Des avancées passionnantes dans la recherche en matière d’évaluation des traitements et de prolongation de la vie !

Nous sommes ravis de partager avec vous deux mises à jour de recherche passionnantes, publiées en ligne aujourd'hui dans la plus grande revue cardiovasculaire au monde, Circulation (1):

Biomarqueur dans la progéria

Une nouvelle méthode de mesure de la progérine, la protéine toxique responsable de la progéria, a été mise au point par une équipe dirigée par le Dr Leslie Gordon, cofondateur et directeur médical de la PRF. Grâce à la découverte de ce biomarqueur, qui utilise le plasma sanguin pour mesurer les niveaux de progérine, les chercheurs peuvent comprendre comment les traitements affectent les participants aux essais cliniques après une période de temps plus courte et à plusieurs moments de chaque essai clinique.

Ce test peut optimiser le processus d’essai clinique en fournir des informations précoces sur l'efficacité des traitements testés, en guise d'introduction à d'autres tests cliniques tels que la prise de poids, les changements dermatologiques, la contracture et la fonction articulaires, etc., qui nécessitent tous beaucoup plus de temps pour se manifester. Ces caractéristiques cliniques de la progéria sont des mesures importantes à long terme des effets du traitement qui sont désormais complétées par les niveaux de progérine mesurés plus tôt dans le traitement. Nous pouvons désormais être en mesure de comprendre les bénéfices du traitement dès quatre mois après le début du traitement, ou d'arrêter un traitement qui pourrait ne pas bénéficier au participant à l'essai, afin d'éviter des effets secondaires inutiles.

Une vie encore plus longue grâce au lonafarnib

En plus d'accélérer les futures découvertes de traitements et de remèdes, cette nouvelle méthode innovante de mesure de la progérine indique que la Les bénéfices à long terme du lonafarnib pour les enfants atteints de progéria sont supérieurs à ceux précédemment déterminés.

Les données de l'étude indiquent que des taux de progérine plus faibles dans le sang reflètent un avantage en termes de survie : plus une personne atteinte de progéria reste longtemps sous lonafarnib, plus le bénéfice en termes de survie du traitement est important. Les taux de progérine ont diminué d'environ 30 à 60% pendant toute la durée du traitement, et l'espérance de vie des patients sous traitement pendant plus de 10 ans augmente en moyenne de 4,5 ans. plus d'une augmentation de 30% de la durée de vie moyenne, de 14,5 ans à près de 20 ans!

« L’une des histoires les plus remarquables jamais partagées dans ce podcast »
– Dr Carolyn Lam, cardiologue de renommée mondiale et animatrice du podcast La circulation en marche, sur le voyage qui a conduit à ces découvertes passionnantes. Écoutez l'interview complète sur l'impact profond de cette étude directement du Dr Gordon. Écouter ici ((à partir de 6:41).

Et en juin, deux articles éditoriaux (2) et (3) ont été publiés dans Circulation soulignant l’importance cruciale de ce biomarqueur pour faire progresser les traitements et la guérison des enfants atteints de progéria et pour une meilleure compréhension du vieillissement.

(1) Gordon, LB, Norris, W., Hamren, S., et al. Progérine plasmatique chez les patients atteints du syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria : développement d'immuno-essais et évaluation clinique. Circulation, 2023

(2) Progression des anomalies cardiaques dans le syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria : une étude longitudinale prospective.
Olsen FJ, Gordon LB, Smoot L, Kleinman ME, Gerhard-Herman M, Hegde SM, Mukundan S, Mahoney T, Massaro J, Ha S, Prakash A.
Circulation. 6 juin 2023 ;147(23):1782-1784. doi : 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064370. Publication en ligne le 5 juin 2023.

(3) Outils facilement disponibles pour détecter la progérine et la progression des maladies cardiaques dans le syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria.
Eriksson M, Haugaa K, Revêchon G.
Circulation. 6 juin 2023 ;147(23):1745-1747. doi : 10.1161/CIRCULATIONAHA.123.064765. Publication en ligne le 5 juin 2023.