Le FPR poursuit son programme de recherche agressif
Les résultats de l'essai à trois médicaments Progeria ont été publiés en ligne par la revue La circulation le 11 juillet 2016 **. Cet essai clinique a ajouté deux médicaments supplémentaires, la pravastatine et l'acide zolédronique, au médicament déjà réussi, le lonafarnib. L'essai a été cofinancé par PRF et le National Heart, Lung and Blood Institute, et mené par une équipe d'experts du Boston Children's Hospital, l'hôpital pour enfants n ° 1 aux États-Unis. Bien qu'aucune amélioration significative n'ait été trouvée au-delà de la monothérapie par lonafarnib, PRF continue d'identifier des candidats médicaments prometteurs qui pourraient offrir aux enfants atteints de Progeria une vie plus longue et plus saine - comme nouvel essai de deux médicaments. Ce tout nouvel essai clinique ajoute le médicament évérolimus au lonafarnib, dans le but d'améliorer la santé des enfants plus que le lonafarnib seul. Cliquez ici pour plus de détails dans notre communiqué de presse.
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Les trois enfants prennent du lonafarnib depuis plusieurs années et ajoutent maintenant un évérolimus dans l'espoir que les médicaments 2 seront plus efficaces ensemble. |
Meghan, 15 ans, Brennen, 7 ans, et Lindsay, 12 ans, ont participé au triple procès. Ils ont eu leurs premières visites pour l'essai à 2 médicaments en juin 2016, grâce à votre soutien.Dans un effort pour identifier des traitements vitaux et le remède contre la Progeria, PRF a financé 4 essais cliniques au Boston Children's Hospital et 62 études scientifiques. Nous sommes ravis que ces essais aient révélé que le lonafarnib améliore le système cardiovasculaire des enfants et prolonge modestement leur durée de vie. Les résultats du triple essai démontrent la nécessité pour nous de poursuivre notre stratégie agressive, alors que la recherche de traitements plus efficaces, et finalement la guérison, se poursuit.
Dans un éditorial d'accompagnement sur les résultats du triple essai, le directeur du National Institutes of Health et auteur de l'étude, Francis Collins, MD, a déclaré: «… de nouvelles options thérapeutiques sont en train d'apparaître, et il y a plus d'élan que jamais dans les communautés de la recherche fondamentale et clinique. "
** Gordon, et. al., Essai clinique d'inhibiteurs de la farnésylation des protéines, Lonafarnib, Pravastatin et Acide Zolédronique, chez des enfants atteints du syndrome de Hutchinson-Gilford Progeria, La circulation, 10.1161 / CIRCULATIONAHA.116.022188