역사상 최초의 프로게리아 치료제 임상 시험이 중간 지점을 돌파했습니다!

PRF는 계속해서 역사를 만들고 있습니다. 실험에 등록한 거의 모든 어린이가 1년간의 방문을 위해 보스턴 소아병원에 왔고, 이는 완료를 향한 중간 지점을 의미합니다. 여기를 클릭하세요 자세한 내용으로는 도움의 방법 등이 있습니다.

흥미로운 시기입니다! 프로게리아 임상 약물 시험은 2007년 5월 7일에 시작되어 두 아이가 2년 동안 7번의 첫 방문을 위해 매사추세츠주 보스턴에 도착했습니다. 이 첫 방문에서 그들은 광범위한 검사와 첫 번째 약물 복용을 받았습니다. 그 이후로 평균 두 가족이 매주 보스턴으로 비행기를 타고 왔고, 2007년 10월에 시험이 완전히 등록되었습니다. 시험은 2009년 10월에 종료될 예정이며, 결과는 2010년에 발표될 예정입니다.

2008년 10월 1일을 기준으로, 한 명을 제외한 모든 어린이가 1주일, 1년짜리 방문을 마쳤습니다.

메건은 최근 보스턴 여행을 마치고 받은 1년 시범 메달을 자랑스럽게 착용하고 있습니다.

아르헨티나 출신의 줄리에타

"4년 이내에 유전자 발견에서 임상 실험으로 진행된 다른 희귀 유전 질환은 없습니다. 이는 프로게리아 연구 재단의 노고에 대한 놀라운 증거입니다."

프랜시스 콜린스 박사는 인간 유전체를 매핑한 국립 인간 유전체 연구소 소장이며, 워크숍 발표자이자 프로게리아 유전자의 공동 발견자입니다.

16개국에서 온 28명(28)의 어린이 참여하고 있으며, 연령은 3세에서 15세입니다. 어린이들은 4개월마다 보스턴 소아 병원으로 돌아와 검사를 받고 새로운 약물을 공급받으며, 방문할 때마다 4~8일 동안 보스턴에 머물러 있습니다. 집에 있는 동안 의사들은 어린이들을 면밀히 관찰하고 매달 보스턴 연구팀에 건강 보고서를 제출합니다.

시범 기간 동안 주당 1~2명의 어린이가 보스턴으로 이동하여 실험에 참여할 예정입니다.

아이들은 다음 국가 출신입니다:

아르헨티나
벨기에
캐나다
덴마크
영국
인도
이스라엘
이탈리아

임상실험을 위해 보스턴에 온 6세의 "두 메건"

지난 6월, 벨기에 출신의 8살 반 미치엘과 영국 출신의 9살 반 헤일리가 처음 보스턴 소아병원을 방문했을 때의 모습입니다.

일본
멕시코
파키스탄
폴란드
포르투갈
루마니아
미국
베네수엘라

그만큼 프로게리아 임상 연구 약물 시험: 누구, 어디, 언제, 어떻게 그리고 얼마만큼…

임상 시험은 Mark Kieran MD, PhD가 주도합니다. Dana-Farber Cancer Institute 및 Children's Hospital Boston의 소아과 신경종양학과 책임자, Harvard Medical School의 소아과 및 혈액학/종양학과 조교수. Kieran 박사는 소아 종양학자로, 연구 중인 약물(farnesyltransferase 또는 FTI)에 대한 광범위한 경험을 가지고 있습니다.

임상 시험은 협력적인 노력입니다. 아이들은 의사의 진찰을 받고 있습니다. 보스턴 소아병원, 다나-파버 암연구소, 브리검 앤 위민스 병원 모든 하버드 대학 기관. 또한, 의사와 과학자들이 브라운 대학의 워렌 알퍼트 의대, UCLA 및 NIH 이 시험을 성공으로 이끄는 데 도움이 되고 있습니다. 많은 개인이 이 연구를 수행하기 위해 함께 일하고 있습니다.

우리는 어떻게 이 지경에 이르게 되었을까? 2002년, 프로게리아 연구재단의 협력 연구팀 프로게리아 유전자를 발견했습니다. 이 발견은 프로게리아에 대한 이해를 더욱 깊게 하는 데 도움이 되었을 뿐만 아니라, 과학자들은 이제 프로게리아를 연구하면 우리 모두에게 영향을 미치는 심장병과 정상적인 노화 과정에 대해 더 많이 알 수 있다는 것을 알고 있습니다.

유전자 발견 이후, 연구자, 임상의, 프로게리아 아동의 가족의 지원으로 우리는 치료법을 찾는 또 다른 갈림길에 서게 되었습니다. 연구자들은 프로게리아 아동을 위한 잠재적인 약물 치료법인 파네실트랜스퍼라제 억제제(FTI)를 발견했고, 이 약물에 대한 인체 시험을 뒷받침하는 연구를 실험실에서 수행했습니다. 여기를 클릭하세요 연구에 대한 자세한 내용은 다음을 참조하세요.

이 약은 프로게리아에 어떻게 작용하나요?

우리가 프로게리아의 원인이라고 믿는 단백질은 프로게린이라고 합니다. 정상적인 세포 기능을 차단하고 프로게리아를 유발하려면 "파네실 그룹"이라는 분자가 프로게린 단백질에 부착되어야 합니다. FTI는 프로게린에 파네실 그룹이 부착되는 것을 차단(억제)하여 작용합니다. 따라서 FTI 약물이 프로게리아가 있는 어린이의 파네실 그룹 부착을 차단할 수 있다면 프로게린이 "마비"되고 프로게리아가 개선될 수 있습니다.

FTI를 적용하면 프로게리아 세포가 정상화됩니다. Capell et al., PNAS, 2005. 정상 세포. 프로게리아 세포. FTI로 치료한 후의 프로게리아 세포

PRF 시험 비용은 얼마입니까? 우리는 이 시험에 PRF $2백만 달러가 들 것으로 추정합니다. 이는 임상 시험, 통역사, 항공편, 식사, 숙박 및 특정 의료 비용을 지불하는 데 사용됩니다.

그 2년 반 동안에.

귀하의 기부는 이 실험을 실현하는 데 도움이 될 것입니다.

PRF는 이 임상 실험에 필요한 자금을 마련하기 위해 약 $200만 달러를 모금해야 하며, 2009년 7월 현재 우리는 $190만 달러를 모금했습니다!

우리의 희망의 원 확장되었습니다…

2006년에 Circle of Hope 캠페인이 5년 동안 매년 $100,000을 모아 세포 은행, 진단 검사, 연구 보조금 및 기타 프로그램을 전속력으로 운영하기 위해 만들어졌습니다. 이 기금 모금 목표를 달성하면 프로게리아 연구에 대한 증가하는 관심을 따라잡고 진행 속도를 계속할 수 있습니다. 1년도 채 지나지 않아 프로게리아를 치료하기 위한 약물 실험에 기금을 지원하기 위해 $200만 달러를 모금하는 캠페인을 진행하게 될 줄 누가 상상이나 했겠습니까?! Circle of Hope 캠페인에는 이제 이 g 사업이 포함됩니다.

우리가 그것을 유지하는 데 도움을 주십시오 원 그대로이므로 희망 치료의 결과는 다음과 같습니다. 현실. 기부하기 오늘.

이제 프로게리아 치료법을 찾을 때입니다..

우리는 함께 할 것이다 치료법을 찾아라!

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