Опубліковано три дослідження, які наблизили нас як ніколи до розуміння прогерії та лікування хвороби

Дослідники Каліфорнійського університету в Лос-Анджелесі, фінансовані PRF, взяли мишачу модель, схожу на прогерію, і перевірили потенційне медикаментозне лікування дітей, хворих на прогерію. Їх дослідження, опубліковане в Science 16 лютого, показало, що цей препарат FTI покращує деякі ознаки захворювання.

У вересні Фонд дослідження прогерії із задоволенням оголосив, що дослідники, які фінансуються PRF, опублікували дослідження, які підтверджують потенційне медикаментозне лікування дітей з прогерією – клітини прогерії нормалізувалися (в чашці) після введення цього препарату. Наступний етап випробувань проходив на тваринних моделях, і ми раді повідомити, що дослідження, опубліковане в Science 16 лютого, виявило, що цей препарат FTI покращує деякі ознаки захворювання на моделі миші, схожої на прогерію. PRF допоміг профінансувати дослідників UCLA доктора Лорена Фонга та доктора Стівена Янга для цього останнього, важливого кроку до клінічних випробувань лікування дітей. Натисніть тут, щоб дізнатися більше на цю хвилюючу новину.

А наукові публікації продовжуються! PRF профінансував дослідження доктора Каріми Джабалі разом з доктором Дейлом МакКлінтоком і медичним директором PRF доктором Леслі Б. Гордоном, яке щойно було опубліковано в PNAS цього тижня. (Від. НАН). Дослідження робить висновок, що дефектний білок, який виробляє ген Progeria (званий прогерином), накопичується в клітинах стінок дитячих судин. По-перше, це показує нам, що існує прямий зв’язок між прогерином і серцевими захворюваннями.

І останнє, але не менш важливе: лабораторія доктора Френсіса Коллінза, який відкрив ген прогерії, досягла успіху та створила мишу, яка має генетичний дефект, ідентичний до дитячого. Ця класична мишача модель Progeria демонструє серйозне судинне захворювання і буде ключовою для нашого розуміння не тільки того, як у дітей з прогерією розвивається хвороба серця, але, що ще важливіше, стане чудовою моделлю для тестування нових методів лікування, таких як FTI та генетична терапія для лікування та лікування прогерії , І цю модель також можна використовувати для дослідження серцево-судинних захворювань загалом. Ми з гордістю можемо сказати, що наш медичний директор, доктор Леслі Б. Гордон, є співавтором. Дослідження з'являється в PNAS цього тижня.

Копії обох статей PNAS можна знайти на веб-сайті Proceedings of the National Academies of Science за адресою www.pnas.org

Три дослідження за один місяць – ВАУ! Ми справді готуємося до лікування. Дякуємо всім тим дослідникам, які щодня наполегливо працюють, щоб допомогти дітям з прогерією та мільйонам людей, які страждають від серцевих захворювань у всьому світі. Дякуємо родинам, дітям і всім нашим жертводавцям за те, що зробили все це можливим.

РАЗОМ, МИ ВОЛЯ ЗНАЙДИ ЛІКИ!