом этапе пути. Руководящая команда PRF регулярно проводит онлайн-встречи с семьями, страдающими прогерией, по всему миру, поэтому они являются нашими партнерами на пути к излечению.

Более того, последствия этой работы могут выйти далеко за рамки прогерии. Помимо лечения прогерии, мы прокладываем путь, по которому могут пойти и другие редкие заболевания. Таким образом, это может стать прорывным шагом вперед не только в лечении прогерии, но и других заболеваний, которые долгое время оставались без внимания.

«Наша команда надеется использовать редактирование баз для устранения первопричины прогерии, что откроет путь к потенциальному излечению детей с прогерией, а также позволит усовершенствовать методы лечения миллионов других детей со смертельными генетическими заболеваниями».

Дэвид Лю, Лауреат премии за прорыв в области наук о жизни 2025 года за разработку базового редактирования и первичного редактирования с Сэмми Бассо на конференции Brilliant Minds в Швеции в 2023 году. Их презентация о базовом редактировании и прогерии была встречена бурными овациями.

Ваша поддержка жизненно важна

Генная терапия — самый перспективный и самый дорогой в производстве вид лекарств. Непоколебимая приверженность таких страстных сторонников PRF, как вы, сделает редактирование генов Progeria реальностью.