احصل على النشرة الإخبارية السنوية لـ PRF لعام 2021 هنا!

اطلع على نشرتنا الإخبارية لقراءة المزيد عن موافقة إدارة الغذاء والدواء على أول علاج على الإطلاق لمرض الشيخوخة المبكرة، وتعرف على كيفية إحراز الأبحاث التي نمولها تقدمًا ملحوظًا نحو العلاج من خلال العلاجات الجينية والعلاجات باستخدام الحمض النووي الريبي، واحصل على معلومات عن كل الإنجازات المثيرة التي نحتفل بها الآن. إليك لمحة سريعة عن قصتينا الرئيسيتين:

أول علاج على الإطلاق لمرض الشيخوخة المبكرة يحصل على موافقة إدارة الغذاء والدواء
في 20 نوفمبر 2020، وبالشراكة مع شركة Eiger Biopharmaceuticals، حققت PRF جزءًا مهمًا من مهمتنا: تم منح عقار lonafarnib، وهو أول علاج على الإطلاق لمرض الشيخوخة المبكرة، موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). ينضم مرض الشيخوخة المبكرة الآن إلى أقل من 5% من بين 7000 مرض نادر معروف بعلاج معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

إنجازات في مجالات العلاج الجيني والعلاج بالحمض النووي الريبوزي
لقد حدث تقدم هائل مؤخرًا في نوعين من العلاج يمكن أن يترجم يومًا ما إلى علاج لمرض الشيخوخة المبكرة. فقد نجحت إحدى الدراسات التي أجريت على تعديل الجينات في نموذج فأري لمرض الشيخوخة المبكرة في تصحيح الطفرة التي تسبب مرض الشيخوخة المبكرة في العديد من الخلايا، وتحسين الأعراض الرئيسية للمرض وزيادة متوسط العمر بشكل كبير لدى الفئران. كما أظهرت دراستان أخريان حول استخدام العلاجات القائمة على الحمض النووي الريبوزي انخفاضًا كبيرًا في الحمض النووي الريبوزي السام المنتج للبروجيرين، وزيادة كبيرة في معدلات البقاء على قيد الحياة لدى الفئران.