PRF continúa agenda de investigación agresiva
La revista publicó en línea los resultados del ensayo triple de drogas Progeria Circulación el 11 de julio de 2016 **. Este ensayo clínico agregó dos medicamentos adicionales, pravastatina y ácido zoledrónico, al ya exitoso medicamento lonafarnib. El ensayo fue cofinanciado por PRF y el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre, y fue realizado por un equipo de expertos del Boston Children's Hospital, el hospital infantil número uno de EE. UU. Si bien no se encontraron mejoras significativas más allá de la terapia única de lonafarnib, PRF continúa identificando candidatos a fármacos prometedores que pueden ofrecer a los niños con progeria vidas más largas y saludables, como nuestro nuevo ensayo de dos medicamentos. Este nuevo ensayo clínico agrega el fármaco everolimus a lonafarnib, con el objetivo de mejorar la salud de los niños más que lonafarnib solo. Haga clic aquí para más detalles en nuestro comunicado de prensa.
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Los tres niños han estado tomando lonafarnib durante varios años y ahora están agregando everolimus con la esperanza de que los medicamentos 2 sean más efectivos juntos. |
Meghan, de 15 años, Brennen, de 7 años y Lindsay, de 12, participaron en la prueba triple. Tuvieron sus primeras visitas para el ensayo de 2 fármacos en junio de 2016, gracias a su apoyo.En un esfuerzo por identificar tratamientos que salvan vidas y la cura para la progeria, PRF ha financiado 4 ensayos clínicos en el Boston Children's Hospital y 62 estudios científicos. Estamos encantados de que estos ensayos revelaron que lonafarnib mejora el sistema cardiovascular de los niños y prolonga modestamente su vida útil. Los resultados del ensayo triple demuestran la necesidad de que continuemos con nuestra estrategia agresiva, mientras continúa la búsqueda de tratamientos más efectivos y, en última instancia, la cura.
En un editorial adjunto sobre los resultados de los ensayos triples, el Director del Instituto Nacional de Salud y autor del estudio Francis Collins, MD PhD, escribió: "... están surgiendo opciones terapéuticas adicionales, y hay más impulso que nunca en las comunidades de investigación básica y clínica ".
** Gordon, et. al., Ensayo clínico de inhibidores de la farnesilación de proteínas Lonafarnib, pravastatina y ácido zoledrónico en niños con síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford, Circulación, 10.1161 / CIRCULATIONAHA.116.022188