प्रोजेरिया के लिए आरएनए चिकित्सा विज्ञान में रोमांचक सफलता!

हम परिणाम साझा करने के लिए रोमांचित हैं आरएनए चिकित्सा विज्ञान के उपयोग पर दो बहुत ही रोमांचक सफल अध्ययन प्रोजेरिया अनुसंधान में। दोनों अध्ययनों को प्रोजेरिया रिसर्च फाउंडेशन (पीआरएफ) द्वारा सह-वित्त पोषित किया गया था और पीआरएफ के चिकित्सा निदेशक, डॉ. लेस्ली गॉर्डन द्वारा सह-लिखित किया गया था।

प्रोजेरिन प्रोजेरिया में रोग पैदा करने वाला प्रोटीन है। आरएनए थेरेपी आरएनए स्तर पर इसके उत्पादन को अवरुद्ध करके शरीर की प्रोजेरिन का उत्पादन करने की क्षमता में हस्तक्षेप करती है। इसका मतलब है कि यह उपचार अधिकांश उपचारों की तुलना में अधिक विशिष्ट है जो प्रोटीन स्तर पर प्रोजेरिन को लक्षित करते हैं।

हालांकि प्रत्येक अध्ययन में अलग-अलग दवा वितरण प्रणाली का उपयोग किया गया था, लेकिन दोनों अध्ययनों ने एक ही मूल उपचार रणनीति को लक्षित किया, असामान्य प्रोटीन, प्रोजेरिन के लिए आरएनए कोडिंग के उत्पादन को बाधित किया। दोनों का नेतृत्व नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ (NIH) के शोधकर्ताओं ने किया था, और आज जर्नल में प्रकाशित हुए प्राकृतिक चिकित्सा.

एक अध्ययनएनआईएच के निदेशक फ्रांसिस कोलिन्स, एमडी, पीएचडी के नेतृत्व में किए गए एक अध्ययन से पता चला कि प्रोजेरिया चूहों का एसआरपी2001 नामक दवा से इलाज करने परमहाधमनी में हानिकारक प्रोजेरिन mRNA और प्रोटीन अभिव्यक्ति को कम कियाशरीर की मुख्य धमनी, साथ ही अन्य ऊतकों में भी। अध्ययन के अंत में, महाधमनी की दीवार मजबूत बनी रही और चूहों ने एक प्रदर्शन किया 60% से अधिक की उत्तरजीविता में वृद्धि.

कोलिन्स ने कहा, "लक्षित आरएनए थेरेपी द्वारा पशु मॉडल में इतने महत्वपूर्ण परिणाम दिखाने से मुझे उम्मीद बंधी है कि इससे प्रोजेरिया के उपचार में बड़ी प्रगति हो सकती है।"

The अन्य अध्ययननेशनल कैंसर इंस्टीट्यूट, एनआईएच के कैंसर रिसर्च सेंटर के निदेशक, टॉम मिस्टेली, पीएचडी के नेतृत्व में किए गए एक अध्ययन में दिखाया गया कि 90 – 95% विषैले प्रोजेरिन उत्पादक आरएनए की कमी एलबी143 नामक दवा के साथ उपचार के बाद विभिन्न ऊतकों में। मिस्टेली की प्रयोगशाला ने पाया कि प्रोजेरिन प्रोटीन में कमी यकृत में सबसे अधिक प्रभावी थी, जबकि हृदय और महाधमनी में अतिरिक्त सुधार हुआ।

अब हम जानते हैं कि आरएनए उपचारात्मक तरीकों का उपयोग करके हानिकारक प्रोजेरिन प्रोटीन के उत्पादन को कम करने के कई तरीके हैं। प्रत्येक अध्ययन में माउस मॉडल में आरएनए के अलग-अलग हिस्से पाए गए, जिन्हें लक्षित करने पर उपचार के लिए एक प्रभावी मार्ग मिला, जिसके परिणामस्वरूप प्रोजेरिया चूहे जो पिछले अध्ययनों में लोनाफार्निब से उपचारित चूहों की तुलना में अधिक समय तक जीवित रहेप्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए एकमात्र FDA-स्वीकृत दवा। इसके अलावा, शोधकर्ताओं ने पाया कि आरएनए थेरेप्यूटिक्स और लोनाफार्निब के साथ संयुक्त उपचार ने लीवर और हृदय में प्रोजेरिन प्रोटीन के स्तर को किसी भी एक उपचार की तुलना में अधिक प्रभावी ढंग से कम किया।

"ये दो अत्यंत महत्वपूर्ण अध्ययन दर्शाते हैं कि प्रमुख प्रगतियाँ जो अब हमारे सामने हैं लक्षित प्रोजेरिया चिकित्सा के क्षेत्र में," पीआरएफ मेडिकल डायरेक्टर, डॉ. लेस्ली गॉर्डन ने कहा। "मैं प्रोजेरिया से पीड़ित बच्चों के लिए आरएनए थेरेपी को आगे बढ़ाने के लिए इन शानदार शोध समूहों के साथ काम करके रोमांचित था। दोनों ही रोमांचक सिद्धान्त-सिद्धांत अध्ययन हैं, और पीआरएफ क्लिनिकल परीक्षणों की दिशा में आगे बढ़ने के लिए उत्साहित है जो इन उपचार रणनीतियों को लागू करते हैं।

—

एर्दोस, एमआर, कैब्रल, डब्ल्यूए, तवारेज़, यूएल एट अल. हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम के लिए एक लक्षित एंटीसेंस चिकित्सीय दृष्टिकोण। नैट मेड (2021)। https://doi.org/10.1038/s41591-021-01274-0

पुट्टाराजू, एम., जैक्सन, एम., क्लेन, एस. एट अल. व्यवस्थित जांच से हचिंसन-गिलफोर्ड प्रोजेरिया सिंड्रोम के लिए चिकित्सीय एंटीसेन्स ऑलिगोन्युक्लियोटाइड्स की पहचान की जाती है। नैट मेड (2021)। https://doi.org/10.1038/s41591-021-01262-4