Erster klinischer Arzneimittelversuch gegen Progerie hat die Halbzeitmarke überschritten!

PRF schreibt weiterhin Geschichte, denn fast alle an der Studie teilnehmenden Kinder sind für ihren einjährigen Besuch ins Children's Hospital Boston gekommen und haben damit die Hälfte des Weges bis zum Abschluss der Studie zurückgelegt. klicken Sie hier für Einzelheiten, wie Sie helfen können.

Spannende Zeiten! Die klinische Arzneimittelstudie gegen Progerie begann am 7. Mai 2007 mit der Ankunft von zwei Kindern in Boston, MA, zu ihrem ersten von sieben Besuchen über einen Zeitraum von zwei Jahren. Bei diesem ersten Besuch wurden sie ausführlich getestet und erhielten ihre erste Dosis des Medikaments. Seitdem fliegen durchschnittlich zwei Familien pro Woche nach Boston, und im Oktober 2007 waren alle Teilnehmer für die Studie angemeldet. Die Studie soll im Oktober 2009 enden und die Ergebnisse sollen 2010 veröffentlicht werden.

Bis zum 1. Oktober 2008 hatten alle Kinder, bis auf eines, den einwöchigen, einjährigen Besuch abgeschlossen.

Megan trägt stolz ihre 1-Jahres-Trial-Medaille, die sie am Ende ihrer letzten Reise nach Boston erhielt

Julieta, aus Argentinien

„Mir ist keine andere seltene genetische Erkrankung bekannt, bei der es von der Genentdeckung bis zur klinischen Erprobung weniger als vier Jahre gedauert hat – ein phänomenaler Beweis für die harte Arbeit der Progeria Research Foundation.“

Francis Collins, MD, PhD, Direktor des National Human Genome Research Institute, das das menschliche Genom kartierte, Workshop-Sprecher und Mitentdecker des Progerie-Gens.

Achtundzwanzig (28) Kinder aus sechzehn Ländern nehmen teil, im Alter von 3 bis 15 Jahren. Die Kinder kommen alle vier Monate wieder ins Children's Hospital Boston, um sich untersuchen zu lassen und neue Medikamente zu erhalten. Bei jedem Besuch bleiben sie 4-8 Tage in Boston. Während sie zu Hause sind, werden die Kinder von ihren Ärzten genau beobachtet und monatlich an das Bostoner Forschungsteam übermittelt.

Für die Dauer der Studie reisen 1–2 Kinder pro Woche nach Boston, um daran teilzunehmen.

Kinder stammen aus folgenden Ländern:

Argentinien
Belgien
Kanada
Dänemark
England
Indien
Israel
Italien

„Die beiden Megans“, beide 6 Jahre alt, in Boston für die klinische Studie

Michiel, 8 ½, aus Belgien mit Hayley, 9 ½, aus England im Juni im Children's Hospital Boston bei ihrem ersten Besuch.

Japan
Mexiko
Pakistan
Polen
Portugal
Rumänien
USA
Venezuela

Der Klinische Arzneimittelstudie zur Progerie: Wer, Wo, Wann, Wie und Wie viel…

Die klinische Studie wird von Mark Kieran MD, PhD geleitet. Direktor der Abteilung für pädiatrische Neuroonkologie am Dana-Farber Cancer Institute und Children's Hospital Boston; Assistenzprofessor an den Abteilungen für Pädiatrie und Hämatologie/Onkologie an der Harvard Medical School. Dr. Kieran ist ein pädiatrischer Onkologe mit umfassender Erfahrung mit dem untersuchten Medikament (Farnesyltransferase oder FTI) bei Kindern.

Die klinische Studie ist eine Gemeinschaftsanstrengung. Die Kinder werden von Ärzten in Kinderkrankenhaus Boston, Dana-Farber Cancer Institute und Brigham and Women's Hospital, allen Einrichtungen der Harvard University. Darüber hinaus sind Ärzte und Wissenschaftler aus Die Warren Alpert Medical School an der Brown University, UCLA und NIH tragen dazu bei, dass dieser Versuch ein Erfolg wird. Viele Personen arbeiten zusammen, um diese Forschung durchzuführen.

Wie sind wir an diesen Punkt gelangt? Im Jahr 2002 hat das Forschungsteam der Progeria Research Foundation entdeckte das Progerie-Gen. Diese Entdeckung führte nicht nur zu einem besseren Verständnis von Progerie, sondern Wissenschaftler wissen jetzt auch, dass uns die Erforschung von Progerie dabei helfen kann, mehr über Herzkrankheiten und den normalen Alterungsprozess zu erfahren, der uns alle betrifft.

Seit der Entdeckung des Gens hat uns die Unterstützung von Forschern, Klinikern und Familien von Kindern mit Progerie an einen weiteren Scheideweg bei der Suche nach einer Behandlung geführt. Forscher haben eine mögliche medikamentöse Behandlung für Kinder mit Progerie identifiziert, die sogenannten Farnesyltransferase-Inhibitoren (FTIs), und im Labor Studien durchgeführt, die einen Versuch mit dem Medikament am Menschen unterstützen. klicken Sie hier für weitere Einzelheiten zur Forschung.

Wie wirkt dieses Medikament bei Progerie?

Das Protein, das unserer Meinung nach für Progerie verantwortlich ist, heißt Progerin. Um die normale Zellfunktion zu blockieren und Progerie zu verursachen, muss ein Molekül namens „Farnesylgruppe“ an das Progerinprotein angehängt werden. FTIs wirken, indem sie die Anheftung der Farnesylgruppe an Progerin blockieren (hemmen). Wenn also das FTI-Medikament diese Anheftung der Farnesylgruppe bei Kindern mit Progerie blockieren kann, kann Progerin „gelähmt“ und die Progerie gelindert werden.

Progeriezellen normalisieren sich, wenn FTIs angewendet werden. Capell et al., PNAS, 2005. Normale Zelle. Progeriezelle. Progeriezelle nach Behandlung mit FTI

Was kostet die Testversion bei PRF? Wir schätzen, dass die Studie PRF $2 Millionen Dollar kosten wird. Damit werden klinische Tests, Übersetzer, Flüge, Verpflegung, Unterkunft und bestimmte medizinische Kosten abgedeckt.

während dieses Zeitraums von 2 ½ Jahren.

Ihre Spende wird dazu beitragen, dass dieser Versuch stattfinden kann.

Zur Finanzierung dieser Studie muss die PRF etwa $2 Millionen Dollar aufbringen, und bis Juli 2009 haben wir bereits $1,9 Millionen aufgebracht!

Unser Kreis der Hoffnung hat sich erweitert…

Im Jahr 2006 wurde die Kampagne „Circle of Hope“ ins Leben gerufen, um 5 Jahre lang jährlich 140.000.000 TP2 zu sammeln, damit unsere Zellbank, unsere Diagnosetests, unsere Forschungsstipendien und andere Programme auf Hochtouren laufen. Das Erreichen dieses Spendenziels würde es uns ermöglichen, mit dem zunehmenden Interesse an der Progerieforschung Schritt zu halten und unser Fortschrittstempo beizubehalten. Wer hätte gedacht, dass wir weniger als ein Jahr später mitten in einer Kampagne stecken würden, um 140.000.000 TP2 für die Finanzierung eines Medikamententests zur Behandlung von Progerie zu sammeln?! Unsere Kampagne „Circle of Hope“ umfasst nun auch dieses Vorhaben.

Bitte helfen Sie uns, die Kreis intakt, so dass die Hoffnung der Behandlung wird zu einem Wirklichkeit. Spenden Heute.

Jetzt ist es an der Zeit, eine Behandlung für Progerie zu finden.

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